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  • Avviata la presentazione BLA con designazione della terapia rivoluzionaria

  • Completamento consegna di tutti i moduli (850) entro la fine dell’anno 2020

OLDWICK, NJ , 16 aprile 2020 Provention Bio, Inc. (Nasdaq: PRVB), una società biofarmaceutica in fase clinica dedicata all’intercettazione e alla prevenzione delle malattie immuno-mediate, ha annunciato oggi l’avvio della presentazione a rotazione della Biologic License Application (BLA) alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per teplizumab (PRV-031), un anticorpo monoclonale anti-CD3 per il ritardo o la prevenzione del diabete clinico di tipo 1 (T1D) in soggetti a rischio, come indicato dalla presenza di due o più autoanticorpi correlati a T1D.

L’invio a rotazione consente l’inoltro e la revisione da parte della FDA di moduli completi del BLA su base continuativa. La fornitura ha presentato il modulo non clinico e prevede di presentare il modulo clinico nel terzo trimestre e il modulo di chimica, produzione e controllo (CMC) nel quarto trimestre del 2020. Una volta che il modulo finale del BLA è stato presentato, la FDA prenderà una decisione di deposito e impostare una data obiettivo PDUFA.   

“L’avvio del nostro processo di invio BLA rappresenta una pietra miliare importante per la Provision mentre avanziamo teplizumab verso il mercato come il primo trattamento in assoluto per i pazienti a rischio di progressione verso il diabete clinico di tipo 1”, ha affermato Ashleigh Palmer , Presidente e CEO di Provention Bio. “I dati dello studio” a rischio “, pubblicato lo scorso anno, sottolineano il potenziale terapeutico trasformativo di teplizumab nel ritardare o prevenire l’insorgenza di T1D in fase clinica, insulino-dipendente. Rimaniamo sulla buona strada per completare la presentazione BLA entro l’anno e non vedo l’ora di lavorare con la FDA per far avanzare il processo di regolamentazione “.

Nel giugno 2019 , i dati dello studio a rischio, sponsorizzato dal National Institutes of Health e condotti da TrialNet, sono stati presentati al 79 °meeting annuale dell’American Diabetes Association e pubblicati sul New England Journal of Medicine . I risultati di questo studio hanno dimostrato che un singolo ciclo di 14 giorni di teplizumab ha ritardato significativamente l’insorgenza del T1D in stadio clinico, rispetto al placebo, di una mediana di almeno 2 anni in bambini e adulti a rischio.

Teplizumab ha ricevuto sia la designazione Breakthrough Therapy dalla FDA sia la designazione PRIME dalla European Medicines Administration, consentendo un maggiore dialogo e una maggiore probabilità di revisione prioritaria e valutazione accelerata da entrambe le agenzie, rispettivamente.

Informazioni su teplizumab (PRV-031):

Teplizumab (PRV-031), è un anticorpo monoclonale anti-CD3 (mAb), sviluppato per l’intercettazione, il ritardo o la prevenzione del diabete di tipo 1 (T1D). Più di 800 pazienti hanno ricevuto teplizumab in più studi clinici su oltre 1.000 soggetti. In studi precedenti su pazienti di nuova diagnosi, PRV-031 ha costantemente dimostrato la capacità di preservare la funzione delle cellule beta e ridurre la necessità di uso esogeno di insulina. PRV-031 ha ottenuto la designazione Breakthrough Therapy dalla US Food and Drug Administration e la designazione PRIME dalla European Medicines Administration. La fornitura sta attualmente valutando PRV-031 in pazienti con T1D di nuova fase clinica (lo studio PROTECT di fase 3) di nuova diagnosi.

Informazioni su Provention Bio, Inc .:

Provention Bio, Inc. (Nasdaq: PRVB) è una società biofarmaceutica in fase clinica che sfrutta una strategia di sviluppo di farmaci trasformazionale focalizzata sulla prevenzione o sull’intercettazione di malattie immuno-mediate. La missione di Provision è quella di procurarsi, trasformare e sviluppare candidati terapeutici mirando all’elevata morbilità, mortalità e costi crescenti delle malattie autoimmuni. Il portafoglio diversificato di Provision include PRV-031 (teplizumab), un candidato pre-commerciale che ha dimostrato di ritardare l’insorgenza del diabete di tipo 1 (T1D) allo stadio terminale in soggetti a rischio con malattia pre-sintomatica. Il portafoglio della Società comprende candidati aggiuntivi per lo sviluppo di prodotti in fase clinica che hanno dimostrato prove di meccanismo e / o prove di concetto in altre malattie autoimmuni, tra cui la celiachia e il lupus.