Terapie

Tzield (teplizumab) e altro

La Federal Drugs Administration (FDA) giovedì ha approvato Tzield (teplizumab) , la terapia immunitaria di Provention Bio indicata per ritardare l’insorgenza di diabete di tipo 1 (T1D).

Teplizumab, un anticorpo monoclonale anti-CD3, è la prima terapia approvata che ha dimostrato di ritardare la progressione del T1D. La terapia è approvata per il trattamento di adulti con T1D in stadio 3 e bambini di età pari o superiore a 8 anni con T1D in stadio 2 .

Teplizumab viene somministrato per infusione endovenosa una volta al giorno per 14 giorni consecutivi.

“Il potenziale del farmaco di ritardare la diagnosi clinica del diabete di tipo 1 può fornire ai pazienti mesi o anni senza il peso della malattia”, ha affermato il dott. John Sharretts, direttore della Divisione di diabete, disturbi lipidici e obesità presso il Center for Drug Valutazione e ricerca.

Quello che sappiamo

Teplizumab si lega a determinate cellule del sistema immunitario e ritarda la progressione del T1D. La terapia può disattivare le cellule immunitarie che attaccano le cellule beta produttrici di insulina, aumentando al contempo la percentuale di cellule che aiutano a moderare la risposta immunitaria, stabilizzando essenzialmente la funzione delle cellule beta.

Gli autoanticorpi sono anticorpi prodotti dal tuo sistema immunitario che attaccano i tuoi stessi tessuti e sono spesso associati a reazioni autoimmuni. Gli autoanticorpi correlati al T1D possono comparire negli esami del sangue mesi o anni prima dell’insorgenza dei sintomi fisici che in genere portano a una diagnosi.

Gli studi clinici di teplizumab si sono concentrati su partecipanti che stavano già sperimentando un calo dei livelli di c-peptide, il che significa che la produzione di insulina e la funzione delle cellule beta erano già state influenzate.

Il tempo mediano dall’adesione allo studio all’insorgenza del T1D in stadio 3 è stato di 50 mesi per il gruppo che ha ricevuto teplizumab, rispetto a 25 mesi per il gruppo che non ha ricevuto la terapia.

Perché è importante

Più tempo con la funzione ormonale preservata e livelli di zucchero nel sangue stabili significa meno sforzo sul corpo causato dalle fluttuazioni di zucchero nel sangue. Ritardare l’insorgenza del T1D significa anche ridurre il tempo impiegato per gestire la condizione e mitigarne i rischi e le complicanze.

“Questa è un’occasione storica per la comunità T1D e una svolta che cambia il paradigma per le persone di età pari o superiore a 8 anni con T1D in stadio 2 che ora dispongono di una terapia approvata dalla FDA per ritardare l’insorgenza della malattia in stadio 3”, Provention Bio co- ha affermato il fondatore e CEO Ashleigh Palmer.

Ci sono altri benefici a lungo termine nel rallentare la perdita della funzione delle cellule beta. Monitorando attivamente i livelli di autoanticorpi e altri marcatori di T1D nelle persone che ricevono questo trattamento preventivo, è possibile ridurre al minimo il rischio di, o addirittura prevenire, la chetoacidosi diabetica (DKA) .

La DKA è una complicanza pericolosa per la vita del diabete e della glicemia persistentemente alta che spesso porta al ricovero in ospedale.

Molti individui con nuova diagnosi sono in DKA al momento della diagnosi di T1D, compreso fino al 40% dei bambini con nuova diagnosi . (I bambini costituiscono circa la metà di tutti i nuovi casi di T1D.)

Evitare la DKA è vitale e la DKA al momento della diagnosi è associata a peggiori esiti a lungo termine correlati al diabete.

Sanofi assicura le prime trattative

Il mese scorso, la società farmaceutica globale e produttore di insulina Sanofi si è assicurata il posto per i primi negoziati per i diritti globali esclusivi per la ricerca, lo sviluppo e la commercializzazione di teplizumab in un accordo da 20 milioni di dollari con Provention Bio.

Sanofi manterrà il diritto di negoziare fino a giugno, con una disposizione per una possibile estensione fino al 2023. Gli esperti del settore sospettano che Sanofi possa cercare di estendere i negoziati in modo che coincidano con i risultati della fase 3 del processo PROTECT .

I risultati positivi di PROTECT potrebbero portare all’approvazione di teplizumab per un uso più ampio.

Lo studio PROTECT può portare a indicazioni più ampie

Lo studio PROTECT in corso , che dovrebbe essere completato a maggio, esamina se teplizumab preserva la funzione delle cellule beta nei bambini con diagnosi recente di T1D.

Lo studio includerà 300 partecipanti di età compresa tra 8 e 17 anni a cui è stato diagnosticato il T1D nelle ultime sei settimane al momento della loro iscrizione. I partecipanti riceveranno due cicli di 12 giorni di teplizumab a distanza di sei mesi.

Come siamo arrivati qui e cosa c’è dopo

La FDA ha rifiutato la domanda di Provention Bio per teplizumab nel giugno 2021, richiedendo maggiori informazioni . Ciò ha fatto seguito al voto ristretto di un comitato consultivo della FDA per raccomandare l’approvazione di teplizumab.

Teplizumab rientra in una nuova classe di farmaci chiamati farmaci biologici, che sono più complessi nel modo in cui agiscono all’interno del corpo rispetto ai tradizionali farmaci a piccole molecole. È normale che la FDA richieda più documentazione sulla sicurezza, l’efficacia e il funzionamento di un trattamento.

Le autorità di regolamentazione hanno accettato i dati sulla sicurezza e l’efficacia di teplizumab, ma hanno richiesto dati sui campioni di sangue nel tempo che dimostrino che il corpo umano ha interagito con l’ultima versione della terapia, la versione in esame, in modo paragonabile alla versione di teplizumab utilizzata negli studi.

La FDA ha concesso la Breakthrough Therapy Designation a teplizumab nel 2019 dopo che è diventato il primo farmaco in assoluto a dimostrare con successo il ritardo dell’insorgenza del T1D.

Questa designazione viene assegnata a trattamenti per condizioni gravi o pericolose per la vita in cui gli studi clinici hanno mostrato vantaggi significativi rispetto alle terapie esistenti, sebbene non garantisca l’approvazione della FDA. In questo programma, un produttore di farmaci può ottenere indicazioni e supporto per accelerare lo sviluppo di una terapia, con l’obiettivo di renderla disponibile al pubblico più rapidamente.

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