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La designazione è il primo passo di una nuova iniziativa MHRA per accelerare lo sviluppo e l’accesso a farmaci innovativi nel Regno Unito dopo la Brexit
RED BANK, NJ , 12 luglio 2021 /PRNewswire/ — Provention Bio, Inc. (Nasdaq: PRVB), un’azienda biofarmaceutica dedicata all’intercettazione e alla prevenzione delle malattie immuno-mediate, ha annunciato oggi che teplizumab, un anticorpo monoclonale anti-CD3 ( mAb), ha ricevuto un Innovation Passport per la terapia innovativa che fa ritardare l’insorgenza del diabete clinico di tipo 1 nei soggetti a rischio (T1D). Teplizumab è uno dei primi medicinali sperimentali a ricevere questa designazione nell’ambito dell’Innovative Licensing and Access Pathway (ILAP) del Regno Unito (Regno Unito) lanciato dall’Agenzia di regolamentazione dei medicinali e dei prodotti sanitari (MHRA) nel gennaio 2021 .
Nel Regno Unito, circa 400.000 persone hanno il T1D, inclusi circa 39.000 bambini di età pari o inferiore a 19 anni 1 . Il Regno Unito ha uno dei tassi più alti di T1D a livello globale e le nuove diagnosi aumentano di circa il 4% ogni anno. Il T1D viene gestito attraverso la terapia insulinica e il monitoraggio del glucosio per mantenere in vita i pazienti, ma può comunque ridurre l’aspettativa di vita dei pazienti fino a un decennio. Attualmente, non esiste un trattamento modificante la malattia approvato che prenda di mira la causa sottostante del T1D.
Teplizumab è in fase di sviluppo per il ritardo del diabete di tipo 1 clinico nei soggetti a rischio. Nello studio cardine TN-10, un singolo ciclo di 14 giorni di teplizumab ha ritardato la malattia in stadio clinico insulino-dipendente di una mediana di almeno due anni in pazienti presintomatici con T1D di stadio 2 rispetto al placebo. Gli eventi avversi osservati erano basati sul meccanismo, transitori e prevedibili, inclusi linfopenia, aumento delle transaminasi, rash ed eventi di rilascio di citochine. Questi risultati sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine e presentati contemporaneamente al meeting dell’American Diabetes Association nel 2019.
“I miei pazienti a volte mi chiedono se possono mai avere un giorno senza insulina. Teplizumab è il primo trattamento che potenzialmente offre questo, ritardando la necessità di insulina di una mediana di 2-3 anni dopo un singolo corso nello studio TN-10, ” ha dichiarato Colin Dayan, MA, MBBS, FRCP, PhD, Professore di Diabete Clinico e Metabolismo, Scuola di Medicina dell’Università di Cardiff. “Per i bambini e gli adulti di nuova diagnosi, questi sono anni in cui possono mangiare e praticare sport proprio come i loro coetanei, liberi dalla paura dell’ipoglicemia, e allo stesso tempo maturando i benefici a lungo termine di un eccellente controllo della glicemia. Siamo molto entusiasta del potenziale di avere questo farmaco disponibile per il trattamento dei pazienti prima dell’inizio del T1D nel Regno Unito”.
ILAP è stato lanciato all’inizio del 2021 per accelerare lo sviluppo e l’accesso a farmaci promettenti nel Regno Unito, facilitando e migliorando così l’accesso dei pazienti a nuovi farmaci. Il percorso, parte del piano del Regno Unito per attrarre lo sviluppo delle scienze della vita nell’era post-Brexit, offre input e interazioni migliorati con l’MHRA e altre parti interessate, tra cui il National Institute for Health and Care Excellence (NICE) e lo Scottish Medicines Consortium ( SMC). La decisione di assegnare l’Innovation Passport al programma teplizumab è stata presa dal gruppo direttivo ILAP, composto da rappresentanti di MHRA, NICE e SMC. Il processo è supportato anche da organismi come il National Health Service (NHS) England, NHS Improvement, Health Research Authority e National Institute for Health Research.
