I ricercatori raggiungono un’altra pietra miliare negli sforzi per liberare definitivamente i pazienti con diabete dall’insulina iniettata.
I ricercatori sul diabete stanno segnalando il primo successo in uno studio clinico per la prima volta sull’uomo per testare se le cellule pancreatiche cresciute da cellule staminali possono essere impiantate in sicurezza e iniziare a produrre insulina.
Il team ha riferito della loro prova di concetto e dello studio sulla sicurezza in un articolo appena pubblicato sulla rivista Cell Reports Medicine.
Dei 17 pazienti che hanno ricevuto impianti, il 35% ha mostrato segni nel sangue di produzione di insulina dopo i pasti entro sei mesi dall’impianto e il 63% ha mostrato segni di produzione di insulina all’interno dei dispositivi implantari quando sono stati rimossi dopo un anno.
“Questa è una scoperta molto positiva”, ha affermato il primo autore James Shapiro , professore di chirurgia, medicina e oncologia chirurgica presso la Facoltà di Medicina e Odontoiatria e cattedra di ricerca canadese in chirurgia dei trapianti e medicina rigenerativa.
“Non è la fine del gioco, ma è una grande pietra miliare lungo la strada del successo, a dimostrazione del fatto che le terapie insulari derivate dalle cellule staminali sono sicure e possono iniziare a mostrare qualche segnale di efficacia nei pazienti in clinica”, ha affermato Shapiro, che è anche un membro dell’Alberta Diabetes Institute .
“Notevole ed emozionante”
Shapiro ha guidato il team che ha sviluppato il protocollo di Edmonton negli anni ’90, un processo che consente il trapianto riuscito di cellule insulari produttrici di insulina donate nel fegato di persone con diabete di tipo 1. La maggior parte è liberata dalla necessità di iniezioni quotidiane di insulina, ma continua ad aver bisogno di farmaci anti-rigetto, che possono avere effetti collaterali negativi come un aumento del rischio di cancro e danni ai reni. Inoltre, il numero di cellule di isole donate disponibili è limitato.
L’obiettivo finale dell’attuale ricerca è sviluppare una scorta illimitata di cellule insulari che possono essere trapiantate in sicurezza senza la necessità di farmaci anti-rigetto, ha affermato Shapiro, che è anche direttore dei programmi di trapianto di fegato, donatore vivente e isole per i servizi sanitari dell’Alberta. e un membro della Royal Society of Canada .
Nello studio, pazienti adulti affetti da diabete in sei centri in Canada, Stati Uniti ed Europa hanno ricevuto impianti di diversi piccoli dispositivi permeabili riempiti con milioni di cellule ciascuno. Le cellule sono state derivate da cellule staminali, quindi trasformate chimicamente in cellule staminali programmate per diventare cellule insulari.
Alcuni degli impianti, delle dimensioni di un francobollo, sono stati inseriti nell’avambraccio, mentre dispositivi più grandi, circa la metà di una carta di credito, sono stati impiantati nella parete addominale. Tutti i pazienti hanno assunto farmaci immunosoppressori.
“L’idea dei piccoli dispositivi multipli era che potessimo rimuoverli in momenti diversi per vedere: le cellule sopravvivono? Stanno lavorando? E stanno facendo quello che dovrebbero fare? ha spiegato Shapiro, osservando che non sono stati sollevati problemi di sicurezza.
“È straordinario ed eccitante che i pazienti abbiano tollerato così bene questi dispositivi e gli interventi chirurgici”, ha affermato.
Shapiro ha affermato che, sebbene l’accertamento della sicurezza fosse l’obiettivo principale di questa fase dello studio, almeno un paziente a cui erano stati impiantati 10 dispositivi è stato in grado di ridurre significativamente la sua dose di insulina, indicando la potenziale efficacia del trattamento.
Il prossimo passo per la ricerca sarà determinare quante cellule pancreatiche derivate da cellule staminali sono necessarie per il trapianto per ottimizzare la produzione di insulina nei pazienti con diabete di tipo 1 e di tipo 2.
Una sperimentazione che inizierà in Canada all’inizio del 2022 vedrà i ricercatori trapiantare cellule pancreatiche che sono state geneticamente modificate per rimuovere i bersagli che sono normalmente attaccati dal sistema immunitario delle persone con diabete di tipo 1.
“L’idea è di trapiantare queste cellule silenziose o furtive senza nessuno dei farmaci anti-rigetto, il che sarebbe un enorme progresso”, ha affermato Shapiro.
Gli ultimi giri di una maratona
Shapiro, che ha iniziato la sua ricerca di migliori trattamenti per il diabete 38 anni fa, paragona l’intensa ricerca richiesta a una maratona.
“Abbiamo visto molti progressi negli ultimi 100 anni dalla scoperta canadese dell’insulina”, ha detto. “La gara non è ancora finita, ma siamo agli ultimi giri e credo davvero che possiamo attraversare quel nastro”.
“Le terapie cellulari hanno la promessa di fornire qualcosa di molto meglio della terapia insulinica”, ha affermato Shapiro.
Le fonti di finanziamento per la ricerca includevano ViaCyte , il California Institute for Regenerative Medicine , il JDRF , la Diabetes Research Institute Foundation of Canada , la Alberta Diabetes Foundation e la Stem Cell Network of Canada , oltre al supporto della comunità.
“Non è l’endgame, ma è una grande pietra miliare lungo la strada verso il successo”, dice.
(Foto: Richard Siemens)