Un nuovo farmaco per abbassare la pressione cerebrale potrebbe trattare il mal di testa IIH accecante, secondo uno studio
Primo studio di fase due evidenzia una riduzione rapida e significativa della pressione nel cervello e mal di testa mensili
I pazienti con mal di testa “accecante” noto come ipertensione intercranica idiopatica (IIH) potrebbero essere trattati con un peptide iniettabile utilizzato per il diabete di tipo 2, ha scoperto un nuovo studio.
Lo studio, pubblicato sulla rivista Brain , riporta oggi uno studio di fase due di un farmaco chiamato exenatide, un agonista del recettore del GLP-1, come potenziale trattamento per l’IIH.
L’IIH Pressure Trial condotto da un team di neurologi dell’Università di Birmingham e degli University Hospitals Birmingham ha rilevato che per i sette pazienti che hanno ricevuto iniezioni regolari del farmaco, attualmente approvato per l’uso nel diabete di tipo 2, ha portato a un calo della pressione nel cervello durante le misurazioni sia a breve (2,5 ore e 24 ore) che a lungo termine (12 settimane).
Lo studio ha anche visto riduzioni significative del numero di mal di testa durante le 12 settimane in cui i partecipanti hanno preso parte, con una media di 7,7 giorni in meno al mese di mal di testa rispetto al basale, rispetto a solo 1,5 giorni in meno nel braccio placebo.
Alex Sinclair è Professore di Neurologia presso l’Institute of Metabolism and Systems Research presso l’Università di Birmingham, Consulente onorario Neurologo presso University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust e Principal Investigator dello studio. Il professor Alex Sinclair ha dichiarato:
“Questo è un importante processo per la condizione rara e debilitante IIH che può portare le persone, di solito donne, a diventare cieche e a soffrire di mal di testa quotidiani disabilitanti. Non ci sono attualmente farmaci autorizzati per il trattamento dell’IIH e quindi questo risultato è un importante passo avanti per i pazienti IIH.
“Siamo lieti di vedere che lo studio di fase due ha portato il nostro gruppo di trattamento ad avere una pressione cerebrale più bassa sia immediatamente che dopo 12 settimane e quasi 8 giorni di mal di testa in meno durante il periodo di 12 settimane, e che tutte le donne sono state in grado di continuare il trattamento tutto con pochi effetti negativi. Ora speriamo di vedere una sperimentazione molto più ampia di exenatide per alleviare letteralmente la pressione per le molte persone in tutto il mondo che soffrono di IIH.
Un iniezione sottocutanea al braccio come trattamento per il IIH
L’ipertensione intracranica idiopatica (IIH) è una condizione debilitante che aumenta la pressione nel cervello e può portare a mal di testa cronici e persino alla perdita permanente della vista. La malattia, che spesso lascia i pazienti con una ridotta qualità della vita, colpisce prevalentemente le donne di età compresa tra 25 e 36 anni e l’aumento di peso è un importante fattore di rischio di sviluppare IIH e ricadute della malattia.
Una volta considerata rara, l’incidenza dell’IIH sta ora aumentando drasticamente in linea con l’aumento globale dell’obesità e negli ultimi 10 anni si è registrato un aumento dell’incidenza del 350%. Attualmente non ci sono opzioni di farmaci autorizzati e i farmaci esistenti usati off-label sono complicati da fastidiosi effetti collaterali.
Una scoperta chiave è stata la rapida azione del farmaco, con risultati che indicano che la pressione cerebrale è stata significativamente ridotta entro due ore e mezza dall’assunzione del farmaco. Questa rapida insorgenza d’azione è vitale in una condizione che può causare cecità rapida se non trattata.
Il dottor James Mitchell, docente di neurologia presso l’Università di Birmingham e primo autore dell’articolo, ha dichiarato:
“I risultati di questo studio clinico sono un colpo al braccio per trovare trattamenti clinici per IIH. Anche se dobbiamo fare ulteriori studi prima che un tale trattamento possa essere disponibile per i pazienti in futuro, siamo incoraggiati dai risultati significativi di questo studio che ha fatto davvero la differenza per coloro nel braccio di trattamento e questo trattamento potrebbe rivelarsi rilevante per altre condizioni con conseguente aumento della pressione cerebrale.
In questo studio il farmaco è stato somministrato come iniezione due volte al giorno nel tessuto sottocutaneo. Per ridurre la necessità di iniezioni frequenti in futuro, un’iniezione sottocutanea una volta alla settimana chiamata Presendin sarà sperimentata dalla società start-up dell’Università di Birmingham, Invex Therapeutics.
Shelly Williamson, presidente dell’ente di beneficenza per i pazienti IIH UK, ha dichiarato:
“Questo è un progresso così eccitante. Nuove opzioni farmacologiche sono di vitale importanza per l’IIH e questo studio porta speranza ai milioni di pazienti che vivono con questa condizione. Non vediamo l’ora di vedere i prossimi passi e vedere il farmaco testato in due ampi studi clinici di Fase 3″.
L’IIH Advance è uno studio clinico di fase 3 negli adolescenti condotto nel Regno Unito, sponsorizzato dall’Università di Birmingham e l’ IIH Evolve è in corso negli adulti sponsorizzato a livello internazionale da Invex Therapeutics. In definitiva, l’obiettivo è ottenere prove sufficienti per consentire al farmaco di essere concesso in licenza per l’uso in pazienti IIH in futuro.
