Cellula beta: Si tratta di tessuto pancreatico derivato da cellule staminali con insulina rappresentata in rosso e glucagone in verde. CREDITO UC San Diego Scienze della salute

Un importante passo avanti per offrire terapie ai diabetici tipo 1 adulti che vanno oltre l’insulina

Quando il diabete inizia a svilupparsi ma non sono ancora rilevabili sintomi, parte delle cellule beta del pancreas (in verde) scompaiono (immagine a destra) rispetto a un individuo sano (immagine a sinistra). Questa diminuzione precedentemente non rilevabile potrebbe essere identificata misurando il livello di 1,5-anidroglucitolo nel sangue. Credito: UNIGE – Laboratorio del Prof. Pierre Maechler

Oggi, la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato Lantidra, la prima terapia cellulare allogenica (donatore) delle isole pancreatiche ottenuta da cellule pancreatiche di donatore deceduto per il trattamento del diabete di tipo 1. Lantidra è approvato per il trattamento di adulti con diabete di tipo 1 che non sono in grado di raggiungere l’obiettivo di emoglobina glicata (livelli medi di glucosio nel sangue) a causa degli attuali ripetuti episodi di grave ipoglicemia (bassi livelli di zucchero nel sangue) nonostante la gestione e l’educazione intensiva del diabete.

“L’ipoglicemia grave è una condizione pericolosa che può portare a lesioni derivanti da perdita di coscienza o convulsioni”, ha affermato Peter Marks , MD, Ph.D., direttore del Center for Biologics Evaluation and Research della FDA. “L’approvazione odierna, la prima terapia cellulare in assoluto per il trattamento di pazienti con diabete di tipo 1, offre alle persone affette da diabete di tipo 1 e ipoglicemia grave ricorrente un’opzione terapeutica aggiuntiva per aiutare a raggiungere i livelli di glucosio nel sangue target”.

Il diabete di tipo 1 è una malattia autoimmune cronica che richiede cure per tutta la vita, inclusa la necessità di insulina, attraverso più iniezioni giornaliere o infusione continua utilizzando una pompa, ogni giorno per vivere. Le persone con diabete di tipo 1 eseguono anche controlli della glicemia più volte al giorno per guidare la gestione del loro diabete.

Alcune persone con diabete di tipo 1 hanno difficoltà a gestire la quantità di insulina necessaria ogni giorno per prevenire l’iperglicemia (glicemia alta) senza causare ipoglicemia. Possono anche sviluppare inconsapevolezza dell’ipoglicemia, in cui non sono in grado di rilevare che la glicemia sta diminuendo e potrebbero non avere la possibilità di curarsi per evitare che la glicemia si abbassi ulteriormente. Questo rende difficile dosare l’insulina. Lantidra offre una potenziale opzione terapeutica per questi pazienti.

Si ritiene che il principale meccanismo d’azione di Lantidra sia la secrezione di insulina da parte delle cellule beta delle isole allogeniche infuse. In alcuni pazienti con diabete di tipo 1, queste cellule infuse possono produrre abbastanza insulina, quindi il paziente non ha più bisogno di assumere insulina (tramite iniezioni o pompa) per controllare i livelli di zucchero nel sangue. Lantidra viene somministrato come singola infusione nella vena porta epatica (fegato). Un’ulteriore infusione di Lantidra può essere eseguita a seconda della risposta del paziente alla dose iniziale.

La sicurezza e l’efficacia di Lantidra sono state valutate in due studi non randomizzati a braccio singolo in cui un totale di 30 partecipanti con diabete di tipo 1 e inconsapevolezza ipoglicemica hanno ricevuto almeno un’infusione e un massimo di tre infusioni. Complessivamente, 21 partecipanti non hanno avuto bisogno di assumere insulina per un anno o più, con 11 partecipanti che non hanno avuto bisogno di insulina da uno a cinque anni e 10 partecipanti che non hanno avuto bisogno di insulina per più di cinque anni. Cinque partecipanti non hanno raggiunto alcun giorno di indipendenza dall’insulina.

Le reazioni avverse associate a Lantidra variavano per ciascun partecipante a seconda del numero di infusioni ricevute e del periodo di tempo in cui sono state seguite e potrebbero non riflettere i tassi osservati nella pratica Le reazioni avverse più comuni includevano nausea, affaticamento, anemia, diarrea e dolore addominale . La maggior parte dei partecipanti ha manifestato almeno una reazione avversa grave correlata alla procedura di infusione di Lantidra nella vena porta epatica e all’uso di farmaci immunosoppressori necessari per mantenere la vitalità delle cellule insulari. Alcune gravi reazioni avverse hanno richiesto l’interruzione dei farmaci immunosoppressori, con conseguente perdita della funzione delle cellule insulari e dell’indipendenza dall’insulina. Questi eventi avversi devono essere considerati quando si valutano i benefici ei rischi di Lantidra per ciascun paziente.

La FDA ha concesso l’approvazione di Lantidra a CellTrans Inc.


La FDA, un’agenzia all’interno del Dipartimento della salute e dei servizi umani degli Stati Uniti, protegge la salute pubblica garantendo la sicurezza, l’efficacia e la sicurezza di farmaci umani e veterinari, vaccini e altri prodotti biologici per uso umano e dispositivi medici. L’agenzia è anche responsabile della sicurezza e della protezione dell’approvvigionamento alimentare, dei cosmetici, degli integratori dietetici, dei prodotti che emettono radiazioni elettroniche e della regolamentazione dei prodotti del tabacco della nostra nazione .

FONTE Food and Drug Administration statunitense

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