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Un farmaco per curare le malattie della retina con gocce invece di iniezioni

Nel giorno dedicato a Santa Lucia, protettrice della vista, non ci poteva essere notizia migliore. La ditta spagnola Sylentis ha sviluppato un composto per il trattamento di malattie della retina, tra cui la degenerazione maculare senile e la retinopatia diabetica. Il trattamento viene somministrato mediante gocce oftalmiche invece di iniezioni intraoculari ed è stato testato negli animali. È un piccolo RNA interferente in grado di penetrare nelle cellule della retina e bloccare la formazione di nuovi vasi sanguigni.

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Il farmaco SYL136001v10, sviluppato da PharmaMar, è ancora in fase preclinica. “La sua efficacia è stata dimostrata in modelli animali e le prove con gli umani inizieranno alla fine del 2018”, ha detto Covadonga Pañeda, Manager di Sylentis. Pañeda è l’autore principale di uno studio su SYL136001v10, presentato alla fine di settembre al XIII Meeting annuale dell’Oligonucleotides Therapeutics Society, svoltosi a Bordeaux (Francia).
Pañeda dice: “Questo composto è un piccolo RNA interferente (siRNA) progettato per silenziare l’espressione di NRARP, una proteina che controlla la formazione di nuovi vasi sanguigni nella retina .” In questo modo, dice, “la terapia esercita la sua azione entrando nelle cellule della retina, dove impedisce la sintesi di questa proteina e blocca la formazione di nuovi vasi, che è una delle caratteristiche fondamentali delle malattie degenerative della retina “.
I composti attualmente usati per trattare queste malattie sono basati su anticorpi di grandi dimensioni che non possono penetrare dalla superficie oculare alla retina, quindi devono essere somministrati mediante iniezioni intravitreali. “I pazienti che soffrono di degenerazione maculare senile o retinopatia diabetica devono recarsi in ospedale dove i trattamenti vengono eseguiti con iniezioni oculari, fastidiose e dolorose, le quali comportano anche un investimento finanziario significativo per il sistema sanitario”, afferma Covadonga Pañeda.
Tuttavia, osserva, “siRNA, come SYL136001v10, sono fino a 10 volte più piccoli di questi trattamenti: la loro dimensione consenteno di penetrare nella retina e inibire la formazione di nuovi vasi sanguigni dopo la loro applicazione in gocce oftalmiche, come abbiamo dimostrato negli animali In particolare, studi di efficacia hanno evidenziato che la riduzione di NRARP nella retina mediante siRNA porta alla regressione delle lesioni retiniche angiogeniche e che tali riduzioni osservate sono equivalenti a quelle dell’anti-VEGF, che è l’attuale lo standard di trattamento per queste malattie con iniezioni oculari. ”
L’azienda, con sede a Tres Cantos (Madrid), prevede di occuparsi dei primi studi di efficacia clinica. Una volta dimostrata la dimostrazione del concetto negli esseri umani, cercherà di concedere in licenza il farmaco a una multinazionale.



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