Gli scienziati del Trinity College di Dublino sviluppano una promettente terapia genica che protegge le cellule oculari cruciali, aprendo la strada a nuove cure per il glaucoma e la degenerazione maculare senile.
Una Nuova Promessa per la Cura del Glaucoma e dell’AMD
Il glaucoma e la degenerazione maculare senile legata all’età (AMD) sono due tra le principali cause di perdita della vista in tutto il mondo, interessando milioni di persone e causando gravi limitazioni alla qualità della vita. Sebbene attualmente esistano trattamenti per entrambe le condizioni, la loro efficacia è spesso limitata e molti pazienti continuano a soffrire di progressiva perdita visiva. Tuttavia, una nuova speranza potrebbe emergere grazie agli scienziati del Trinity College di Dublino, che hanno sviluppato una promettente terapia genica per trattare queste patologie.
Secondo i dati pubblicati sul International Journal of Molecular Genetics, il team di ricercatori ha dimostrato che la loro innovativa terapia genica ha ottenuto risultati significativi nei modelli animali e nelle cellule umane. In particolare, la terapia ha protetto le “cellule gangliari retiniche” (RGC), cruciali per la vista, e ha migliorato la loro funzione nei modelli animali di glaucoma.
L’Importanza della Terapia Genica nel Glaucoma
Il glaucoma è una neuropatia ottica complessa che, se non trattata, può portare a cecità completa. Colpisce circa 80 milioni di persone a livello globale e, solo in Europa, si stima che una persona su 30 tra i 40 e gli 80 anni ne sia affetta. Le cifre aumentano drasticamente nelle fasce di popolazione più anziane, con una persona su 10 colpita oltre i 90 anni.
Le attuali opzioni di trattamento per il glaucoma si concentrano principalmente sull’uso di colliri per ridurre la pressione intraoculare, chirurgia o terapia laser. Tuttavia, i risultati sono spesso variabili, con una parte dei pazienti che non risponde adeguatamente alle cure e/o soffre di effetti collaterali significativi. Questa incertezza ha spinto il team del Trinity College a cercare soluzioni innovative, portandoli allo sviluppo della nuova terapia genica.
La dott.ssa Sophia Millington-Ward, prima autrice dello studio, ha sottolineato l’urgenza di trovare nuove opzioni terapeutiche. “Il glaucoma è una condizione multifattoriale con molti fattori di rischio differenti, il che rende il trattamento estremamente complesso. La necessità di terapie più efficaci ci ha motivato a sviluppare nuove soluzioni, e siamo entusiasti dei risultati preliminari che la terapia genica sta mostrando”.
Come Funziona la Nuova Terapia Genica
Al centro della nuova terapia sviluppata dagli scienziati del Trinity College c’è l’uso di un virus approvato come veicolo per fornire il gene potenziato eNdi1, progettato per migliorare la funzione mitocondriale all’interno delle cellule oculari. I mitocondri, noti come “generatori di energia cellulare”, sono responsabili della produzione di ATP, la principale fonte di energia delle cellule. Nelle cellule retiniche umane, l’introduzione del gene potenziato ha aumentato il consumo di ossigeno e la produzione di ATP, migliorando così la performance cellulare.
Il glaucoma, che danneggia progressivamente le cellule gangliari retiniche, può essere particolarmente difficile da trattare in quanto è una malattia cronica e multifattoriale. La protezione di queste cellule è cruciale per mantenere la funzione visiva nei pazienti affetti da glaucoma. Con questa terapia, i ricercatori sperano di rallentare o addirittura fermare la progressione della malattia.
Oltre il Glaucoma: Applicazioni per l’AMD
Il team di ricerca aveva già dimostrato che questa terapia genica poteva essere utilizzata per trattare un’altra grave condizione oculare: la degenerazione maculare senile (AMD) nella sua forma secca. L’AMD è una patologia legata all’invecchiamento che colpisce la parte centrale della retina, causando una progressiva perdita della visione centrale. Attualmente, non esistono trattamenti efficaci per la forma secca della malattia, ma la nuova terapia potrebbe rappresentare una svolta anche in questo campo.
La prof.ssa Jane Farrar, coautrice principale dello studio, ha sottolineato l’importanza di sviluppare terapie geniche che possano essere applicate a un’ampia gamma di pazienti. “Dati gli elevati costi di sviluppo di ciascuna terapia, è fondamentale che queste possano essere utilizzate per il maggior numero possibile di persone. Abbiamo dimostrato che la nostra terapia ha il potenziale per migliorare la funzione mitocondriale non solo nel glaucoma, ma anche in altre patologie oculari come l’AMD”.
Verso la Clinica: I Prossimi Passi
Nonostante i risultati promettenti ottenuti finora, il team è consapevole che la strada verso l’applicazione clinica è ancora lunga. La sperimentazione su modelli animali e su cellule umane rappresenta solo il primo passo di un processo complesso che richiede ulteriori studi e test prima che la terapia possa essere utilizzata su pazienti reali.
Gli scienziati del Trinity College, in collaborazione con Loretto Callaghan, hanno fondato una nuova azienda, Vzarii Therapeutics, per accelerare lo sviluppo della terapia e portarla verso le sperimentazioni cliniche. L’obiettivo finale è quello di trasformare questa innovazione in una cura accessibile per milioni di persone affette da glaucoma e AMD.
Conclusione
La terapia genica sviluppata dagli scienziati del Trinity College di Dublino rappresenta una potenziale svolta nel trattamento del glaucoma e dell’AMD secca. Grazie alla sua capacità di proteggere le cellule retiniche cruciali e migliorare la funzione mitocondriale, questa innovazione potrebbe rivoluzionare il modo in cui trattiamo queste patologie oculari debilitanti. Tuttavia, resta ancora molto lavoro da fare prima che questa terapia possa essere offerta ai pazienti, ma i primi risultati sono estremamente incoraggianti.
Con il continuo impegno dei ricercatori e delle nuove partnership create per accelerare lo sviluppo, il futuro delle terapie geniche appare promettente, non solo per il glaucoma e l’AMD, ma anche per una vasta gamma di altre patologie oculari che attualmente mancano di opzioni di trattamento efficaci.