Roberto Lambertini

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Ed ora si guarda avanti

Una ultima considerazione personale post evento Diabeteasy: si è stato un successo non solo per la folta partecipazione da tutta Italia, non solo per l’aver affrontato a tutto tondo tutti gli aspetti della cura e ricerca medico-scientifica sul diabete tipo 1. È stato un successo perché due strutture scientifiche (Miami e Milano) e quattro unità operative complesse ospedaliere e non di città diverse (Bologna, Milano, Modena) si sono messe a disposizione per una prima assoluta, quindi con tutti i rischi che questo poteva comportare, e per di più organizzato da un “manipolo” di diabetici tipo 1 autori di questo blog.

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Debbo dirvi che è stato un lavoro di preparazione molto impegnativo perché costruire e realizzare questo progetto a richiesto tempo ma io Klaudeta, Martina abbiamo creduto e lottato per realizzarlo poiché un diabetico tipo 1 è reale, non solo virtuale, vuole/deve essere informato, preparato e coinvolto sul percorso di cura perché alla fine si deve arrangiare a casa. Siamo senza cellule beta ma ci abbiamo messo tanto cuore e amore per raggiungere tale obbiettivo.

Ed ora si guarda avanti.

Infine due incisi: l’equipe del DRI e Diabetologia del San Raffaele è il top in questa categoria e hanno una capacità di comunicazione, chiarezza e coinvolgimento senza pari (se ci è venuta l’idea di fare Diabeteasy è per buona parte merito loro di averci accesso la miccia), ma per noi locali la sorpresa è stata vedere medici ricercatori del Sant’Orsola misurarsi in modo egregio con la dinamica dell’evento.

Si parla tanto di dialogo tra medici, scienziati e pazienti, società ecco il nostro è stato un significativo momento per dare forma, sostanza al concetto. Il diabete è una malattia complessa, quello giovanile richiede attenzioni aggiuntive e ascolto. Fino a poco tempo fa i titoli dei giornali erano dominati dalle polemiche dei contrari alle vaccinazioni, peccato che quando si fa qualcosa di costruttivo  per la salute collettiva, da parte delle istituzioni nessuno si sia fatto vedere (sia come dirigenza che amministratori a tutti i livelli).



Il nodo delle scelte e il coraggio di prenderle

Gli scienziati invertono il diabete in un modello murino di topo usando cellule staminali del sangue modificate
I ricercatori del Boston Children’s Hospital hanno invertito con successo il diabete di tipo 1 in un modello murino di roditore, infondendo le cellule staminali del sangue pre-trattate per produrre più di una proteina chiamata PD-L1, che è carente nei topi (e nelle persone). 

I risultati sono stati pubblicati oggi su Science Translational Medicine. “Quando si iniettano queste cellule, c’è davvero una rimodellamento del sistema immunitario”, afferma Paolo Fiorina (italiano), MD, PhD, del Boston Children’s, ricercatore senior dello studio oggi operante anche presso il Pediatric Clinical Research Center Fondazione Romeo ed Enrica Invernizzi Università Statale di Milano.

Lo studio mostra che le cellule staminali trattate, somministrate ai topi, vengono collocate nel pancreas dove sono formate le cellule delle isole. Quasi tutti i topi sono stati curati dal diabete a breve termine e un terzo ha mantenuto normali livelli di zucchero nel sangue per tutta la vita. Il trattamento è stato efficace se la produzione di PD-L1 è stata stimolata attraverso la terapia genica o il pretrattamento con piccole molecole .

Saranno necessari ulteriori studi per determinare quanto dureranno gli effetti della terapia cellulare e quanto spesso il trattamento dovrebbe essere dato. “La bellezza di questo approccio è la mancanza virtuale di qualsiasi effetto negativo, dal momento che userebbe le cellule del paziente stesso “, dice Fiorina.
In collaborazione con gli scienziati di Fate Therapeutics (San Diego, California), Fiorina e colleghi stanno lavorando per ottimizzare il “cocktail” di piccole molecole usato per modulare le cellule staminali del sangue . Il team ha completato un incontro pre-investigativo su nuovi farmaci (IND) con la Food and Drug Administration degli Stati Uniti per supportare la conduzione di una sperimentazione clinica sul diabete di tipo 1.



Congratulazioni Martina!

Ieri era la Giornata mondiale del Diabete e una dei pilastri del blog: Martina Gombi, si è laureata in scienze della comunicazione presso l’Università di Bologna proprio presentando una tesi sulle campagne di informazione sul diabete tipo 1.  Io e Klaudeta Kostaj tutti gli autori ci uniamo in questo importante momento della sua vita, l’inizio di un percorso che sarà ricco di successi e soddisfazioni. Brava Martina!!!

Ogni persona che passa nella nostra vita è unica.

Sempre lascia un po’ di se e …

si porta via un pò di noi.

Ci sarà chi si è portato via molto,
ma non ci sarà mai chi non avrà lasciato nulla.
Questa è la più grande responsabilità della nostra vita
e la prova evidente che due anime non si incontrano per caso.

