Jean Van Rampelbergh PhD, VP Clinical & Regulatory presso Imcyse SA , introduce ImotopesTM una scienza immunoterapica all’avanguardia con un eccellente profilo di sicurezza che potrebbe curare il diabete di tipo 1 o cambiare drasticamente le opzioni di trattamento
È comunemente percepito che il diabete è una malattia che è stata risolta attraverso l’uso di insulina e il cambiamento della dieta, purtroppo non è così. Sebbene negli ultimi 40 anni le innovazioni abbiano migliorato la vita dei pazienti diabetici, non ci sono stati nuovi progressi che possono sostituire le iniezioni quotidiane di insulina. Nell’entusiasmante mondo dei nuovi approcci medici, Imcyse SA , della Regione Vallonia del Belgio, ha sviluppato un approccio dirompente basato su principi e logica immunoterapeutica. A dicembre, il primo paziente con diabete di tipo 1 (T1D) di recente insorgenza è stato trattato nella sperimentazione clinica di fase 2 dell’azienda – IMPACT – con IMCY-0098, un imotopo TM che mira specificamente alla risposta autoimmune distruggendo le cellule produttrici di insulina senza danneggiare il resto del sistema immunitario.
ImotopesTM: un trattamento modificante la malattia a breve termine con potenziali effetti a lungo termine nel diabete di tipo 1; buona sicurezza attraverso un approccio mirato
Nel T1D, il pancreas è danneggiato a causa di una risposta immunitaria aberrante. Questo danno fa sì che l’organo smetta di produrre insulina, l’ormone che controlla i livelli di zucchero nel sangue. Nella maggior parte dei casi, il T1D inizia nei bambini e negli adolescenti, ma colpisce anche gli adulti. L’approccio di Imcyse è una tecnologia unica e altamente specifica che prende di mira specificamente le cellule immunitarie coinvolte nella distruzione dell’organo malato e mira a interferire abbastanza presto nella progressione della malattia, in modo che la risposta immunitaria aberrante venga interrotta e il sistema immunitario venga ricalibrato.
Il nuovo farmaco candidato di Imcyse IMCY-0098 ha lo scopo di fermare la distruzione delle cellule beta e bloccare la risposta autoimmune. Attraverso questo semplice intervento il pancreas mantiene la sua naturale capacità di produrre insulina. La scienza di ImotopeTM è concepita come un regime di trattamento a breve termine con il potenziale di fornire effetti sostenuti a lungo termine modificando la malattia invece di controllare solo i sintomi. Questo approccio mirato ha dimostrato un buon profilo di sicurezza osservato in uno studio di Fase 1.
Lo studio IMPACT in corso: opportunità unica per i pazienti adulti gestito dai principali esperti dell’UE; primi pazienti trattati a dicembre
A dicembre, in collaborazione con INNODIA, una raccolta di esperti di T1D, Imcyse ha avviato un importante studio clinico di fase 2 per valutare la capacità di IMCY-0098 di arrestare la progressione del diabete nei pazienti con nuova diagnosi e per determinare la dose e il regime migliori e sicuri per uno sviluppo continuo. Lo studio recluterà inizialmente pazienti adulti, offrendo un’opzione di trattamento unica e nuova e, pertanto, è particolarmente interessante per pazienti adulti con diabete di tipo 1 di nuova diagnosi. Ad oggi, non ci sono opzioni terapeutiche oltre ai tradizionali farmaci insulinici a beneficio dei pazienti e nessun altro studio clinico è attualmente aperto a testare nuove opzioni per pazienti adulti di età superiore ai 25 anni.
Lo studio IMPACT è uno studio clinico multicentrico con siti situati in tutta Europa in Belgio, Regno Unito, Svezia, Slovenia e Italia (DRI San Raffaele).
Il protocollo di studio è progettato per essere adattivo e comprende due fasi: la fase uno, attualmente aperta al reclutamento, arruolerà 24 partecipanti, di età compresa tra 18 e 45 anni, che vengono assegnati in modo casuale a uno dei tre bracci di trattamento e seguiranno i pazienti fino a 48 settimane. Questo passaggio esplorerà la firma immunitaria e la sicurezza del trattamento confrontando due diverse dosi con il placebo. I risultati di questi risultati verranno utilizzati per determinare la dose e il regime migliori per IMCY-0098 da utilizzare nella fase successiva. Se tutto va bene, il secondo passaggio dovrebbe reclutare 60 partecipanti, continuando con adulti tra i 18 ei 45 anni e pianificando di includere anche, con dati di sicurezza di supporto, adolescenti di età compresa tra 12 e 17 anni per valutare l’effetto del trattamento sulla conservazione della funzione delle cellule beta. . I risultati dello studio ad interim sono attesi dopo il completamento della fase uno nel quarto trimestre del 2021.
Un comitato indipendente di monitoraggio dei dati composto da rinomati esperti internazionali supervisionerà lo studio per garantire la sicurezza dei pazienti e deciderà la migliore dose / regime da utilizzare nella seconda fase.
Per ogni partecipante, lo studio comprende un totale di 10 (prima fase) o 11 (seconda fase) visite nel corso di circa 52 settimane (da una visita di screening all’ultima visita pianificata). I partecipanti saranno sottoposti a valutazioni e procedure pianificate, come delineato nelle procedure della sperimentazione clinica.
Collaborazione con il principale network T1D: INNODIA
Imcyse è un orgoglioso membro di INNODIA, una rete globale di istituzioni accademiche, partner industriali e organizzazioni di pazienti che mettono insieme le loro conoscenze ed esperienze per combattere il T1D. Con la collaborazione e il supporto di INNODIA nello studio IMPACT, Imcyse otterrà un maggiore accesso alle popolazioni di pazienti con T1D. Inoltre, questa piattaforma per lo scambio di conoscenze scientifiche e approcci tecnici aiuterà Imcyse a perfezionare il trattamento con l’approccio ImotopeTM come terapia sicura ed efficace per i pazienti con T1D precoce.
Per saperne di più su T1D e sulla visita di prova IMPACT: INNODIA T1D UK Consortium .
Altre malattie da affrontare con l’approccio ImotopeTM
Gli imotopi hanno il potenziale per avere un impatto significativo su molte malattie autoimmuni e altre malattie. Altre potenziali indicazioni includono la sclerosi multipla (SM), la celiachia e la neuromielite ottica (NMO). La tecnologia ImotpeTM potrebbe essere utilizzata anche nel trattamento delle allergie e nella prevenzione del rigetto del trapianto di pelle. Inoltre, potrebbe essere applicato come terapia “aggiuntiva” ad altri farmaci o biologici per prevenire la progressione dell’immunogenicità e la perdita di efficacia dovuta alla somministrazione cronica.
Con la nostra nuova piattaforma tecnologica, cerchiamo di affrontare il T1D da una nuova prospettiva e offrire ai pazienti una nuova speranza nell’affrontare questa malattia autoimmune per tutta la vita. Segui il nostro viaggio su: www.imcyse.com .