Tre affiliati clinici di Harvard: l’Harvard Stem Cell Institute (HSCI),e una società biofarmaceutica hanno formato una collaborazione insolita per avviare il Programma di sostituzione autologo delle Isole Boston (BAIRT) e accelerare sulla cura per il diabete tipo 1.
I recenti progressi nella biologia delle cellule staminali hanno fornito un’opportunità senza precedenti per il trattamento del diabete, dicono i ricercatori dell’HSCI, il co-direttore Doug Melton ha sviluppato un processo per generare numeri praticamente illimitati di cellule beta , che sono le cellule produttrici d’insulina nel pancreas, da cellule staminali in laboratorio. Queste cellule beta staminali di derivazione potrebbero essere utilizzate per sostituire le cellule beta di una persona diabetica previo trattamento in clinica.
Il nuovo programma, progettato da HSCI, dal Brigham and Women Hospital (BWH), ed Joslin Diabetes Center (JDC), in collaborazione con Semma Therapeutics (Semma) e il Dana-Farber Cancer Institute (DFCI), lavorerà per tradurre queste staminali in celle che in ultima analisi serviranno come trattamento nella cura dei pazienti diabetici.
Per gradualizzare generazioni di cellule staminali pluripotenti adatte all’uso in pazienti ci vorrà del tempo. Il primo trapianto di cellule condotto da BAIRT è progettato per un arco di tempo di almeno tre o quattro anni. La sperimentazione clinica iniziale è circoscritta a un piccolo e selezionato gruppo di pazienti: individui che hanno avuto il loro pancreas rimosso chirurgicamente perché avevano condizioni pancreatite o simili intrattabili e che non hanno mostrato segni di autoimmunità nell’isolotto (il corpo attacca attacca le cellule che producono insulina). La prova iniziale metterà alla prova sia la sicurezza delle cellule beta che le celle derivate da staminali e farà una prima valutazione della loro efficacia. Il programma ha lo scopo di sfruttare le capacità delle cellule staminali e cellule beta insieme con le competenze e le risorse delle istituzioni cliniche partecipanti per portare rapidamente una nuova terapia ai pazienti.
Durante la prima fase del programma, DFCI, HSCI, e Semma, di cui Melton è stato il fondatore scientifico, lavoreranno insieme per sviluppare e ottimizzare il protocollo di derivazione delle cellule staminali. BWH e JDC lavoreranno insieme per scema, caratterizzazione e identificazione dei pazienti idonei. Nella fase successiva, l’impianto di produzione di cellule a DFCI deriverà le cellule staminali da pazienti e la fabbricazione dei prodotti delle cellule beta utilizzando il protocollo di differenziazione del Semma. BWH eseguirà i trapianti, ed entrambi BWH e JDC seguiranno i pazienti.
“Nessuna istituzione ha tutte le competenze e le capacità tecniche per fare questo tipo di sperimentazione clinica in proprio, da qui la sinergia è un processo obbligato”, ha detto Melton. “Ma nell’unico ecosistema biomedico di Harvard, siamo in grado di portare tutte le competenze e le infrastrutture per sopportare ogni necessità “.
Peter Amenta, presidente del Joslin, ha detto, “una delle nostre maggiori priorità al Joslin Diabetes Center è quello di portare la terapia di sostituzione delle cellule beta a base di cellule staminali per le persone che vivono con il diabete. Siamo entusiasti di lavorare con gli altri leader di Boston nel mondo accademico e nell’industria per rendere questo realtà. Joslin ha una lunga storia di esperienza nel campo della ricerca delle cellule beta, immunologia, e nuovi studi clinici per il diabete. Ciò sinergizza bene con i punti di forza complementari dei nostri partner. Unendo i nostri sforzi si fa un passo chiaro e logico “.
Il coinvolgimento del Brigham nel progetto nasce dalla sua reputazione internazionale come leader nella ricerca sui trapianti e la chirurgia. “Questo progetto si basa sul nostro lavoro pionieristico nel trapianto ed esemplifica l’impegno del Brigham a promuovere la scoperta e l’innovazione, al fine di tradurre i progressi della ricerca in nuove terapie per i nostri pazienti”, ha dichiarato Betsy Nabel, presidente della Brigham. “Siamo entusiasti di collaborare con queste istituzioni stimate e spingerci nella direzione di migliorare la cura e il trattamento dei pazienti con diabete”.