Ricerca

In cammino verso una cura: la FDA revoca la sospensione clinica della sperimentazione per una nuova terapia derivata dalle cellule staminali per il diabete di tipo 1

Adv

La FDA ha revocato la sospensione clinica di uno studio per una terapia sperimentale a base di cellule staminali per le persone con diabete di tipo 1, secondo un comunicato stampa del settore.

Come precedentemente riportato da AGD Ricerca, a maggio la FDA ha interrotto lo studio clinico di fase 1/2 per VX-880 (Vertex Pharmaceuticals), una terapia sperimentale con cellule insulari allogeniche derivata da cellule staminali, completamente differenziata, che produce insulina per le persone con diabete di tipo 1 con ridotta consapevolezza dell’ipoglicemia e grave ipoglicemia. La sospensione clinica è stata applicata allo studio a causa di dati insufficienti per supportare l’escalation della dose. Il 5 luglio, la FDA ha revocato la sospensione clinica, consentendo la riapertura dello studio per lo screening, l’arruolamento e il dosaggio in più siti negli Stati Uniti

Fonte: Adobe Stock.

Lo studio di fase 1/2 VX-880 è uno studio multicentrico, a braccio singolo, in aperto che arruola pazienti con diabete di tipo 1, ridotta consapevolezza ipoglicemica e grave ipoglicemia. Lo studio è concepito come uno studio in tre parti, con due pazienti che ricevono metà della dose target nella parte A, cinque pazienti che ricevono la dose target nella parte B e il dosaggio simultaneo della dose intera che avviene nella parte C. Circa 17 pazienti sarà arruolato nello studio.

Al momento dell’interruzione dello studio, a tre pazienti è stato somministrato il VX-880 nello studio di fase 1/2. Due pazienti hanno ricevuto metà della dose target di cellule nella parte A dello studio, mentre un terzo paziente ha ricevuto la dose target completa nella parte B dello studio. La parte B dello studio valuterà la sicurezza e l’efficacia in cinque pazienti alla dose target prima di espandersi ad altri pazienti nella parte C.

I ricercatori hanno presentato i risultati dei due pazienti nella parte A dello studio alle sessioni scientifiche dell’American Diabetes Association. Come riportato in precedenza da Il Mio Diabete, un uomo di 64 anni con una durata di 40 anni di diabete di tipo 1 che manifestava una ridotta consapevolezza dell’ipoglicemia non aveva un digiuno rilevabile e stimolava il peptide C al basale. Dopo una singola infusione di VX-880, il peptide C a digiuno è stato rilevato al giorno 29 ed è aumentato rapidamente, con una diminuzione dell’HbA1c e dell’insulina giornaliera. Dal giorno 241 al giorno 270, il paziente aveva un tempo compreso nell’intervallo del 99,9% e una HbA1c del 5,2%, in calo rispetto a una HbA1c basale dell’8,6%. Il secondo paziente, una donna di 35 anni con diabete di tipo 1 da 11 anni, ha avuto un aumento del tempo nel range dal 35,9% al basale al 51,9% al giorno 121 a 150, con una diminuzione dell’HbA1c dal 7,5% al ??7,1%. Il trattamento è stato generalmente sicuro e ben tollerato, con la maggior parte degli eventi avversi lievi o moderati e coerenti con l’immunosoppressione.

Ultima ora: oltre agli USA, Canada e Gran Bretagna si sta estendendo la cerchia dei paesi che entreranno nella fase 2 del trial clinico e tra questi vi saranno la Svezia e Germania, ma non si escludono nuovi ingressi

Adv
%d blogger hanno fatto clic su Mi Piace per questo: