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Spiegare la ricerca: cosa ci vorrà per curare il diabete tipo 1?

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Le persone con diabete di tipo 1 hanno sentito dire che una cura è a cinque o 10 anni di distanza per molti anni. Questo obiettivo mobile e la mancanza di chiarezza su ciò che sta accadendo dietro le quinte ha lasciato frustrate molte persone nella nostra comunità.

La comprensione scientifica del T1D è progredita a passi da gigante negli ultimi decenni, trasformando ciò che una volta sembrava impossibile perché non è mai stato fatto, la cura di una malattia autoimmune, in una possibilità. I prossimi passi includono la trasformazione delle conoscenze accumulate in soluzioni attuabili. E le potenziali soluzioni vengono testate nelle persone in questo momento.

JDRF è la principale organizzazione globale che finanzia la ricerca T1D. Mentre gran parte del loro lavoro consiste nell’accelerare trattamenti migliori per e potenzialmente rallentare o prevenire l’insorgenza del T1D, la maggior parte della loro attività di ricerca e dei fondi di ricerca) è su potenziali cure per il T1D, con l’obiettivo di porre fine completamente alla malattia. Sanjoy Dutta, Chief Scientific Officer della JDRF, spiega lo stato attuale della ricerca sulle cure per il diabete e come siamo arrivati ??qui.  

Ecco alcuni sviluppi significativi in ??ciò che comprendiamo sul T1D negli ultimi 30 anni:

  • Non è solo una malattia a esordio infantile (il nome precedente di “diabete giovanile” è un termine improprio); la metà degli individui di nuova diagnosi sono adulti.
  • Se hai un parente stretto con T1D, esiste una probabilità 15 volte maggiore di svilupparlo . Tuttavia, l’85% delle persone a cui è stata diagnosticata una nuova diagnosi non ha una storia familiare nota di T1D.
  • Il T1D è più diffuso in alcuni gruppi etnici.
  • Ci sono più di 50 geni noti per avere un certo impatto sul T1D.

Il diabete è complesso

Non esiste una singola causa nota per il T1D e questo lascia aperte molte domande su come trattarlo, curarlo o addirittura prevenirlo al meglio.

Dutta ha spiegato che i ricercatori stanno esaminando fattori non genetici che possono contribuire al T1D, come fattori scatenanti ambientali, virus e persino il microbiota intestinale .

È difficile studiare questi fattori poiché il T1D non viene in genere diagnosticato fino a quando il corpo di una persona non ha smesso o ridotto significativamente la produzione di insulina, anche se la malattia inizia molto prima che la produzione di insulina si interrompa.

“Questo spesso rende il diabete di tipo 1 una malattia molto difficile da studiare”, ha detto Dutta. “È asintomatico e precipita in un individuo senza molto preavviso”.

Lo screening per il T1D è disponibile e può identificare le prime fasi del T1D prima che diventi sintomatico. Tuttavia, lo screening infantile non è ancora una pratica clinica standard.

La diagnosi precoce e il monitoraggio aiuterebbero i ricercatori a studiare la progressione della malattia prima che una persona mostri i segni premonitori del T1D. 

Ampliare la nostra comprensione del T1D e delle cure

Nonostante ciò, la comprensione scientifica del T1D è notevolmente avanzata. Questo cambiamento nella comprensione del diabete ha cambiato il modo in cui la comunità scientifica affronta la ricerca sul T1D.

Questa comprensione ci ha “portati a concentrarci su diversi percorsi di cura della malattia. Ecco perché spesso li chiamiamo cure perché non pensiamo che sarà una taglia unica”.

Alcuni ricercatori suggeriscono persino che ciò che viene indicato come T1D potrebbe essere diverse malattie diverse con sintomi simili e sovrapposti, ha detto Dutta. Proprio come pensavamo che il T1D si sviluppasse solo nei bambini, anche la nostra attuale comprensione del diabete potrebbe continuare ad evolversi.

“Non esistono due individui con diabete di tipo 1 uguali, a volte anche due fratelli si presentano in modo molto, molto diverso con il diabete di tipo 1”, ha detto Dutta. “Questa eterogeneità del diabete di tipo 1 ha reso molto difficile attaccarlo con una terapia che funzionerà per tutti”.

Due grandi aree di interesse nella ricerca sul diabete

Una delle aree interessanti della ricerca sulle cure supportata da JDRF è la terapia sostitutiva cellulare , come i trattamenti sviluppati da ViaCyte e Vertex Pharmaceuticals che sono attualmente in fase di sperimentazione clinica. 

“Invece di cercare di risolvere il problema immunitario nel corpo e far ricrescere le cellule beta nel corpo , produciamo le cellule al di fuori del corpo e proviamo a impiantarle nel corpo”.

