ADA 2022

#ADA2022 Diabete tipo 1: viaggio ai confini della cellula

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Vertex presenta nuovi dati dallo studio clinico di fase 1/2 VX-880 all’82a sessione scientifica dell’American Diabetes Association

– Il paziente 1 ha mostrato una variazione del time-in-range della glicemia dal 40,1% su 34,0 unità al giorno di insulina esogena al basale al 99,9% e indipendenza dall’insulina al giorno 270 –

– Il paziente 2 ha mostrato una variazione del time-in-range della glicemia dal 35,9% su 25,9 unità al giorno di insulina esogena al basale al 51,9% con una riduzione del 30% dell’uso di insulina esogena al Giorno 150 –

– Come riportato in precedenza, il proof-of-concept ottenuto con i primi due pazienti trattati con metà della dose target di VX-880, dimostrando una secrezione di insulina responsiva al glucosio, miglioramenti dell’HbA1c e riduzioni dell’insulina esogena –

– VX-880 generalmente ben tollerato in tutti i pazienti trattati fino ad oggi; la maggior parte degli eventi avversi è stata lieve o moderata –

– Si accettano anche due ulteriori abstract per la presentazione –

BOSTON, 06 giugno 2022 –( BUSINESS WIRE )– Vertex Pharmaceuticals Incorporated(Nasdaq: VRTX) ha fornito oggi ulteriori dati sui pazienti ai quali è stato somministrato il dosaggio nella parte A del suo studio clinico di fase 1/2 di VX?880, una terapia sostitutiva sperimentale delle cellule delle isole pancreatiche derivata da cellule staminali completamente differenziata per le persone con T1D con ridotta consapevolezza ipoglicemica e grave ipoglicemia. Come riportato il mese scorso, entrambi i pazienti trattati con metà della dose target di VX-880 hanno ottenuto una produzione di insulina reattiva al glucosio, miglioramenti nel controllo glicemico e riduzioni del fabbisogno di insulina esogena. I dati presentati oggi mostrano aumenti significativi del time-in-range della glicemia rispetto al basale, in seguito al trattamento con VX-880. Il tempo trascorso nell’intervallo target è una metrica clinicamente importante nella gestione del diabete che riflette la quantità di tempo in cui il livello di glucosio nel sangue di un paziente viene misurato nell’intervallo di zucchero nel sangue desiderato.

Questi dati sono stati presentati durante l’82a conferenza delle sessioni scientifiche dell’American Diabetes Association il 6 giugno 2022 a New Orleans, Louisiana, dalle 9:00 alle 9:15 CDT come presentazione astratta orale,

“Stem Cell-Derived, Fully Differentiated Islet Cells for Diabete di tipo 1” (abstract/pubblicazione n. 259-OR). Un link alla presentazione è incluso qui .

La presentazione includeva i dati di entrambi i pazienti ai quali era stata somministrata la dose nella Parte A dello studio, progettata per valutare il profilo di sicurezza di VX-880 a metà della dose target. Il paziente 1 ha mostrato un aumento del time-in-range della glicemia dal 40,1% al basale al 99,9% al giorno 270 ed era indipendente dall’insulina. Il paziente 2 ha mostrato un aumento del tempo nell’intervallo dal 35,9% al basale al 51,9% al giorno 150 con una riduzione del 30% dell’uso di insulina esogena.

VX-880 è stato generalmente ben tollerato in tutti i pazienti trattati fino ad oggi, con la maggior parte degli eventi avversi lievi o moderati.

“I dati del tempo nell’intervallo di glucosio presentati oggi all’ADA dimostrano il notevole controllo glicemico che può essere ottenuto dopo il trattamento con VX?880”, ha affermato Bastiano Sanna, Ph.D., vicepresidente esecutivo e capo delle terapie cellulari e genetiche presso Vertice. “Gli aumenti della glicemia sono importanti da controllare, così come le fluttuazioni nel tempo, poiché entrambi aumentano il rischio di complicanze nei pazienti con T1D. I primi due pazienti trattati con VX-880 non solo hanno ottenuto un miglioramento dell’HbA1c e una riduzione del fabbisogno di insulina, ma anche time-in-range più elevato. Nel complesso, questi dati forniscono un’ulteriore prova del potenziale del VX-880 come cura funzionale per le persone che convivono con T1D”.

“As a treating physician, I have seen the profound burden of this disease on patients, especially those who experience severe hypoglycemia. The ability to restore a patient’s islet function and improve glycemic control, and subsequently reduce exogenous insulin dependence, has significant potential to improve patients’ lives,” said Camillo Ricordi, M.D., Professor of Surgery, Director of the Diabetes Research Institute and the Cell Transplant Center at the University of Miami Miller School of Medicine, and Steering Committee Chair for the VX-880 clinical trial. “These results from the first two patients treated with half of the target dose are remarkable and encouraging as we continue investigating treating patients with type 1 diabetes with this stem cell-derived therapy.”

