Verso la cura per l’occhio secco

Gocce oculari derivate da cellule staminali epiteliali corneali usate per trattare la condizione

Diversi studi condotti nell’ultimo decennio hanno concluso che la malattia dell’occhio secco (DED) colpisce fino al 50% della popolazione degli Stati Uniti, creando una responsabilità per il sistema sanitario nazionale che si stima superi i 50 miliardi di dollari all’anno. E sebbene le donne e i pazienti che vivono con disordini autoimmuni mostrino una propensione a sviluppare la DED, la condizione appare in tutte le etnie e nella demografia della popolazione quando le persone invecchiano.

Attualmente sono disponibili molti trattamenti per la DED, inclusi lubrificanti oculari, antibiotici topici, corticosteroidi topici, lenti a contatto sclerali progettate per affinare la visione e fornire comfort per gli occhi asciutti e molti altri. Nonostante questo menu di opzioni di trattamento DED, Hironmoy Das, Ph.D., professore di scienze farmaceutiche presso il Texas Tech University Health Sciences Center (TTUHSC) Jerry H. Hodge School of Pharmacy, ha affermato che medici e ricercatori hanno continuato a vedere la necessità per sviluppare opzioni di trattamento più sicure ed efficaci.

Con questo in mente, Das ha sviluppato una tecnologia derivata dalle cellule staminali epiteliali corneali per migliorare i risultati per i pazienti con DED. Le cellule staminali epiteliali corneali sono localizzate e ottenute esclusivamente dal limbus, che è l’area dell’occhio in cui la cornea e la congiuntiva si intersecano. I risultati del loro studio clinico, “Supernatante delle cellule staminali epiteliali corneali nel trattamento della grave malattia dell’occhio secco: uno studio pilota”, sono stati pubblicati il ??16 luglio su The Journal of Clinical Ophthalmology.

Il team di ricerca comprendeva anche Sloan W. Rush, MD, del Panhandle Eye Group di Amarillo, in Texas, che ha guidato la sperimentazione clinica, e Jennifer Chain, Ph.D., dell’Oklahoma Blood Institute di Oklahoma City.

A parte alcuni trattamenti che richiedono l’uso di chirurgia invasiva o impiegano materiale biologico che non è specificamente destinato alla superficie oculare, attualmente non ci sono studi in cui sia riportato un agente biologico terapeutico sicuro e di impatto per la DED. Das ha affermato che ciò rende lo studio clinico del suo team unico perché esplora per la prima volta una nuova applicazione topica fornita dal paziente derivata da cellule staminali epiteliali corneali umane espanse per il trattamento della DED grave negli esseri umani. Normalmente, le cellule staminali vengono iniettate in un paziente, ma in questo caso, invece di iniettare le cellule staminali, il team di Das ha realizzato un prodotto dalle cellule staminali che viene applicato come un collirio.

“È molto eccitante perché questa è la prima volta che la mia ricerca ha portato a una sperimentazione clinica”, ha detto Das. “Gli investigatori di laboratorio non possono eseguire studi clinici, quindi dipendiamo da medici come il Dr. Rush”.

Poiché all’inizio dello studio non erano disponibili strutture per le buone pratiche di fabbricazione (GMP) nell’area di Amarillo, in Texas, Das e Rush hanno collaborato con l’Oklahoma Blood Institute. Le strutture GMP aderiscono a un sistema di regolamenti specifico e dettagliato della Food and Drug Administration (FDA) statunitense progettato per garantire che i prodotti siano fabbricati in modo coerente e soddisfino rigorosi standard di controllo della qualità.

Come struttura GMP, l’Oklahoma Blood Institute può isolare ed espandere cellule umane come le cellule staminali che possono poi essere trapiantate negli esseri umani o, in questo caso, utilizzate per derivare un medicinale applicato localmente. Le cellule staminali epiteliali corneali utilizzate nel medicinale sono state ottenute da tessuti di donatori da una banca degli occhi.

Per lo studio clinico, Rush ha identificato 17 pazienti affetti da DED grave, come determinato da un punteggio ?14 sul questionario Standardized Patient Evaluation of Eye Dryness (SPEED™) e da un punteggio ?40 sull’Ocular Surface Disease Index (OSDI ^© ). Tutti i pazienti nello studio clinico avevano anche tentativi documentati di curare la loro DED utilizzando almeno sei e fino a 14 diverse terapie convenzionali per l’occhio secco.

“Niente li stava aiutando; erano in condizioni molto gravi”, ha detto Das. “Alcuni di loro potevano uscire solo al buio perché la loro infiammazione era così grave che la luce del sole avrebbe bruciato i loro occhi”.

Durante la sperimentazione clinica, ogni paziente si è autosomministrato il prodotto topico derivato da cellule staminali epiteliali corneali del team di Das quattro volte al giorno in entrambi gli occhi per 12 settimane. A quel tempo, le misure di esito riportate dai pazienti sono state determinate principalmente tramite il questionario SPEED™, il  punteggio OSDI ^© e un punteggio analogico visivo prodotto utilizzando la Dry Eye Management Scale ^© dell’Università del North Carolina . 

Se confrontati con i punteggi di base di ciascun paziente, i risultati a 12 settimane hanno mostrato che i punteggi del questionario SPEED™ sono migliorati in media di 4,7 punti, o del 23% e i  punteggi OSDI ^© sono migliorati in media di 10,9 punti, o del 17,1%. Inoltre, i punteggi analogici visivi sono migliorati in media di 1,1 punti (14%).

Nessuno dei pazienti dello studio clinico ha riportato reazioni avverse o effetti collaterali significativi e, sebbene non consentito fino all’approvazione del prodotto da parte della FDA, tutti hanno chiesto di riprenderne l’uso al termine dello studio di 12 settimane.

Das ha affermato che il successo del prodotto nella sperimentazione clinica è probabilmente dovuto al fatto che il prodotto fa due cose contemporaneamente: rigenera il tessuto danneggiato negli occhi e riduce l’infiammazione.

“La maggior parte dei pazienti con malattia dell’occhio secco ne trarrà beneficio”, ha sottolineato Das. “Gli attuali farmaci per l’occhio secco non rigenerano nessuno dei tessuti oculari, che si stanno danneggiando. Le cellule staminali hanno il potere di rigenerare i tessuti e possono anche ridurre l’infiammazione, che è spesso fonte di dolore oculare”.

Das ha affermato che l’università ha presentato domanda di brevetto negli Stati Uniti e in Europa e che i colliri sono ora in fase di convalida da parte di terzi in uno studio in doppio cieco per avvicinare il prodotto al mercato.