Sana Biotechnology, in collaborazione con l’Università di Uppsala, ha ottenuto l’approvazione per avviare il primo studio sull’uomo sulla terapia cellulare UP421, progettata per il trapianto di cellule insulari senza immunosoppressione nel trattamento del diabete di tipo 1. Un passo rivoluzionario verso la cura senza compromessi.
Sana Biotechnology, Inc. (NASDAQ: SANA) e l’Ospedale Universitario di Uppsala in Svezia hanno annunciato una collaborazione epocale nel campo della terapia cellulare per il diabete di tipo 1. L’Agenzia svedese per i prodotti medici ha autorizzato la Clinical Trial Application (CTA) dell’Università di Uppsala, consentendo l’avvio dello studio sull’uomo su UP421, una terapia cellulare insulare primaria allogenica. Questo studio segna un’importante pietra miliare nel percorso verso un trattamento innovativo e privo di immunosoppressione.
L’obiettivo principale di UP421 è fornire una prova di concetto per il trapianto di cellule insulari funzionali senza la necessità di immunosoppressione. Progettato con la tecnologia ipoimmune (HIP) di Sana, UP421 è un passo audace nella ricerca di soluzioni per i pazienti affetti da diabete di tipo 1. Le modifiche apportate alla piattaforma ipoimmune di Sana mirano a eludere sia il rigetto allogenico che quello autoimmune, aprendo nuove prospettive nel campo dei trapianti di cellule insulari.
Lo studio è progettato con rigorosi endpoint, tra cui sicurezza, sopravvivenza cellulare, evasione immunitaria e produzione di peptide C. Questi dati contribuiranno allo sviluppo futuro di SC451, una terapia con cellule insulari derivata da cellule staminali ipoimmuni, promettendo un futuro in cui la cura del diabete di tipo 1 potrebbe essere una realtà senza la necessità di soppressione immunitaria.
Il presidente e CEO di Sana, Steve Harr, ha sottolineato l’entusiasmo per l’applicazione della piattaforma ipoimmune nei pazienti, aprendo la strada verso il trapianto di cellule senza immunosoppressione. Questo approccio innovativo offre una prospettiva promettente per superare le sfide legate all’efficacia limitata e agli effetti collaterali associati all’immunosoppressione nei trapianti di cellule insulari.
Il ricercatore principale dello studio, Per-Ola Carlsson, ha evidenziato l’importanza di questa nuova tecnologia e ha espresso la speranza che i risultati possano rappresentare un passo avanti nel trattamento del diabete di tipo 1. Con una vasta esperienza nei trapianti di cellule insulari primarie, il team di Uppsala è entusiasta di contribuire a questa rivoluzionaria ricerca.
Il trapianto primario di cellule insulari è una procedura consolidata, ma la necessità di immunosoppressione ha limitato la sua efficacia. La tecnologia ipoimmune di Sana offre un approccio innovativo, interrompendo l’espressione dell’antigene leucocitario umano (HLA) e sovraesprimendo CD47 per consentire alle cellule di eludere sia il sistema immunitario adattativo che quello innato.
Se UP421 dimostrerà successo nel superare il rigetto immunologico, potrebbe aprire la strada a trattamenti più efficaci e duraturi per i pazienti con diabete di tipo 1. La speranza a lungo termine è di curare questa malattia sostituendo le cellule produttrici di insulina distrutte con nuove cellule, offrendo una nuova prospettiva per i milioni di persone colpite da questa condizione.