Per ricevere un passaporto dell’innovazione, un farmaco sperimentale deve soddisfare i seguenti criteri di salute pubblica e/o incentrati sul paziente: (1) la condizione è pericolosa per la vita o gravemente debilitante; (2) il programma soddisfa almeno una delle seguenti condizioni: medicina innovativa, nuova indicazione clinicamente significativa o è destinato a una popolazione speciale; e (3) il medicinale ha il potenziale per offrire benefici ai pazienti. La designazione del Passaporto dell’Innovazione è il primo passo nel processo ILAP. Induce l’MHRA e le sue agenzie partner a creare un profilo di sviluppo target per tracciare una tabella di marcia per le pietre miliari normative e di sviluppo con l’obiettivo dell’accesso precoce dei pazienti nel Regno Unito. Altri vantaggi dell’ILAP includono una valutazione accelerata di 150 giorni, una revisione continua e una valutazione continua del rapporto rischi/benefici.
“Non ci sono state nuove innovazioni terapeutiche nel T1D dallo sviluppo dell’insulina 100 anni fa, nonostante il significativo onere per tutta la vita della malattia e il costante aumento di nuove diagnosi”, ha affermato Ashleigh Palmer , co-fondatore e CEO di Provention Bio. “Siamo lieti di sviluppare uno dei primi farmaci a cui è stato concesso un passaporto per l’innovazione. Non vediamo l’ora di lavorare a stretto contatto con l’MHRA e le altre agenzie partner coinvolte nel processo ILAP per far avanzare teplizumab come opzione terapeutica per i pazienti a rischio di sviluppare T1D in stadio clinico nel Regno Unito.”
Il bisogno insoddisfatto nel diabete di tipo 1 nel Regno Unito:
Circa 400.000 persone nel Regno Unitosoffre di diabete di tipo 1 (T1D), una malattia autoimmune causata dalla distruzione delle cellule beta. La diagnosi di T1D di solito si verifica nei bambini e nei giovani adulti, ma può verificarsi a qualsiasi età dopo la comparsa dei sintomi quando una persona non riesce a produrre abbastanza insulina. Tuttavia, il T1D inizia nel corpo molto prima di qualsiasi sintomo e può essere rilevato attraverso un esame del sangue. L’impatto psicologico del T1D è difficile da quantificare, ma una diagnosi cambia la vita e il monitoraggio e la manutenzione regolari possono essere estremamente stressanti. Il T1D in genere sottrae più di un decennio alla vita di una persona e l’aspettativa di vita è ridotta in media di 16 anni per le persone diagnosticate prima dei 10 anni. La terapia insulinica e il monitoraggio del glucosio sono attualmente lo standard di cura per il trattamento del T1D in stadio clinico e sono necessario per mantenere in vita i pazienti affetti da T1D. Il monitoraggio e la somministrazione costanti di insulina rappresentano un onere significativo per tutta la vita dei pazienti. Non sono attualmente disponibili trattamenti modificanti la malattia per il T1D.
Informazioni su Teplizumab (PRV-031):
Teplizumab è un anticorpo monoclonale anti-CD3 sperimentale (mAb) in fase di sviluppo per il ritardo del diabete clinico di tipo 1 (T1D) in soggetti a rischio. Nello studio cardine TN-10, un singolo ciclo di 14 giorni di teplizumab ha ritardato la malattia in stadio clinico insulino-dipendente di una mediana di almeno due anni in pazienti presintomatici con T1D di stadio 2 rispetto al placebo. Gli eventi avversi osservati erano basati sul meccanismo, transitori e prevedibili, inclusi linfopenia, aumento delle transaminasi, rash ed eventi di rilascio di citochine. Questi risultati sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicinee presentato contemporaneamente alla riunione dell’American Diabetes Association nel 2019. Più di 800 pazienti hanno ricevuto teplizumab in più studi clinici che hanno coinvolto più di 1.000 soggetti. In studi precedenti su pazienti di nuova diagnosi, teplizumab ha costantemente dimostrato la capacità di preservare la funzione delle cellule beta come dimostrato dal peptide C, una misura della produzione endogena di insulina. Di conseguenza ha ridotto la necessità di uso di insulina. Teplizumab ha ottenuto la designazione di terapia rivoluzionaria dalla FDA e la designazione PRIME dall’amministrazione europea dei medicinali. Provention sta attualmente valutando anche teplizumab in pazienti con diabete di tipo 1 insulino-dipendente di nuova diagnosi (studio di fase 3 PROTECT).
1 International Diabetes Foundation (IDF) Atlas 9 ° edizione 2019, https://www.diabetesatlas.org/en