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#ADA2022 Vertex pubblica nuovi dati sulla potenziale cura per il diabete di tipo 1

Per molti anni, una cura per il diabete di tipo 1 è stata solo un sogno irrealizzabile per i milioni di persone che vivono con il diabete di tipo 1 . Nuovi dati daVertex Pharmaceuticals sulle prime persone a ricevere una terapia cellulare rivoluzionaria per il tipo 1 suggerisce un significativo passo avanti verso una cura. 

All’82a sessione scientifica annuale dell’American Diabetes Association a New Orleans, Vertex Pharmaceuticals ha rilasciato nuovi dati dai primi due partecipanti a ricevere una terapia con cellule beta derivate da cellule staminali per il diabete di tipo 1.

Vertex ha annunciato per la prima volta lo sviluppo di questa terapia cellulare (chiamata  VX-880 ) nel 2021, che ha il potenziale per diventare una “cura funzionale” per il diabete di tipo 1. Ciò significa che mentre i riceventi avrebbero tecnicamente ancora una diagnosi di diabete di tipo 1, potrebbero non richiedere l’insulina per gestire i livelli di glucosio.

I dati dei primi due partecipanti allo studio sono stati presentati alla conferenza dal Dr. James Markmann, capo della divisione di chirurgia dei trapianti del Massachusetts General Hospital, che ha oltre 20 anni di esperienza nel trapianto di reni, pancreas e isole pancreatiche.

Nella prima fase dello studio, ai due partecipanti è stata somministrata la metà della dose di cellule beta che Vertex stimava sarebbe stata necessaria. Una pratica comune in questi tipi di studi prevede di iniziare con metà della dose prevista, aumentando questa dose man mano che lo studio procede.

I seguenti risultati mostrano i sorprendenti miglioramenti di A1C, tempo nell’intervallo e riduzione della dose di insulina per ciascun partecipante. Per riferimento, gli Standards of Care 2022 dell’American Diabetes Association raccomandano un obiettivo del 70% di tempo nell’intervallo tra un intervallo di glucosio da 70 a 180 mg/dL. Non esiste una dose di insulina “standard”, poiché le dosi giornaliere di insulina sono determinate da un operatore sanitario in base alle esigenze di ciascun individuo.

Dati
Dati

Dati dalla presentazione di Vertex alla conferenza ADA.

Quando sarà disponibile per più persone con diabete di tipo 1?

Simile alle persone che ricevono altri trapianti di organi, coloro che ricevono VX-880 devono assumere continuamente immunosoppressori per impedire al sistema immunitario del corpo di rigettare le nuove cellule beta. “Utilizziamo un regime standard di immunosoppressori, utilizzato anche nei pazienti sottoposti a trapianto di rene, un regime consolidato che abbiamo riscontrato essere generalmente ben tollerato”, ha affermato Markmann.

Attualmente, a causa dei rischi di infezione associati agli immunosoppressori, solo quelli con grave  inconsapevolezza dell’ipoglicemia  possono essere candidati per questa ricerca iniziale. Questo perché questi candidati hanno in particolare il massimo da guadagnare da questo tipo di terapia, dati i rischi associati all’inconsapevolezza dell’ipoglicemia.

A differenza di altri interventi come il trapianto completo di pancreas o il trapianto di isole beta cellulari da donatori umani, VX-880 ha il potenziale per essere utilizzato su scala molto più ampia.

“In questo momento negli Stati Uniti sono disponibili solo circa 1.000 trapianti di pancreas, quindi la fornitura è un problema significativo”, ha affermato Markmann. “Inoltre, gli isolotti [da donatori umani] tendono ad essere di qualità variabile. Uno degli aspetti più importanti di questo lavoro è che può esserci una scorta illimitata di cellule beta per il trapianto in futuro”.

Tuttavia, il 2 maggio 2022, la FDA ha sospeso il processo dopo aver concluso che non c’erano prove sufficienti per supportare l’aumento del dosaggio delle cellule beta all’intero importo pianificato.

Secondo Markmann, la FDA voleva maggiori informazioni per supportare l’aumento della dose di cellule beta. Vertex sta lavorando con la FDA per affrontare le loro preoccupazioni, sperando di risolvere il problema il più rapidamente possibile.

Progetti futuri

Se la FDA revoca la presa sul processo, Vertex prevede di espandere lo studio a 16 partecipanti totali in tre fasi.

“Per l’escalation della dose, la prima parte includeva i partecipanti che ricevevano metà della dose di cellule beta, che sono i due destinatari appena descritti”, ha detto Markmann. “Altri cinque partecipanti riceveranno una dose leggermente superiore, seguita da [altri nove] partecipanti che riceveranno la dose completa”.

Sarebbero quindi necessari ulteriori studi, che probabilmente richiederebbero diversi anni. Dopo che tutti gli studi sono stati completati, l’azienda dovrà presentare una domanda alla FDA prima che possa essere approvata per l’uso.

Come stanno attualmente i partecipanti?

Markmann ha detto che Vertex ha continuato gli appuntamenti regolari di follow-up con il primo destinatario del VX-880.

“Il paziente 1 sta andando alla grande”, ha detto Markmann. Ha aggiunto che prima di ricevere il VX-880, il partecipante non poteva lavorare e si era schiantato più volte con la sua moto a causa del basso livello di zucchero nel sangue. Da allora, la sua qualità generale della vita è migliorata enormemente. Markmann non ha menzionato alcuna informazione aggiuntiva sul secondo partecipante.

“Questo è un lavoro rivoluzionario e un vero balzo in avanti per il campo della ricerca”, ha affermato Markmann. “Anche se non possiamo dire esattamente quando sarà disponibile, siamo molto più vicini a una cura funzionale per il diabete di tipo 1 di quanto non lo fossimo prima di questo approccio”.

Ciao Pizza Blue Monday 15 gennaio Giornata mondiale della Neve
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