Il programma BETACELLTHERAPY sta sviluppando e implementando nuove terapie per ripristinare una massa di cellule beta funzionanti nei pazienti affetti da questa malattia. Questo comporta modi di sostituire le cellule beta andate perdute e proteggere le cellule beta esistenti dalla malattia. Il programma è stato sostenuto da un progetto del 7° PQ finanziato dall’UE fino a giugno 2015.
“Sono stati compiuti progressi significativi nel percorso verso la sostituzione delle cellule beta nei malati di diabete,” dice il coordinatore del progetto Daniel Pipeleers dell’Università libera di Bruxelles, in Belgio. “Durante il prolungamento finale di sei mesi del progetto, abbiamo effettuato valutazioni precliniche, confronti di prodotti di terapia cellulare incapsulati e usato come riferimento preparazioni di cellule beta pancreatiche umane.”
Il progetto si è basato su percorsi di tipo biologico verso la sostituzione delle cellule beta, prima in modelli pre-clinici e dopo nei pazienti. Il percorso verso gli impianti terapeutici di cellule beta ha cercato di sviluppare fonti su larga scala di trapianti definiti biologicamente e ha affrontato il problema dell’attuale carenza di trapianti di cellule beta adeguate dal punto di vista del metabolismo preparate a partire da organi di donatori umani.
Cellule staminali pluripotenti umane – cellule biologiche non differenziate che si possono differenziare in cellule specializzate – sono state usate per generare cellule precursori che possono differenziarsi in cellule che producono insulina, in seguito a trapianti in modelli animali. Le cellule generate da cellule staminali embrioniche umane sono state convalidate in fase pre-clinica come prodotto per terapia cellulare per sviluppo e sperimentazioni cliniche. Studi paralleli hanno definito marcatori di sicurezza ed efficacia e hanno esaminato modi di ridurre al minimo la reattività immunitaria e infiammatoria nei riceventi.
Sono state svolte anche attività preparatorie per la presentazione di un protocollo di sperimentazione clinica per il trapianto di cellule staminali embrioniche umane incapsulate – cellule progenitrici derivate.
Il consorzio BETACELLTHERAPY ha in programma di continuare lo sviluppo di prodotti e protocolli di terapia cellulare per la sostituzione di cellule beta in caso di diabete, per mezzo di ulteriori collaborazioni con dipartimenti di ricerca e clinici dei partner industriali. “Il nostro consorzio comprendeva centri di riferimento clinici e unità di diabetologia clinica nei quali vengono preparate, valutate e implementate nuove forme di diagnosi e cura” dice Pipeleers. “I risultati hanno già portato benefici ai pazienti affetti da diabete di tipo 1, ma la durata e la portata dell’implementazione adesso deve essere aumentata.”
Nel loro insieme, i risultati dello studio BETACELLTHERAPY rappresentano un significativo passo avanti nello sviluppo di nuovi approcci innovativi per la cura del diabete. Queste potrebbero migliorare la qualità della vita dei pazienti e migliorare di molto le conoscenze scientifiche di come è possibile curare le malattie croniche in maniera meno invasiva. “Le nostre relazioni annuali hanno ricevuto punteggi alti dal comitato scientifico del progetto con una valutazione generale di eccellente,” aggiunge Pipeleers.