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Ulteriori info a proposito del merge Vertex Viacyte nel processo verso una possibile cura per il diabete tipo 1

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Vertex Pharmaceuticals ha acquisito ViaCyte, riunendo due delle principali società biotecnologiche che sviluppano terapie sostitutive delle cellule insulari derivate da cellule staminali per diabete di tipo 1.

L’acquisto in contanti di 320 milioni di dollari “accelererà il nostro obiettivo di trasformare, se non di curare, il diabete di tipo 1 espandendo le nostre capacità e portando strumenti, tecnologie e risorse aggiuntivi ai nostri attuali programmi basati sulle cellule staminali”, ha affermato l’amministratore delegato e presidente di Vertex Reshma Kewalramani, MD, in una dichiarazione della società.

Il mese scorso, Vertex ha riferito di uno studio clinico multicentrico di fase 1/2 per due pazienti con diabete di tipo 1 che hanno sperimentato un migliore controllo della glicemia con mezze dosi di isole sperimentali derivate da cellule staminali allogeniche dell’azienda (VX-880).

La prima persona a ricevere il prodotto è rimasta completamente insulino-indipendente a 9 mesi dopo il trapianto. Un terzo paziente ha ricevuto l’intera dose mirata, ma i dati per questo partecipante devono ancora essere riportati.

E proprio la scorsa settimana, Vertex ha annunciato che una sospensione clinica posta dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense sullo studio è stata revocata, consentendole di andare avanti con un’iscrizione totale pianificata di 17 pazienti.

“La FDA ha richiesto ulteriori informazioni sul programma, che abbiamo fornito rapidamente. Siamo lieti che la sospensione sia stata revocata e non vediamo l’ora di continuare la sperimentazione di Fase 1/2 negli Stati Uniti”, ha detto a Medscape Medical News un portavoce di Vertex .

E un funzionario dell’azienda per ViaCyte ha presentato i risultati per tre pazienti che hanno ricevuto cellule precursori del pancreas (PEC-01) derivate dalla linea proprietaria di cellule staminali pluripotenti dell’azienda a ENDO 2022: l’incontro annuale della Endocrine Society tenutosi il mese scorso. Le cellule sono alloggiate in un dispositivo di rilascio aperto impiantato nell’avambraccio di un paziente. Tutti e tre i partecipanti hanno sperimentato un miglioramento dei livelli di glucosio nel sangue.

Tale presentazione ha fatto seguito all’annuncio di ViaCyte a febbraio che al primo paziente con diabete di tipo 1 era stato somministrato il dosaggio in uno studio clinico di fase 1 del suo prodotto sperimentale allogenico, modificato con gene, derivato da cellule staminali, VCTX210, sviluppato in collaborazione con CRISPR Therapeutics’ gene- tecnologia di editing. L’obiettivo è generare cellule insulari che producano insulina evitando il riconoscimento da parte del sistema immunitario, rendendo così superflui i farmaci immunosoppressori.

Secondo l’annuncio di Vertex, “L’acquisizione di ViaCyte fornisce a Vertex risorse, capacità e tecnologie complementari, tra cui linee di cellule staminali umane aggiuntive, proprietà intellettuale sulla differenziazione delle cellule staminali e buone pratiche di fabbricazione… strutture per terapie cellulari che potrebbero accelerare i programmi in corso di Vertex per il diabete di tipo 1. L’acquisizione fornisce anche l’accesso a nuove risorse di cellule staminali ipoimmuni tramite la collaborazione ViaCyte con CRISPR Therapeutics”.

In risposta all’annuncio, la principale organizzazione mondiale di fundraising e promozione della ricerca scientifica del diabete di tipo 1, JDRF, che ha finanziato il lavoro di entrambe le società, ha affermato in una dichiarazione che l’acquisizione “rappresenta un significativo passo avanti nella ricerca sulle cure per la comunità del diabete di tipo 1”.

“L’unione di due leader nel campo delle terapie derivate dalle cellule accelererà senza dubbio lo sviluppo di VX-880 combinando le loro risorse, tecnologie, proprietà intellettuale e altro”, ha aggiunto.

Una terza azienda che sviluppa terapie a base di cellule insulari derivate da cellule staminali, Sernova, ha dichiarato in una dichiarazione rilasciataci: “Siamo molto fiduciosi che l’unione di importanti tecnologie rivoluzionarie, come stiamo vedendo in tutto il settore, si tradurrà in diversi tecnologie valide per milioni di persone con diabete di tipo 1… Siamo entusiasti che ci siano diverse tecnologie in fase di sviluppo che utilizzano approcci diversi che hanno il potenziale per fornire una “cura funzionale” per questa malattia”.

Vertex prevede che l’acquisizione si concluderà entro la fine dell’anno.

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