Jorge Luis Borges

Il trapianto di cellule delle isole per il diabete di tipo 1: caratteristiche e chi può farlo?

Siamo vicino a una cura per il diabete?

I diabetici di tipo 1 (diabete mellito) non producono insulina – le cellule beta beta che producono insulina nel loro pancreas non funzionano correttamente per ragioni che non sono al 100 per cento chiare. Quindi l’unico modo per gestire i livelli dello zucchero nel sangue, si basa sull’insulina artificiale, iniettando insulina più volte al giorno o indossando una pompa d’insulina, applicando il conteggio dei carboidrati e spesso controllando lo zucchero nel sangue.

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Tuttavia, gli scienziati stanno esplorando la creazione di cellule di isole umane (cellule che producono insulina) dalle cellule staminali, allo scopo di trapiantarle per aiutare coloro che soffrono di diabete e tornare a fare insulina. Le cellule staminali autoctone sono un’area di ricerca in via di sviluppo e sono attualmente utilizzate negli studi sugli animali. Tuttavia, secondo gli Istituti Nazionali per Salute, esistono altri due tipi di trapianti di cellule isolate più forti che vengono utilizzati in pazienti selezionati con diabete.

Che cosa è il trapianto di isole?

Il trapianto delle cellule delle isole pancreatiche, noto anche come trapianto di cellule beta, è un processo in cui le beta, sia di donatori umani che di cellule create in laboratorio, sono trapiantate in una persona con diabete di tipo 1. La speranza è che esse secernano insulina e aiutino a regolare il glucosio nel sangue, come le cellule beta che normalmente funzionano i non diabetici.

Finora, i pazienti trapiantati con cellule isolate di donatori donatori possono essere resi insulino indipendenti per più anni.

Tuttavia, questa strategia è limitata a causa della scarsità e qualità delle cellule isolanti del donatore. Inoltre, è importante notare che il trapianto di cellule è una procedura sperimentale e resterà tale fino a quando la tecnologia del trapianto non sarà considerata sufficientemente efficace per essere definita terapeutica.

Attualmente esistono due tipi di trapianto.

Allo-trapianto

Questo tipo di trapianto comporta la presa di cellule isolane da un donatore defunto e la purificazione. Dopo la depurazione, le cellule vengono elaborate e trasferite nel destinatario.

Questo tipo di trapianto è stato utilizzato in alcuni pazienti con diabete di tipo 1 i cui zuccheri nel sangue sono molto difficili da controllare. Idealmente, il trapianto porterebbe a livelli normali di glucosio nel sangue senza l’uso di iniezioni o infusioni di insulina, o almeno ridurrebbe la quantità di insulina necessaria. Un altro obiettivo è quello di ridurre la non consapevolezza dell’ipoglicemia – una condizione pericolosa in cui le persone non possono sentire l’abbassamento glicemico.

I pazienti trapiantati ricevono in genere due infusioni con una media di 400.000 a 500.000 isole per infusione. Una volta impiantate, le cellule beta in questi isolotti iniziano a produrre e rilasciare l’insulina.

Quando si ricevono le cellule trapiantate occorre prendere farmaci immunosoppressivi per prevenire il rigetto. Questo può complicare il diabete perché nel tempo questi tipi di farmaci, come i corticosteroidi, possono aumentare la resistenza all’insulina, causando un incremento degli zuccheri nel sangue. Altri tipi di farmaci immunosoppressivi possono ridurre la capacità delle cellule beta di rilasciare l’insulina.

Infine, questi tipi di farmaci indeboliscono il sistema immunitario, il che può aumentare il rischio di infezione. Quindi, è chiaro che questo processo avviene con limitazioni e incertezze.

Gli Allo-trapianti non sono condotti in tutti gli ospedali. Tali strutture devono avere il permesso dell’American Food and Drug Administration (FDA) per la ricerca clinica sul trapianto di isole. Un medico specializzato in imaging, un radiologo, è in genere quello che esegue i trapianti. Utilizza immagini a raggi x e ultrasuoni per guidare il posizionamento di un catetere (un sottile tubo di plastica) attraverso una piccola incisione nello stomaco superiore nella vena del porta (una vena importante che fornisce il sangue al fegato).

Una volta che il catetere viene inserito nella posizione corretta, le cellule degli isolotti vengono lentamente fatte transitare. In genere, ai pazienti vengono somministrati anetetici locali e sedativi durante la procedura.

I ricercatori ritengono che i pazienti necessitino di circa 350 a 750 milioni di cellule per interrompere completamente l’insulina. Pertanto, la maggior parte dei pazienti necessita di trapianti multipli.

Auto-trapianto

Questo tipo di trapianto viene eseguito in seguito alla rimozione totale del pancreas (una pancreatectomia ) nei pazienti con pancreatite grave e cronica che non possono essere gestiti da altri trattamenti. L’idea è di mantenere la produzione di insulina e la secrezione perché la rimozione del pancreas può condurre una persona a sviluppare il diabete.

I pazienti con diabete di tipo 1 non possono ricevere questo tipo di trapianto.

