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- I ricercatori del Dr. Piotr Witkowski Laboratory dell’Università di Chicago hanno presentato dati aggiornati su sei pazienti con diabete di tipo 1 e inconsapevolezza dell’ipoglicemia
- I primi tre pazienti sono indipendenti dall’insulina rispettivamente da oltre 2 anni, 6 mesi e 3 mesi
- Quei primi tre pazienti con isole trapiantate in Cell Pouch™ hanno successivamente presentato valori sierici di peptide C positivi a conferma della produzione attiva di insulina da parte degli innesti di isole Cell Pouch
- Cell Pouch è stato ben tollerato con durate implantari superiori a 35 mesi
LONDRA, Ontario, 06 giugno 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Sernova Corp. (TSX:SVA) (OTCQB:SEOVF) (FSE/XETRA:PSH), un’azienda in fase clinica e leader nelle terapie cellulari di medicina rigenerativa, ha annunciato oggi la presentazione dei dati clinici della sua sperimentazione clinica di Fase 1/2 a sostegno del potenziale del suo sistema proprietario di sacchetti cellulari per fornire una “cura funzionale” per il diabete insulino-dipendente. I dati aggiornati dello studio in corso condotto da Piotr Witkowski, MD, Ph.D. presso l’Università di Chicago, sono stati presentati come presentazione orale sul podio al
I dati presentati, dal Dr. Piotr Witkowski Laboratory presso l’Università di Chicago, hanno esaminato i sei pazienti che vivevano con diabete di tipo 1 insulino-dipendente (T1D) di lunga data e inconsapevolezza dell’ipoglicemia prima del trattamento in studio che erano stati sottoposti sia all’impianto di Cell Pouch che trapianto di isole. La funzione dell’innesto è stata misurata dalla glicemia, dall’uso di insulina da parte del paziente e dal peptide C, una misura ampiamente utilizzata della funzione delle isole. I primi tre pazienti hanno raggiunto una completa e prolungata indipendenza dall’insulina. Altri tre pazienti in studio non hanno mantenuto l’immunosoppressione ottimale, che ora è stata risolta consentendo a quei pazienti di ricevere ulteriori trapianti di isole definiti dal protocollo.
Risultati chiave dell’aggiornamento clinico intermedio:
- L’impianto chirurgico della sacca cellulare è risultato generalmente ben tollerato con un profilo di sicurezza favorevole
- Tutti i pazienti che avevano un’immunosoppressione favorevole hanno raggiunto la completa indipendenza dall’insulina
- I primi tre pazienti trapiantati presentavano valori sierici di peptide C positivi a conferma della produzione di insulina attiva dopo il trapianto di isole nella custodia cellulare Sernova
- Il trapianto di isole con dose marginale supplementare attraverso la vena porta è stato sufficiente per consentire a questi tre pazienti di raggiungere e mantenere l’indipendenza dall’insulina rispettivamente per oltre 2 anni, 6 mesi e 3 mesi
- I pazienti indipendenti dall’insulina hanno HbA1c nell’intervallo normale: 5,0, 5,2 e 5,2%, rispettivamente
- Il Dr. Witkowski ha ulteriormente ottimizzato i risultati nella sperimentazione clinica in corso:
- Sostituzione del plasma dei pazienti con siero come mezzo di sospensione delle isole
- Diminuendo la concentrazione di sospensioni di isole trapiantate in Cell Pouch si è ottenuto un maggiore C-peptide stimolato
- La procedura di impianto della custodia cellulare è stata ottimizzata con due incisioni più brevi per ridurre al minimo il rischio di infezione e migliorare la guarigione
- L’implementazione di un sistema di sacca cellulare di capacità superiore, che è stato sviluppato da Sernova, fornirà circa il 50% in più di volume per ospitare più isole alla concentrazione ottimale da utilizzare nelle future procedure di impianto
“Nonostante alcuni progressi nello spazio del diabete, i pazienti con diabete insulino-dipendente continuano a richiedere numerose iniezioni ogni giorno e per quelli con inconsapevolezza dell’ipoglicemia, può essere sempre più pericoloso per la vita. Ci impegniamo a sviluppare una “cura funzionale” per liberare potenzialmente i pazienti dai fardelli limitanti la vita di questa malattia”, ha affermato il dott. Philip Toleikis, presidente e amministratore delegato di Sernova. “Siamo incoraggiati dai dati che dimostrano che il nostro sistema di sacca cellulare è stato ben tollerato e più pazienti rimangono indipendenti dall’insulina. Rimaniamo sulla buona strada per dosare ulteriormente i tre soggetti summenzionati e per implementare il sistema di sacca cellulare a capacità superiore nei prossimi pazienti impiantati”.
