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#ATTD2023 – Diabete tipo 1: terapia genica in arrivo

Dati entusiasmanti dei ricercatori dell’Università di Pittsburgh sui primati non umani che sostengono il programma di terapia genica di Genprex nel diabete tipo 1

Helix.

AUSTIN, Texas , 4 gennaio 2023 /PRNewswire/ — Genprex, Inc. (“Genprex” o la “Società”) (NASDAQ: GNPX ), una società di terapia genica in fase clinica focalizzata sullo sviluppo di terapie che cambiano la vita dei pazienti con cancro e diabete, ha annunciato oggi che i suoi collaboratori di ricerca presso l’ Università di Pittsburgh presenteranno dati preclinici che evidenziano il potenziale terapeutico della terapia genica di Genprex per il diabete di tipo 1 alla 16a Conferenza internazionale sulle tecnologie avanzate e trattamenti per il diabete (ATTD 2023) che si terrà 22-25 febbraio a Berlino, Germania e online.

“ATTD 2023 rappresenta un’opportunità ideale per presentare i risultati di questo importante studio alla comunità del diabete. I dati supportano ulteriormente il potenziale della nuova terapia genica di Genprex in fase di sviluppo per il trattamento del diabete di tipo 1 per cambiare la traiettoria di questa devastante malattia “, ha affermato Mark Berger , MD, Chief Medical Officer di Genprex. “Utilizzando l’espressione dei fattori di trascrizione Pdx1 e MafA, questo approccio ha dimostrato prima nei topi e poi negli studi sui primati non umani di portare alla creazione di nuove cellule beta-simili che producono insulina e possono fornire una sostituzione a lungo termine di beta- cellule”.

L’approccio della terapia genica del diabete è costituito da un nuovo processo di infusione che utilizza la somministrazione endoscopica di un vettore virale adeno-associato (AAV) per portare i geni terapeutici direttamente al pancreas. Nei modelli di diabete di tipo 1, questi geni esprimono proteine ??che trasformano le cellule alfa del pancreas in cellule funzionali simili a beta, che possono produrre insulina ma sono abbastanza distinte dalle cellule beta da eludere il sistema immunitario del corpo. Nel diabete di tipo 2, dove l’autoimmunità non è in gioco, si ritiene che utilizzando un approccio simile le cellule beta esauste saranno ringiovanite e reintegrate. 

Dettagli della presentazione:

Numero dell’estratto: 203
Titolo dell’estratto:  Infusione intraduttale pancreatica di virus adeno-associato per il trattamento di primati non umani in un modello di diabete indotto da tossina
Formato:  presentazione orale Presentatore
:  Ranjeet Kalsi, DO, in rappresentanza del laboratorio di  George Gittes , MD, professore di Chirurgia e Pediatria e Capo della Divisione di Chirurgia Pediatrica, Scuola di Medicina dell’Università di Pittsburgh
Ora/Data:  13:45 ora standard dell’Europa centrale di sabato 25 febbraio 2023

L’abstract sarà reso disponibile sul sito Web della conferenza ATTD all’indirizzo https://attd.kenes.com .

Informazioni su Genprex, Inc.

Genprex, Inc. è una società di terapia genica in fase clinica focalizzata sullo sviluppo di terapie che cambiano la vita per i pazienti con cancro e diabete. Le tecnologie di Genprex sono progettate per somministrare geni che combattono le malattie per fornire nuove terapie a vaste popolazioni di pazienti affetti da cancro e diabete che attualmente dispongono di opzioni terapeutiche limitate. Genprex lavora con istituzioni e collaboratori di livello mondiale per sviluppare farmaci candidati per promuovere la sua pipeline di terapie geniche al fine di fornire nuovi approcci terapeutici. Il programma oncologico di Genprex utilizza il suo sistema di rilascio di nanoparticelle ONCOPREX® non virale proprietario, che l’azienda ritiene sia la prima piattaforma di somministrazione di terapia genica sistemica utilizzata per il cancro negli esseri umani. ONCOPREX incapsula i plasmidi che esprimono geni utilizzando nanoparticelle lipidiche. Il prodotto risultante viene somministrato per via endovenosa, dove viene poi assorbito dalle cellule tumorali che esprimono proteine ??soppressori tumorali che sono carenti nel corpo. Il principale prodotto candidato dell’azienda, REQORSA® (quaratusugene ozeplasmid), è in corso di valutazione come trattamento per il carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) (ciascuno di questi programmi clinici riceve una designazione Fast Track dalla Food and Drug Administration) e per carcinoma polmonare a piccole cellule. L’approccio alla terapia genica del diabete di Genprex comprende un nuovo processo di infusione che utilizza un endoscopio e un vettore di virus adeno-associato (AAV) per fornire i geni Pdx1 e MafA al pancreas. Nei modelli di diabete di tipo 1, i geni esprimono proteine ??che trasformano le cellule alfa del pancreas in cellule funzionali beta-simili, che possono produrre insulina ma sono abbastanza distinte dalle cellule beta da eludere il sistema immunitario del corpo. In un approccio simile utilizzato nel diabete di tipo 2, dove l’autoimmunità non è in gioco, si ritiene che le cellule beta esauste vengano ringiovanite e reintegrate.

Per ulteriori informazioni, visitare il sito Web della Società all’indirizzo www.genprex.com o seguire Genprex su Twitter , Facebook  e LinkedIn .

FONTE Genprex, Inc.

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