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Potenziale obiettivo per il trattamento del diabete di tipo 1

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Un nuovo percorso per la rigenerazione dell’insulina nelle cellule staminali del pancreas potrebbe significare un importante passo avanti verso nuove terapie per il diabete di tipo 1 e di tipo 2

Un primo studio al mondo della Monash University, a Melbourne, in Australia, ha scoperto un percorso per la rigenerazione dell’insulina nelle cellule staminali del pancreas, un importante passo avanti verso nuove terapie per il trattamento del diabete di tipo 1 e di tipo 2.  

Utilizzando le cellule staminali del pancreas di un donatore diabetico di tipo 1, i ricercatori sono stati in grado di riattivarle in modo efficace in modo che diventino cellule che esprimono insulina e somigliano funzionalmente a cellule beta-simili attraverso l’uso di un farmaco approvato dalla Food and Drug Administration statunitense ma attualmente non autorizzato per trattamento del diabete.    

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Sebbene richieda ulteriore lavoro, in linea di principio il nuovo approccio consentirebbe alle cellule produttrici di insulina (beta-cellule) che vengono distrutte nei diabetici di tipo 1 di essere sostituite con cellule generatrici di insulina appena nate.

Lo studio, guidato dagli esperti di diabete, il professor Sam El-Osta, il dottor Keith Al-Hasani e il dottor Ishant Khurana, del Dipartimento del diabete di Monash, potrebbe portare a una potenziale opzione di trattamento per il diabete insulino-dipendente che viene diagnosticato in sette bambini australiani ogni giorno risultante in un test a vita della glicemia e delle iniezioni giornaliere di insulina, per sostituire l’insulina non più prodotta da un pancreas danneggiato.

Poiché il numero di casi di diabete in tutto il mondo si avvicina a 500 milioni, i ricercatori stanno cercando un pool limitato di trattamenti con un’efficacia poco chiara.

“Riteniamo che la ricerca sia un romanzo e un importante passo avanti verso lo sviluppo di nuove terapie”, ha affermato il professor El-Osta. Per ripristinare l’espressione dell’insulina in un pancreas danneggiato, i ricercatori hanno dovuto superare una serie di sfide poiché spesso si pensava che il pancreas diabetico fosse troppo danneggiato per guarire.

I risultati sono ora pubblicati sulla rivista Nature, Signal Transduction and Targeted Therapy

Secondo il professor El-Osta, quando a un individuo viene diagnosticato il diabete di tipo 1, gran parte delle sue cellule beta pancreatiche, che producono insulina, sono state completamente distrutte. Questi studi mostrano che “il pancreas diabetico non è incapace di esprimere insulina” e gli esperimenti di proof-of-concept “rispondono alle esigenze mediche insoddisfatte nel diabete di tipo 1”.

 I progressi nella genetica del diabete hanno portato “una maggiore comprensione e con essa una rinascita di interesse per lo sviluppo di potenziali terapie”, ha affermato il professor El-Osta.

“I pazienti fanno affidamento sulle iniezioni quotidiane di insulina per sostituire ciò che sarebbe stato prodotto dal pancreas. Attualmente, l’unica altra terapia efficace richiede il trapianto di isole pancreatiche e, sebbene ciò abbia migliorato i risultati sulla salute delle persone con diabete, il trapianto si basa su donatori di organi, quindi ha un uso diffuso limitato”, ha affermato il professor El-Osta.


Coautore dello studio, il dottor Al-Hasani afferma che mentre ci troviamo di fronte a una popolazione che invecchia a livello globale e alle sfide del numero crescente di diabete di tipo 2, che è fortemente correlato all’aumento dell’obesità, la necessità di una cura per il diabete sta diventando più urgente ”, ha affermato il dottor Al-Hasani. “Prima di arrivare ai pazienti, ci sono molti problemi da risolvere”, ha detto il dottor Al-Hasani. “È necessario più lavoro per definire le proprietà di queste cellule e stabilire protocolli per isolarle ed espanderle”, ha aggiunto. “Penso che la terapia sia piuttosto lontana, tuttavia, questo rappresenta un passo importante lungo la strada per ideare un trattamento duraturo che potrebbe essere applicabile a tutti i tipi di diabete”.

Il professor El-Osta, i dottori Al-Hasani e Khurana hanno sviluppato un metodo rivoluzionario per rigenerare le cellule di insulina senza le preoccupazioni etiche che sono comunemente associate alle cellule staminali embrionali.

 

Leggi l’articolo completo sulla rivista Nature , Signal Transduction and Targeted Therapy dal titolo: L’inibizione dell’EZH2 pancreatico ripristina l’insulina progenitrice nel donatore T1D
DOI: 10.1038/s41392-022-01034-7

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