INDIANAPOLIS – I ricercatori della Indiana University School of Medicine stanno celebrando l’approvazione da parte della Federal Drug Administration del teplizumab, un nuovo farmaco immunoterapico che ritarda in media di quasi tre anni l’insorgenza del diabete di tipo 1 nei soggetti a rischio. La IU School of Medicine ha contribuito a condurre studi clinici e ha guidato la raccolta e l’analisi dei dati sul farmaco, che è stato approvato il 17 novembre.
“Dall’inizio degli anni ’90, le persone hanno cercato di ritardare l’insorgenza del diabete di tipo 1. Questo è il primo farmaco di successo a farlo “, ha affermato Emily K. Sims, MD , professore associato di pediatria e scienziato medico presso il Center for Diabetes and Metabolic Diseases (CDMD) e l’Herman B Wells Center for Pediatric Research presso la IU School di Medicina. “Le persone sul campo sono super entusiaste.”
La IU School of Medicine è stata una delle 28 sedi che hanno partecipato allo studio originale sul teplizumab condotto da TrialNet, la più grande rete di sperimentazione clinica mai creata per scoprire modi per ritardare e prevenire il diabete di tipo 1. Il diabete di tipo 1 è una malattia autoimmune che si verifica quando il sistema immunitario del corpo attacca e distrugge le cellule beta produttrici di insulina nel pancreas, causando livelli anormali di glucosio nel sangue. Teplizumab è un farmaco immunoterapico progettato per interferire con la distruzione immunitaria del corpo delle proprie cellule beta.
Sims è stato un ricercatore chiave in un’analisi TrialNet che ha fornito un follow-up esteso ai partecipanti dello studio originale sulla prevenzione di Teplizumab concluso nel 2019. I risultati più recenti mostrano che gli individui ad alto rischio trattati con Teplizumab hanno sperimentato un ritardo medio della diagnosi di 2,7 anni rispetto al gruppo placebo.
“Quasi tre anni di ritardo nell’insorgenza della malattia è un grosso problema”, ha detto Sims. “Anche se qualcuno ha la tecnologia più recente per fornire insulina, c’è ancora un enorme onere finanziario e psicologico che va di pari passo con la diagnosi.”
Oltre al pronunciato ritardo della malattia, i pazienti trattati con teplizumab hanno mostrato un miglioramento dei tassi di produzione di insulina, nonostante la perdita di insulina nel tempo prima del trattamento. I partecipanti che hanno ricevuto un placebo hanno continuato a mostrare un calo della produzione di insulina coerente con l’avanzamento della malattia.
“L’idea della prevenzione delle malattie e della terapia che modifica la malattia è davvero eccitante”, ha detto Sims. “Puoi immaginare che potrebbe davvero cambiare il modo in cui trattiamo le persone con diabete di tipo 1 e quelle ad alto rischio di sviluppare la malattia. Questo è solo l’inizio.”
I partecipanti allo studio erano parenti di persone con diabete di tipo 1 che hanno due o più autoanticorpi e livelli di zucchero nel sangue anormali, identificati dallo screening Pathway to Prevention di TrialNet come aventi un rischio di diagnosi clinica quasi del 100%. Dei 76 partecipanti originali, il 72% erano bambini sotto i 18 anni.
“Questi risultati dello studio sono di grande importanza a livello mondiale, in particolare per i parenti delle persone con diabete di tipo 1 che hanno un rischio 15 volte maggiore di sviluppare la malattia rispetto alla popolazione generale degli Stati Uniti”, ha dichiarato Linda DiMeglio, MD, MPH , vicepresidente di TrialNet. e professore di pediatria presso la IU School of Medicine. “Siamo entusiasti che l’Università dell’Indiana sia stata in grado di contribuire a questa ricerca rivoluzionaria con il suo potenziale impatto sulle persone a rischio di diabete di tipo 1. Questi risultati evidenziano che il diabete di tipo 1 può essere ritardato con terapie che influenzano il sistema immunitario”.
Emily Sims, MD, siede al microscopio nel suo laboratorio“Sono incredibilmente orgogliosa del ruolo che la nostra facoltà ha svolto in questo studio e del contributo che apporta ogni giorno per migliorare la nostra comprensione del diabete di tipo 1”, ha affermato Carmella Evans-Molina, MD, PhD, MS , direttrice del Centro per il diabete e le malattie metaboliche presso la IU School of Medicine. “Il nostro centro è unico perché disponiamo di ricercatori di livello mondiale che si concentrano sullo studio dei meccanismi molto basilari della patogenesi del diabete e su questioni traslazionali come lo sviluppo di biomarcatori del diabete di tipo 1, che speriamo possano essere utilizzati per identificare le persone che sono a aumento del rischio di sviluppare la malattia”.
In risposta all’approvazione di teplizumab, il Riley Hospital for Children dell’Indiana University Health ha aperto una nuova clinica per le persone identificate come ad alto rischio di sviluppare il diabete di tipo 1, finanziata attraverso le donazioni della George and Frances Ball Foundation del Luke Bracken Wiese Fund for Juvenile Diabetes Ricerca e il William e Helen Thomas Trust.
“Siamo stati in grado di identificare le persone a rischio di diabete di tipo 1 per decenni, ma fino ad ora non avevamo nulla per mitigare tale rischio, il che lascia le famiglie solo in attesa che la malattia si sviluppi. Essere in grado di discuterne come opzione per il ritardo nella diagnosi è incredibile “, ha affermato il direttore della clinica Jamie Felton, MD .
TrialNet offre uno screening del rischio gratuito per i parenti di persone con diabete di tipo 1. Le opzioni includono l’ordinazione di un test a domicilio, l’ordinazione di un kit di test da portare in un laboratorio locale o la fissazione di un appuntamento presso una sede TrialNet, che include il Riley Hospital for Children di Indianapolis.
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IU School of Medicine è la più grande scuola di medicina negli Stati Uniti ed è classificata ogni anno tra le migliori scuole di medicina della nazione da US News & World Report. La scuola offre un’istruzione medica di alta qualità, l’accesso alle principali ricerche mediche e una ricca vita universitaria in nove città dell’Indiana, comprese località rurali e urbane costantemente riconosciute per la vivibilità.