Aspetti

Rispetto al trapianto di organi interiori, i trapianti di cellule degli isole sono molto meno invasivi. Il successo dell’allo trapianto migliorerà il controllo del glucosio nel sangue e limiterà o ridurrà l’uso dell’insulina per lunghi periodi di tempo. Ciò significa che i pazienti non dovrebbero iniettarsi insulina o infonderla attraverso una pompa più volte al giorno. Un migliore controllo dello zucchero nel sangue potenzialmente può ridurre o rallentare il rischio di complicanze del diabete come malattie cardiache, neuropatia associata al diabete (danni ai nervi) e  retinopatia (danni agli occhi).

Inoltre, con il allo trapianto nello stesso tempo, anche la funzione parziale dopo un trapianto può invertire l’ignoranza dell’ipoglicemia, aiutando i pazienti a sentire i sintomi quali la sudorazione, l’agitazione, l’aumento del battito cardiaco, l’ansia o la fame e curarli di conseguenza.

Rischi

La procedura di trapianto può aumentare il rischio di sanguinamento e coaguli di sangue. C’è anche la possibilità che le cellule trapiantate non funzionino bene o affatto. Inoltre, tutte le celle potrebbero non agire subito e possono richiedere tempo per iniziare a funzionare correttamente. Pertanto, i destinatari potrebbero aver bisogno di prendere l’insulina finché le cellule iniziano a funzionare correttamente.

C’è anche il rischio che la risposta autoimmune, che inizialmente distrusse le cellule naturali della persona possa essere nuovamente attivata, causando un attacco nelle nuove cellule. I ricercatori stanno attualmente cercando di indagare se l’utilizzo di altre aree del corpo per il trapianto può impedire che ciò accada.

Al fine di prevenire il rigetto delle cellule, è necessario prendere farmaci immunosoppressivi che abbassano il sistema immunitario. Questi farmaci possono anche aumentare gli zuccheri nel sangue. I farmaci immunosoppressivi non sono necessari nel caso di un auto trapianto perché le cellule infuse vengono dal corpo del paziente.

 

Limitazioni

Uno degli ostacoli principali è che c’è una carenza di cellule isolane dai donatori – molte volte non ci sono sufficienti cellule sane per il trapianto e non ci sono donatori sufficienti.

Come potete immaginare, questo tipo di procedura è anche costoso. Mentre i pazienti potrebbero risparmiare sull’insulina, i costi della procedura, degli appuntamenti e dei farmaci immunosoppressivi creano barriere finanziarie che impediscono l’uso diffuso di trapianto allo sullo stato isletico.

Aspettative future

Gli scienziati stanno lavorando duramente per perfezionare il trapianto di cellule delle isole. Ci sono alcune ricerche che presentano la capacità di creare cellule beta umane dalle cellule staminali in laboratorio. Si ritiene che queste cellule genererebbero una quantità maggiore di cellule isolate più efficienti. E anche se ci sono stati molti avanzamenti, molto lavoro deve essere fatto in questo settore prima che il trapianto diventi un’opzione terapeutica. Perfezionare questo metodo potrebbe portarci ad un passo più vicino nella cura del diabete.

fonti:

Istituto nazionale per il diabete. Trapianto di isole pancreatiche.

Pagliuca FW , et. al. Generazione di cellule funzionali di pancreas umane umane in vitro. Cell. 2014, ottobre 9; 159 (2): 428-39. doi: 10.1016 / j.cell.2014.09.040 .

Settima relazione annuale del trapianto di isole collaborative. Registro di trapianto colonnato.  https://web.emmes.com/study/isl//reports/01062012_7thAnnualReport.pdf

American Diabetes Association. Dati e Statistiche su Diabete .

JDRF. Un nuovo percorso alle cellule beta .



Nel Dl fisco le detrazione cibi speciali,da diabete a celiaci

Approvato un emendamento in commissione Bilancio al Senato

Arriva la detrazione per gli alimenti ‘a fini medici speciali’, da quelli per chi ha malattie metaboliche congenite a quelli adatti ad esempio ai diabetici o ai celiaci, a esclusione di quelli per i lattanti. Lo prevede un emendamento di Ap al decreto fiscale collegato alla manovra, approvato dalla commissione Bilancio del Senato. La detrazione al 19% vale per le spese sostenute nel 2017 e nel 2018 e costa 20 milioni il primo anno e 11,4 per il 2019.



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Diabete

Il diabete tipo 1 sul groppone da un giorno o 54 anni? Non perdere la fiducia e guarda avanti perché la vita è molto di più, e noi siamo forti!
Non sono un medico. Non sono un educatore sanitario del diabete. Non ho la laurea in medicina. Nulla in questo sito si qualifica come consulenza medica. Questa è la mia vita, il diabete – se siete interessati a fare modifiche terapeutiche o altro al vostra patologia, si prega di consultare il medico curante di base e lo specialista in diabetologia. La e-mail, i dati personali non saranno condivisi senza il vostro consenso e il vostro indirizzo email non sarà venduto a qualsiasi azienda o ente. Sei al sicuro qui a IMD. Roberto Lambertini (fondatore del blog dal 3/11/2007).

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