I risultati mostrano diminuzioni statisticamente significative del fabbisogno di insulina, aumenti dei livelli di c-peptide e miglioramenti della tolleranza al glucosio rispetto al basale
L’approccio dirompente della terapia genica sviluppato dai ricercatori dell’Università di Pittsburgh può essere un trattamento promettente per il diabete di tipo 1 e di tipo 2
AUSTIN, Texas , 23 febbraio 2023 /PRNewswire/ — Genprex, Inc. (“Genprex” o la “Società”) (NASDAQ: GNPX), una società di terapia genica in fase clinica focalizzata sullo sviluppo di terapie che cambiano la vita dei pazienti con cancro e diabete, ha annunciato oggi che i dati che evidenziano il potenziale della terapia genica di Genprex per il diabete di tipo 1 sono stati presentati dai suoi collaboratori di ricerca presso l’ Università di Pittsburgh ( Pitt ) alla 16a Conferenza internazionale sulle tecnologie avanzate e sui trattamenti per il diabete (ATTD 2023 ) che si terrà dal 22 al 25 febbraio 2023 a Berlino , Germania.
I dati dell’abstract sono stati rilasciati e la presentazione sarà tenuta il 25 febbraio alle 14:25 CET da Ranjeet S. Kalsi , DO, un membro del laboratorio di George Gittes , MD, della Pitt’s Division of Pediatric Surgery, Pittsburgh, Pennsylvania . La presentazione completa sarà disponibile sul sito web della Società qui dopo la chiusura della presentazione del Dr. Kalsi.
La presentazione intitolata “Pancreatic Intraductal Infusion of Adeno-Associated Virus (AAV) to Treat Non-Human Primates in a Toxin-Induced Diabetes Model”, riporterà i risultati di otto primati non umani (NHP) con diabete indotto da tossina dopo streptozocina amministrazione. Hanno ricevuto un nuovo processo di infusione che utilizzava un vettore AAV per fornire i geni Pdx1 e MafA direttamente al pancreas.
“Questi risultati sono convincenti in quanto dimostrano il potenziale di questa terapia genica per creare cellule beta-simili di nuova formazione in grado di produrre insulina. Convalidano anche studi precedenti di questo approccio in modelli murini diabetici che hanno mostrato il ripristino dei normali livelli di glucosio nel sangue per diversi mesi “, ha dichiarato Mark Berger , MD, Chief Medical Officer di Genprex. “Siamo ansiosi di continuare a lavorare per far avanzare questa terapia genica negli studi clinici sull’uomo al fine di replicare questi risultati nelle persone e potenzialmente fornire una sostituzione a lungo termine delle cellule beta”.
I risultati dello studio statisticamente significativi mostrano che dopo l’infusione del costrutto ingegnerizzato AAV, gli otto NHP avevano “ridotto fabbisogno di insulina (p<0,001); livelli aumentati di c-peptide (p<0,05); e migliorata tolleranza al glucosio rispetto al basale (p <0,05) con uno che dimostra la normalizzazione della glicemia ristabilita. L’immunoistochimica ha rivelato la colorazione di insulina e glucagone, che suggerisce la formazione di cellule produttrici di insulina”.
Le tecnologie per il diabete concesse in licenza a Pitt da Genprex sono state sviluppate nel laboratorio di George Gittes , MD, Professore di Chirurgia e Pediatria e Capo della Divisione di Chirurgia Pediatrica presso la School of Medicine dell’Università di Pittsburgh . “Siamo lieti dei risultati statisticamente significativi di questo studio NHP sul diabete di tipo 1 in quanto supporta ulteriormente la nostra tesi sul potenziale del nostro approccio di terapia genica nel diabete. È importante sottolineare che mostra una progressione positiva dei dati dai nostri precedenti dati del modello murino a questi dati NHP”, ha osservato il Dr. Gittes.
“Questi dati promettenti sono molto incoraggianti e supportano ulteriormente la nostra convinzione che questo approccio di terapia genica al trattamento del diabete ha il potenziale per cambiare il corso della malattia sia nel diabete di tipo 1 che in quello di tipo 2”, ha affermato Rodney Varner, presidente e amministratore delegato di Genprex. “Sulla base dei dati di una serie di studi preclinici in vivo , siamo incoraggiati dal fatto che il nostro nuovo approccio di terapia genica potrebbe fornire un’efficacia a lungo termine negli esseri umani rendendo potenzialmente superflua l’insulina esogena, il che rappresenterebbe un punto di svolta per i 537 milioni di persone in tutto il mondo che vivono con il diabete”.
Informazioni su Genprex, Inc.
Genprex, Inc. è una società di terapia genica in fase clinica focalizzata sullo sviluppo di terapie che cambiano la vita per i pazienti con cancro e diabete. Le tecnologie di Genprex sono progettate per somministrare geni che combattono le malattie per fornire nuove terapie a vaste popolazioni di pazienti affetti da cancro e diabete che attualmente dispongono di opzioni terapeutiche limitate. Genprex lavora con istituzioni e collaboratori di livello mondiale per sviluppare farmaci candidati per promuovere la sua pipeline di terapie geniche al fine di fornire nuovi approcci terapeutici. Il programma oncologico di Genprex utilizza il suo sistema di rilascio di nanoparticelle ONCOPREX® non virale proprietario, che l’azienda ritiene sia la prima piattaforma di somministrazione di terapia genica sistemica utilizzata per il cancro negli esseri umani. ONCOPREX incapsula i plasmidi che esprimono geni utilizzando nanoparticelle lipidiche. Il prodotto risultante viene somministrato per via endovenosa, dove viene poi assorbito dalle cellule tumorali che esprimono proteine ??soppressori tumorali che sono carenti nel corpo. Il principale prodotto candidato dell’azienda, REQORSA® (quaratusugene ozeplasmid), viene valutato in tre studi clinici come trattamento per il carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) e per il carcinoma polmonare a piccole cellule (SCLC). Entrambi i programmi clinici NSCLC hanno ricevuto una designazione Fast Track dalla Food and Drug Administration. L’approccio alla terapia genica del diabete di Genprex comprende un nuovo processo di infusione che utilizza un endoscopio e un vettore di virus adeno-associato (AAV) per fornire i geni Pdx1 e MafA direttamente al pancreas. Nei modelli di diabete di tipo 1, GPX-002 trasforma le cellule alfa nel pancreas in cellule funzionali simili a beta, che possono produrre insulina ma sono abbastanza distinte dalle cellule beta da eludere il sistema immunitario del corpo. In un approccio simile, si ritiene che GPX-003 per il diabete di tipo 2, dove l’autoimmunità non è in gioco, ringiovanisca e reintegra le cellule beta esauste.
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FONTE Genprex, Inc.