Nuovi sviluppi nell’uso dell’immunoterapia per trattare il diabete di tipo 1 in fase iniziale promettono un’accelerazione nelle cure per i pazienti pediatrici.
In un importante passo avanti per il trattamento del diabete di tipo 1, la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso una seconda designazione fast-track per un’immunoterapia sviluppata da Diamyd Medical. Questa decisione promette di accelerare lo sviluppo e l’approvazione di nuove opzioni terapeutiche per i pazienti pediatrici con diabete di tipo 1, una malattia autoimmune cronica che colpisce milioni di persone in tutto il mondo.
La designazione fast-track è stata concessa per una formulazione ricombinante di decarbossilasi dell’acido glutammico umano combinata con idrossido di alluminio (Diamyd). Questa terapia è destinata a bambini e adolescenti con diabete di tipo 1 in fase iniziale e con genotipo DR3-DQ2. In particolare, riguarda pazienti in stadio 1, caratterizzati dalla presenza di due o più autoanticorpi correlati al diabete senza sintomi clinici, e in stadio 2, con valori di glucosio anormali ma ancora senza sintomi evidenti.
Il riconoscimento della FDA consentirà l’utilizzo del peptide C come endpoint surrogato per prevedere il beneficio clinico della terapia durante lo studio di fase 3 denominato DiaPrecise. Questo studio valuterà l’efficacia e la sicurezza della terapia nei bambini e adolescenti tra gli 8 e i 18 anni con diabete di tipo 1 in stadio 1 e stadio 2.
Ulf Hannelius, CEO di Diamyd Medical, ha espresso grande entusiasmo per questa seconda designazione fast-track. “Questo riconoscimento sottolinea ancora una volta il potenziale del nostro approccio alla medicina di precisione e l’urgente necessità di nuove opzioni di trattamento per il diabete di tipo 1,” ha dichiarato Hannelius. “Ora abbiamo l’opportunità di lavorare a stretto contatto con la FDA per accelerare lo sviluppo di Diamyd anche come medicina preventiva.”
In un precedente comunicato stampa, la FDA aveva già concesso la designazione fast-track per l’immunoterapia destinata alle persone con diabete di tipo 1 in stadio 3 e con genotipo DR3-DQ2. L’annuncio recente include la possibilità di utilizzare il peptide C come indicatore per l’approvazione accelerata, basata sui benefici correlati alla conservazione della produzione endogena di insulina.
Mark Atkinson, direttore del Diabetes Institute e membro del consiglio medico di Diamyd, ha espresso un forte ottimismo riguardo alla fattibilità del percorso di approvazione per Diamyd. “La necessità di una tale terapia esiste chiaramente e i veri vincitori di qualsiasi decisione del genere, se concessa, saranno coloro che vivono con il diabete di tipo 1 e forse anche coloro che devono ancora essere diagnosticati,” ha affermato Atkinson.
Con queste nuove designazioni, Diamyd Medical si avvicina sempre di più alla possibilità di offrire una terapia innovativa e potenzialmente trasformativa per il diabete di tipo 1, offrendo speranza a milioni di pazienti in tutto il mondo.
Riferimento:
Diamyd Medical riceve feedback positivi dalla FDA sulla potenziale approvazione accelerata per Diamyd nel diabete di tipo 1. Disponibile su https://www.diamyd.com/docs/pressClips.aspx?ClipID=4872349 . Pubblicato il 23 luglio 2024. Consultato il 23 luglio 2024