“Il potenziale impatto di questo trattamento sui pazienti non può essere sopravvalutato”, ha affermato James Markmann, MD, Ph.D., professore di chirurgia e capo della divisione di chirurgia dei trapianti presso il Massachusetts General Hospital, che ha curato il paziente 1. “Questo studio mostra un significativo balzo in avanti nel potenziale trattamento dei pazienti con diabete di tipo 1”.

Ulteriori presentazioni di Vertex all’ADA quest’anno includevano una presentazione orale, “Persistenza della consapevolezza alterata dell’ipoglicemia, eventi ipoglicemici gravi e controllo glicemico subottimale nonostante le tecnologie per il diabete avanzate” (abstract/pubblicazione n. 92-OR) e un poster, “Lacune rimangono nel raggiungimento Puntare agli obiettivi glicemici T1D nonostante le tecnologie avanzate” (poster n. 652-P).

Ad oggi, tre pazienti sono stati trattati nello studio di Fase 1/2 con VX-880. Due pazienti hanno ricevuto metà della dose target di cellule nella parte A dello studio. Un terzo paziente ha ricevuto l’intera dose target nella Parte B dello studio.

Programma di cellule insulari incapsulate e sviluppo di cellule ipoimmuni

Vertex sta anche portando avanti programmi aggiuntivi nel T1D, incluso uno in cui queste stesse isole derivate da cellule staminali sono incapsulate in un dispositivo immunoprotettivo da impiantare chirurgicamente senza l’uso di immunosoppressione concomitante e un altro programma in cui le cellule vengono modificate per produrre cellule staminali ipoimmuni- isolotti derivati. Sono in corso studi che abilitano l’IND per il programma sulle cellule incapsulate e l’azienda resta sulla buona strada per presentare un IND nel 2022.

Informazioni su VX-880

VX-880 è una terapia cellulare insulare prodotta da cellule staminali allogeniche, completamente differenziata, che produce insulina, prodotta utilizzando una tecnologia proprietaria. VX-880 è in fase di valutazione per i pazienti che hanno T1D con ridotta consapevolezza ipoglicemica e grave ipoglicemia. VX-880 ha il potenziale per ripristinare la capacità del corpo di regolare i livelli di glucosio ripristinando la funzione delle cellule delle isole pancreatiche, inclusa la produzione di insulina sensibile al glucosio. VX-880 viene erogato mediante infusione nella vena porta epatica e richiede una terapia immunosoppressiva di mantenimento per proteggere le cellule insulari dal rigetto immunitario.

Informazioni sulla sperimentazione clinica di fase 1/2

Lo studio clinico è uno studio di fase 1/2, multicentrico, a braccio singolo, in aperto in pazienti affetti da T1D con ridotta consapevolezza ipoglicemica e grave ipoglicemia. Questo studio è concepito come uno studio clinico sequenziale in più parti per valutare la sicurezza e l’efficacia di VX-880. Nella Parte A, i primi due pazienti hanno ricevuto metà della dose target. Nella Parte B, cinque pazienti riceveranno l’intera dose target, dopodiché nella Parte C verrà somministrata la dose simultanea alla dose target completa. Circa 17 pazienti saranno arruolati nella sperimentazione clinica. Lo studio di Fase 1/2 è in attesa clinica negli Stati Uniti ed è in corso in Canada.

Informazioni sul diabete di tipo 1

Il T1D deriva dalla distruzione autoimmune delle cellule insulari che producono insulina nel pancreas, portando alla perdita della produzione di insulina e alla compromissione del controllo della glicemia. L’assenza di insulina porta ad anomalie nel modo in cui il corpo elabora i nutrienti, portando a livelli elevati di glucosio nel sangue. La glicemia alta può portare a chetoacidosi diabetica e, nel tempo, a complicazioni come malattie/insufficienza renale, malattie degli occhi (compresa la perdita della vista), malattie cardiache, ictus, danni ai nervi e persino la morte.

A causa dei limiti e della complessità dei sistemi di somministrazione dell’insulina, può essere difficile raggiungere e mantenere l’equilibrio nel controllo della glicemia nelle persone con T1D. L’ipoglicemia spesso si verifica a causa della difficoltà nel bilanciare i diversi fattori che influiscono sui livelli di glucosio, tra cui insulina, dieta ed esercizio fisico. L’ipoglicemia rimane un fattore limitante critico nella gestione della glicemia e una grave ipoglicemia può causare perdita di coscienza, coma, convulsioni, lesioni e può essere fatale. Nel tempo, i pazienti con T1D possono sviluppare una ridotta consapevolezza dell’ipoglicemia, il che significa che non sono più in grado di percepire i primi segni di un evento ipoglicemico, che può essere pericoloso e provocare eventi pericolosi per la vita.

Gli attuali standard di cura non affrontano le cause alla base della malattia e ci sono opzioni terapeutiche limitate oltre all’insulina per la gestione del T1D.

:https://www.businesswire.com/news/home/20220606005424/en/

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