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Uno studio clinico presentato sabato 11 giugno a ENDO 2022, la riunione annuale della Endocrine Society ad Atlanta, in Georgia., suggerisce una terapia investigativa a base di cellule staminali chiamata PEC-Direct, progettata per fungere da sostituto del pancreas, ha il potenziale per fornire il controllo della glicemia nei pazienti con diabete di tipo 1 ad alto rischio ,
Lo studio ha rilevato che più pazienti che utilizzavano il nuovo trattamento presentavano aumenti clinicamente rilevanti del peptide C, una sostanza prodotta nel pancreas insieme all’insulina. Il peptide C e l’insulina vengono rilasciati dal pancreas contemporaneamente e in quantità quasi uguali, quindi la misurazione del peptide C può mostrare quanta insulina sta producendo il corpo.
“Questa ricerca rappresenta il primo caso in più pazienti di aumenti clinicamente rilevanti del peptide C, indicativi della produzione di insulina, con una terapia a base di cellule staminali erogata in un dispositivo”, secondo Manasi Sinha Jaiman, MD, MPH, Chief Medical Officer di ViaCyte, Inc., a San Diego, California, la società che produce PEC-Direct.
I pazienti con diabete di tipo 1 alla fine perdono la capacità di produrre la propria insulina per controllare i livelli di zucchero nel sangue. I pazienti devono controllare frequentemente quei livelli con i polpastrelli, iniettare più dosi di insulina o portare con sé dispositivi ingombranti. L’iniezione di insulina comporta anche il rischio di abbassare accidentalmente la glicemia a livelli pericolosi.
Il dispositivo PEC-Direct è progettato per fornire una fonte di insulina stabile a lungo termine per regolare i livelli di glucosio. Il dispositivo comprende un sacchetto contenente cellule pancreatiche derivate da cellule staminali che maturano in cellule produttrici di insulina una volta impiantate nel corpo per regolare i livelli di glucosio. La membrana aperta del dispositivo consente ai vasi sanguigni di crescere nel dispositivo per entrare in contatto con le cellule. Per prevenire una reazione immunitaria, i pazienti assumono farmaci immunosoppressori.
Il trattamento è pensato per i pazienti con diabete di tipo 1 ad alto rischio, che possono essere particolarmente vulnerabili alle complicanze acute a causa di fattori quali grave ipoglicemia ricorrente o fluttuazioni di zucchero nel sangue frequenti ed estreme difficili da controllare.
Lo studio ha incluso 10 adulti con diabete di tipo 1 che avevano ricevuto la diagnosi almeno 5 anni prima dell’inizio dello studio e non erano in grado di dire quando il livello di zucchero nel sangue era troppo basso (chiamata inconsapevolezza da ipoglicemia). I dati iniziali di un paziente hanno mostrato livelli clinicamente rilevanti di peptide C stimolato e corrispondenti miglioramenti nel controllo della glicemia entro sei mesi dall’impianto di PEC-Direct. Da allora, sono stati osservati aumenti dei livelli di peptide C in più pazienti, insieme a diminuzioni dell’HbA1C (un esame del sangue che misura i livelli medi di zucchero nel sangue negli ultimi tre mesi) fino all’1,5% e diminuzioni della quantità di pazienti con insulina necessario per amministrare fino al 70%.
“I risultati suggeriscono che la terapia sostitutiva a base di cellule staminali ha il potenziale per fornire il controllo della glicemia e potrebbe un giorno eliminare la necessità di iniettare o dosare insulina esternamente”, ha affermato Jaiman. “Lo studio fornisce un’ulteriore prova del concetto che la continua ottimizzazione di PEC-Direct è promettente come cura funzionale per il diabete di tipo 1”.