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IM Therapeutics pubblica risultati positivi e promettenti di un trattamento sperimentale orale per il diabete di tipo 1

IM Therapeutics ha affermato che il suo principale e unico candidato in fase clinica evidenzia livelli di sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica e meccanismo d’azione positivi in uno studio clinico di fase 1b.

Il farmaco orale, IMT-002, è stato testato su pazienti con diabete di tipo 1 e ha lo scopo di bloccare il tratto genetico HLA-DQ8, un’isoforma di geni che aumenta il rischio di malattia ed è presente nella maggior parte dei pazienti, ha affermato IM Mercoledì.

Gli antigeni dei leucociti umani (HLA) sono i “primi fattori scatenanti di malattie autoimmuni”, ha affermato Nandan Padukone, Ph.D., CEO di IM, in un’intervista con Fierce Biotech. Gli HLA riconoscono le proteine ??naturali come insulina, mielina, collagene e altre nelle malattie autoimmuni come estranee e poi le attaccano. 

L’IM sta “eliminando quel primo passo” nelle malattie autoimmuni tentando di impedire agli HLA di comportarsi in modo errato, ha detto Padukone. “Stiamo assumendo farmaci a piccole molecole e stiamo attaccando specificamente quelle varianti che purtroppo sono coinvolte nel riconoscimento di quelle proteine ????naturali”, ha affermato il CEO.

Questo sarebbe un nuovo passo nel trattamento del diabete di tipo 1, hanno affermato Padukone e Peter Gottlieb, MD, co-fondatore e direttore medico di IM, in un’intervista congiunta. 

“Fino ad ora, abbiamo davvero cercato di influenzare l’autoimmunità del diabete di tipo 1 principalmente con immunosoppressori e molti di questi sono terapie con anticorpi, biologici, quindi richiedono iniezioni, richiedono infusioni per molti giorni”, ha detto Gottlieb . “Quello che pensiamo sia un vantaggio, in particolare per il tipo 1, dove il 50% delle persone colpite sono bambini, è che si tratta di un medicinale orale che assumerebbero una o due volte al giorno il quale sembra davvero sicuro, e quindi penso porta a vantaggi conseguenti sotto il profilo dell’accettazione”.

Il farmaco è stato “davvero abbastanza ben tollerato” nello studio di fase 1b, lanciato ad ottobre, ha detto Gottlieb. Lo studio a dosi crescenti multiple ha incluso 30 pazienti con T1D preselezionati per HLA-DQ8 di età compresa tra 18 e 45 anni e il farmaco è stato confrontato con il placebo per due settimane di somministrazione e un follow-up di una settimana dopo il completamento della dose.

I due dirigenti hanno detto che IM vorrebbe iniziare uno studio di fase 2 il prossimo anno. “Per quanto riguarda il design, speriamo che dall’’incontro con le agenzie di regolamentazione, si ottenga la loro benedizione, alla fine del primo trimestre del prossimo anno, dovremmo essere pronti per un lancio di fase 2”, ha affermato Padukone.

Quello studio esaminerà l’efficacia del farmaco, che sarebbe il “mantenimento di una produzione endogena di insulina”, ha detto Gottlieb. Questo è un endpoint accettato dalla FDA e dall’Agenzia europea per i medicinali come endpoint, ha affermato il CMO, osservando che lo studio si svolgerà in diversi siti negli Stati Uniti e potenzialmente in Europa e in altre regioni. 

“Cercheremo di lavorare per far sì che il processo venga eseguito tra i sei ei 18 anni di età. Potremmo dover fare inizialmente alcuni adulti per affrontare problemi di sicurezza per la FDA”, ha detto Gottlieb.

Due settimane fa, la FDA ha suonato il campanello d’allarme e acceso le luci rosse per il promettente farmaco T1D di Provention Bio, teplizumab. L’organismo di regolamentazione ha fornito una lettera di risposta completa sul farmaco dopo che Provention aveva affermato che il trattamento ha ritardato l’insorgenza del T1D di una mediana di due anni.

Nel frattempo, la scorsa settimana, Eli Lilly ha pagato 1 miliardo di dollari per acquisire il resto del player di tecnologia Smart per l’insulina Protomer e Kriya Therapeutics raccogliendo una serie B di fondi da 100 milioni di dollari per aiutare a finanziare una terapia genica con virus adeno-associato per il T1D. Il farmaco iniettabile, KT-A112, mira a fornire geni per produrre insulina e glucochinasi.

Da parte sua, anche IM sta cercando di raccogliere capitale aggiuntivo. La biotecnologia ha raccolto fino ad oggi 24 milioni di dollari, ha affermato Padukone, inclusa una serie A nell’ottobre 2019 co-guidata dal fondo JDRF T1D e Morningside Ventures. Il Colorado University Healthcare Innovation Fund è anche un sostenitore di IM, che è stato fondato dal Barbara Davis Center for Diabetes dell’università. 

I fondi esistenti IM li ha a disposizione fino alla fine di quest’anno o all’inizio del primo trimestre del 2022, ha affermato Padukone, osservando che la società sta lavorando per mettere insieme un altro round di finanziamento per estendere la pista da 24 a 30 mesi. Nuovi proventi andrebbero allo studio di fase 2, finanziando una sperimentazione clinica di fase 1 del suo secondo programma, incentrato sulla celiachia, oltre a potenziare la sua pipeline di altri programmi di malattie autoimmuni, ha affermato il CEO.

IM prevede di avere la selezione dei candidati per la sua indicazione di un potenziale trattamento per la malattia celiaca nella seconda metà di quest’anno, ha affermato Padukone.

Le proteine HLA erranti sono un problema dilagante nelle malattie autoimmuni, ha affermato il CEO, il che significa che la scienza dell’IM può essere applicata a una pletora di indicazioni. 

“Vogliamo espandere questo al celiaco; vogliamo espandere questo ad altre malattie autoimmuni in cui queste stesse proteine HLA hanno un ruolo importante da svolgere”, ha detto Padukone.

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