L’incidenza del T1D negli Stati Uniti (tra 0 e 64 anni) è stimata in 64.000 casi all’anno, con una prevalenza prevista di 5 milioni di persone entro il 2050 1,2 . Il costo diretto annuo delle spese sanitarie e del mancato guadagno dovuto al T1D è stato stimato in 16 miliardi di dollari 3 . Il Cell Pouch System di Sernova è progettato per rispondere a questa esigenza in grande espansione fornendo una “cura funzionale” per milioni di persone affette da diabete insulino-dipendente in tutto il mondo. Sernova sta anche affrontando la complicanza pericolosa per la vita dell’inconsapevolezza dell’ipoglicemia (HU) nei pazienti con T1D. HU è l’incapacità di una persona di riconoscere i sintomi di un basso livello di zucchero nel sangue prima che diventi abbastanza grave da essere invalidante o addirittura fatale. Circa 1 persona su 5 con T1D riferisce di soffrire di inconsapevolezza da ipoglicemia4 .
Il dottor Piotr Witkowski, direttore del programma di trapianto di isole pancreatiche presso l’Università di Chicago e ricercatore principale dello studio, ha aggiunto: “I dati emersi dallo studio sul trapianto di cellule e isole mostrano un’incredibile promessa per i pazienti con diabete insulino-dipendente. Sono entusiasta del potenziale impatto sul campo e non vedo l’ora di vedere la continua progressione dei dati di questo processo”.
Sernova ha recentemente stretto una partnership strategica globale con Evotec AG, una società di biotecnologia quotata al Nasdaq, per sviluppare una terapia sostitutiva delle cellule beta impiantabili pronta all’uso a base di cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC), che fornirà a Sernova una fornitura illimitata di cellule produttrici di insulina, aggirando eventuali futuri problemi di approvvigionamento di isole. Sernova sta anche lavorando per eliminare la necessità di immunosoppressione cronica con i trapianti cellulari incorporando la tecnologia sviluppata dal laboratorio della dott.ssa Alice Tomei presso l’Università di Miami, per proteggere le cellule dal riconoscimento del sistema immunitario.
Per ulteriori informazioni sullo studio clinico in corso, visitare il sito clinicaltrials.gov (NCT03513939) .
1 Rogers MAM, Kim C, Banerjee T, Lee JM. Fluttuazioni nell’incidenza del diabete di tipo 1 negli Stati Uniti dal 2001 al 2015: uno studio longitudinale. BMC Med . 2017;15(1):199. Pubblicato 2017 Nov 8. doi:10.1186/s12916-017-0958-6
2 Dabelea D, Mayer-Davis EJ, Saydah S, et al. Prevalenza del diabete di tipo 1 e di tipo 2 tra bambini e adolescenti dal 2001 al 2009. JAMA . 2014;311(17):1778-1786. doi:10.1001/jama.2014.3201
3 Associazione americana del diabete. Costi economici del diabete negli Stati Uniti nel 2017. Diabetes Care . 2018;41(5):917-928. doi:10.2337/dci18-0007
4 Reno CM, Litvin M, Clark AL, Fisher SJ. Controregolazione difettosa e inconsapevolezza dell’ipoglicemia nel diabete: meccanismi e trattamenti emergenti. Endocrinolo Metab Clin North Am . 2013;42(1):15-38. doi:10.1016/j.ecl.2012.11.005