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Battura di arresto per il trial Vertex nella terapia cellulare sul diabete tipo 1

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La nuova terapia cellulare per il diabete di Vertex ha portato molte sorprese: in primo luogo, l’ondata di eccitazione che ha seguito i nuovi dati di un singolo paziente l’anno scorso. E ora, una sospensione clinica della FDA su uno studio di fase 1/2.

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Il primo studio sul VX-880 è stato sospeso dal punto di vista clinico dopo che la FDA ha stabilito che non c’erano prove sufficienti per supportare l’aumento della dose di trattamento come previsto, ha affermato la società ieri.

Vertex ha riportato i dati sulla terapia cellulare di un singolo paziente in ottobre, che hanno rivelato come il paziente ha ottenuto un ripristino “robusto” della funzione delle cellule insulari dopo aver ricevuto VX-880. Il ripristino di queste cellule potrebbe consentire ai pazienti di regolare l’insulina o addirittura di produrla da soli, piuttosto che utilizzare un trattamento insulinico quotidiano o cercare un trapianto di cellule insulari.

Lunedì, Vertex ha mostrato i risultati di un altro paziente, affermando che i dati hanno continuato ad aggiungersi alla prova del concetto per VX-880. Entrambi questi pazienti iniziali hanno ricevuto metà della dose target per lo studio. La società ha anche affermato che la risposta del primo paziente si è dimostrata duratura al giorno 270. 

Vertex ha affermato che un terzo paziente ha ricevuto la dose completa dopo che il comitato indipendente di monitoraggio dei dati dello studio ha esaminato i dati di sicurezza ed efficacia raccolti finora e ha raccomandato che la parte B inizi con la dose completa. Questo terzo paziente ha già raggiunto il traguardo del follow-up del giorno 29.

Carmen Bozic, MD, vicepresidente esecutivo di Vertex per lo sviluppo globale dei farmaci e gli affari medici e chief medical officer, ha affermato che la società è rimasta sorpresa dalla sospensione clinica date le prove finora supportate che VX-880 ha stimolato il ripristino della produzione di insulina regolata dal glucosio e ha migliorato controllo glicemico.

Finora, non si sono verificati eventi avversi gravi ritenuti correlati a VX-880 e la maggior parte degli eventi avversi segnalati è stata lieve o moderata.

“La totalità dei dati di sicurezza ed efficacia per tutti e tre i pazienti trattati fino ad oggi ci dà un’elevata fiducia nella nostra valutazione del rischio-beneficio di VX-880 e nel suo profilo potenzialmente trasformativo”, ha affermato Bozic in una nota.

Bozic si è impegnato a lavorare con la FDA per far ripartire il processo il prima possibile.

Gli analisti di RBC Capital Markets hanno affermato che i nuovi dati hanno mostrato una forte efficacia continua per VX-880, sebbene i dati del secondo paziente fossero “meno solidi” rispetto ai risultati che hanno suscitato così tanta eccitazione in autunno.

L’azienda ha definito la sospensione della FDA “un po’ criptica” dato il profilo di sicurezza esistente. Vertex dovrebbe essere in grado di risolvere i problemi con alcune informazioni aggiuntive, tuttavia, “la sospensione clinica aggiunge un punto di incertezza per una pipeline che era stata avviata negli ultimi tempi”.

Gli analisti di Jefferies hanno affermato che i blocchi clinici sulle terapie cellulari vengono generalmente risolti entro quattro o cinque mesi, definendo l’azione normativa una “leggera battuta d’arresto”. La FDA ha aumentato il controllo sulle terapie cellulari e molte altre sono state soggette a sospensioni cliniche, il che significa che gli investitori non dovrebbero essere troppo preoccupati per il ritardo, ha affermato Jefferies. L’azienda ha raccomandato agli investitori di “comprare il calo”.

Le azioni Vertex sono state scambiate in ribasso di circa il 4% a $ 260,14 ciascuna lunedì mattina, rispetto a $ 264,15 all’apertura. 

“Dato quanto siano nuove queste modalità … è del tutto possibile che la FDA abbia nuove domande che non avevano in passato e, essendo conservatrice, ha sospeso il processo mentre lavora con gli sponsor per trovare risposte”, ha detto Jefferies.

La FDA avrà 30 giorni per fornire maggiori informazioni sulla natura della sospensione clinica, ha affermato RBC. 

“A meno che non ci sia una grave preoccupazione che non viene divulgata, non sembrerebbe che questo ostacolo sia insormontabile”, ha affermato RBC in una nota di lunedì mattina. 

Le azioni Vertex sono state scambiate in ribasso di circa il 4% a $ 260,14 ciascuna lunedì mattina, rispetto a $ 264,15 all’apertura. 

“Dato quanto siano nuove queste modalità … è del tutto possibile che la FDA abbia nuove domande che non avevano in passato e, essendo conservatrice, ha sospeso il processo mentre lavora con gli sponsor per trovare risposte”, ha detto Jefferies.

La FDA avrà 30 giorni per fornire maggiori informazioni sulla natura della sospensione clinica, ha affermato RBC. 

“A meno che non ci sia una grave preoccupazione che non viene divulgata, non sembrerebbe che questo ostacolo sia insormontabile”, ha affermato RBC in una nota di lunedì mattina. 

Categorie:Affari, Ricerca

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2 risposte »

  1. Non si capiscono le ragioni perché i pazienti stanno andando bene e il primo e’ insulino indipendente nonostante la mezza dose ricevuta … intanto in Canada si va avanti e, come sempre, la FDA a differenza del resto del mondo, continua ad ostacolare i trapianti di isole, sia che isole estratte dal pancreas di donatori multi-organo o provenienti da cellule staminali come nel trial Vertex. Fortunatamente Canada e il resto del mondo che non ostacola lo sviluppo di cure va avanti …

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