La terapia sostitutiva delle cellule beta mira a sostituire le cellule che hanno smesso di produrre insulina nelle persone con T1D. Sebbene questa terapia non riavvii la capacità del corpo di produrre insulina utilizzando le proprie cellule, consente di produrre insulina nel corpo utilizzando le cellule trapiantate. Questo è indicato come una cura funzionale.

La ricerca sulla terapia sostitutiva cellulare derivata dalle cellule staminali ha fatto molta strada negli ultimi 20 anni.

“Sappiamo come produrre le cellule beta al di fuori del corpo e possiamo produrle in miliardi di quantità per molte persone con diabete di tipo 1… il trapianto di isole e il trapianto di pancreas da cadaveri di donatori ci hanno insegnato che possiamo curare la malattia attraverso il trapianto”. 

La terapia sostitutiva cellulare richiede attualmente l’immunosoppressione ( farmaci che impediscono al sistema immunitario dell’organismo di attaccare le cellule trapiantate), ma la ricerca è in corso per sviluppare terapie sostitutive cellulari che funzionino senza la necessità di immunosoppressione.

Un’altra area di interesse per JDRF è la patologia alla base del T1D, il che significa imparare a identificare e affrontare le sue cause. Ciò potrebbe significare arrestare, rallentare o invertire le cause del T1D.

“È un approccio su due fronti: ripristinare l’equilibrio immunitario e far ricrescere le cellule beta”, ha detto Dutta.

Questi trattamenti sono chiamati terapie modificanti la malattia. Un farmaco, teplizumab , ha dimostrato di ritardare l’insorgenza del diabete di tipo 1 per le persone che hanno i marcatori autoanticorpali della malattia. Attualmente è in fase di revisione della FDA.

Gli studi clinici richiedono molto tempo

Numerose terapie sostitutive delle cellule beta hanno raggiunto la fase di sperimentazione clinica . Ma le prove per questi trattamenti richiedono molto tempo.

“Ci vogliono dai sei ai 12 mesi di trattamento di un individuo con un farmaco per vedere un piccolo cambiamento nella produzione di cellule beta. Questo è se il farmaco funziona.

“Ci sono molte malattie in cui puoi fare una sperimentazione clinica e puoi ottenere una lettura in 30 giorni, in 60 giorni. Puoi muoverti più velocemente e avere anche molti cavalli in gara”, ha detto Dutta.

Gli studi clinici per i trattamenti sperimentali del T1D non funzionano così. Questo lungo e talvolta frustrante processo è l’argomento del nuovo documentario, “ The Human Trial. 

Il denaro alimenta la ricerca

In media, ci vogliono 15 anni e da 1,5 a 3 miliardi di dollari per sviluppare un farmaco e renderlo disponibile ai consumatori, e questo è per un “farmaco normale”, ha sottolineato Dutta.

“La ricerca può sembrare incrementale perché la ricerca è lenta nello sviluppo di farmaci”.

Circa l’85-99% dei trattamenti sperimentali fallisce, il che significa che meno di un’idea su dieci sarà efficace.

“E quindi questi richiederanno tempo, richiederanno risorse significative, richiederanno molti studi clinici, molta partecipazione umana lì. Queste sono le sfide dello sviluppo di farmaci”.

JDRF ha istituito un fondo innovativo di filantropia di rischio, il T1D Fund , volto ad accelerare la ricerca sul T1D, con un focus principale sulle cure del T1D. L’obiettivo è accelerare la ricerca sul diabete e le scoperte scientifiche.

Guardando al futuro della ricerca sulle cure

Dutta riconosce che la mancanza di scoperte può essere frustrante.

“Le persone con diabete sono dove vorrebbero essere? Assolutamente no. Vogliono essere fuori dai loro dispositivi. Vogliono non contare i carboidrati . Vogliono essere senza insulina. E non ci siamo ancora”.   

Dando una prospettiva a lungo, Dutta mantiene una prospettiva su dove sono stati fatti progressi e dove sono diretti le cose.

La cura del diabete e la tecnologia del diabete stanno avanzando rapidamente. I sistemi automatizzati di somministrazione dell’insulina e il monitoraggio continuo del glucosio hanno cambiato la vita quotidiana di molte persone con T1D, sebbene più persone abbiano bisogno di accedervi . L’iperglicemia e i tassi di complicanze legate al diabete sono diminuiti, sottolinea Dutta.  

“ Le persone ora stanno diventando piloti, nuotatori, atleti, camionisti e altre cose che non potevano nemmeno sognare a 10 , 15 anni. fa. Quindi, questo mi dà speranza”, ha detto Dutta.

Dutta è fiducioso che la comprensione scientifica del diabete continuerà ad accelerare e che vi sia motivo di sperare in nuovi progressi e scoperte nella scienza e nel trattamento del T1D.

“Sembrerà incrementale, ma dobbiamo solo girare l’angolo una volta e penso che le porte si apriranno perché poi dimostreremo a noi stessi che possiamo farcela”

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