La nuova terapia cellulare sviluppate da Vertex, a base di cellule staminali, mira a sostituire le cellule produttrici di insulina nelle persone con diabete di tipo 1. La terapia inizierà presto a essere testata in studi clinici per determinarne la sicurezza e l’efficacia.
Più di trent’anni fa, al figlio del dottor Doug Melton venne diagnosticato il diabete di tipo 1 a soli 6 mesi. Il dottor Melton era uno scienziato di spicco e questo evento che gli ha cambiato la vita lo ha spinto a iniziare a cercare una cura per il diabete di tipo 1, non solo un trattamento. Il suo laboratorio di ricerca lavora da anni per scoprire un modo per trasformare le cellule staminali in cellule beta funzionanti (le cellule del pancreas che producono insulina).
Andando avanti nel tempo, Semma Therapeutics è stata una società di biotecnologie che ha aperto la strada all’uso di isole umane derivate da cellule staminali come trattamento potenzialmente curativo per il diabete di tipo 1. Hanno fatto diversi importanti progressi scientifici, inclusa la capacità di produrre grandi quantità di cellule beta umane funzionanti che ripristinano la secrezione di insulina, e sono stati acquisiti da Vertex nel 2019 per un miliardo di dollari.
Da allora Vertex Pharmaceuticals si è basata su tutto questo lavoro rivoluzionario e fondamentale iniziato nel laboratorio del Dr. Melton e in Semma Therapeutics. Vertex ha recentemente annunciato che lancerà presto una sperimentazione clinica per VX-880, una terapia per il diabete di tipo 1. VX-880 è la prima “terapia con cellule insulari derivate da cellule staminali completamente differenziate”, ma cosa significa?
Il diabete di tipo 1 si verifica quando il sistema immunitario, una complessa rete di cellule e proteine ??che difendono il corpo dalle infezioni e ti mantengono in salute, attacca le cellule beta nelle isole del pancreas che producono insulina, chiamate cellule insulari. I ricercatori ritengono che sia possibile sostituire le cellule delle isole danneggiate con nuove cellule sane, ma ciò potrebbe anche richiedere un modo per impedire al sistema immunitario del corpo di attaccare e distruggere queste nuove cellule. Questa sarebbe essenzialmente una possibile cura per il diabete di tipo 1. È qui che entrano in gioco le cellule staminali.
Le cellule staminali non si sono ancora sviluppate nelle cellule mature che compongono i nostri organi e tessuti, come le cellule nelle ossa, nel cuore, nel cervello e essenzialmente in ogni parte del corpo. Le cellule staminali formano il pool di cellule del corpo che possono trasformarsi in una o nell’altra di queste cellule specializzate, ma per farlo devono ricevere istruzioni specializzate. Ad esempio, una cellula staminale può diventare una nuova cellula del sangue nelle giuste condizioni e con le giuste istruzioni biologiche. Per realizzare terapie cellulari, come il VX-880, le cellule staminali vengono coltivate in laboratorio e istruite a diventare cellule insulari in grado di produrre insulina. Possono quindi essere trapiantati in qualcuno con diabete di tipo 1. Il diabete di tipo 1 non è l’unica malattia in cui le cellule staminali potrebbero essere una cura, sia che si specializzino in un laboratorio o all’interno di una persona.
Questa è un’area di ricerca entusiasmante. Se gli scienziati riescono a trasformare le cellule staminali in cellule insulari sicure e funzionanti e quindi trapiantarle con successo in una persona con diabete, potrebbero essere in grado di riportare una persona a uno stato di salute. Gli scienziati sanno da tempo che i trapianti di isole possono “curare” efficacemente il diabete, ma il materiale dei donatori è stato insufficiente. Per la terapia VX-880, poiché le cellule staminali non sono cellule staminali proprie di una persona, una persona riceverà anche una terapia immunosoppressiva che agirà per disattivare il sistema immunitario e impedirgli di attaccare queste nuove cellule – questo è simile a un persona che riceve un trapianto d’organo.
Questo studio clinico mira a dimostrare se la terapia VX-880 potrebbe funzionare e se è sicura. In caso di successo, una sperimentazione clinica di follow-up di fase 3 arruolerebbe più persone per indagare ulteriormente sulla sua efficacia e sicurezza.
Identificatore di studi clinici: NCT04786262
Nome dello studio: uno studio di sicurezza, tollerabilità ed efficacia di VX-880 in partecipanti con diabete di tipo 1
Tipo di diabete: tipo 1
Cosa comporta il test di prova? Lo studio esaminerà la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di diverse dosi della terapia VX-880 di Vertex. Lo studio includerà circa 17 persone con diabete di tipo 1 che hanno sperimentato una ridotta consapevolezza dell’ipoglicemia e gravi eventi ipoglicemici. I partecipanti riceveranno un’infusione di VX-880 (erogata attraverso una vena) – cellule insulari completamente mature e funzionanti, che inizialmente erano cellule staminali. Ogni persona passerà attraverso una revisione completa dei criteri di inclusione ed esclusione con il proprio team di assistenza per determinare se la partecipazione e il mantenimento delle terapie precedenti e in corso (come l’insulina) è appropriato per loro, dati i vincoli dello studio. Ogni persona è diversa e la risposta può variare. I partecipanti riceveranno anche farmaci immunosoppressori in corso; questo proteggerà le nuove cellule delle isole dall’attacco del sistema immunitario. Tutti i trapianti, compresi quelli che ottengono un rene e / o un pancreas per il diabete di tipo 1, devono assumere farmaci immunosoppressori, e anche per questo primo studio clinico della terapia cellulare VX-880, questo sarà vero.
Cosa verificherà il trial?
Vertex valuterà diversi risultati diversi:
- Il numero di “eventi avversi” o “eventi avversi gravi” dall’inizio della terapia fino a cinque anni
- Il numero di partecipanti con un A1C inferiore al 7% (o una diminuzione di un punto percentuale di A1C dal loro punto di partenza) che non manifestano eventi ipoglicemici gravi dopo un anno
- Il numero di partecipanti che non richiedono insulina un anno dopo il trattamento
- Cambiamenti nei livelli di peptide C stimolati un anno dopo il trattamento. La misurazione del peptide C è un metodo ampiamente utilizzato dagli scienziati per valutare la quantità di insulina prodotta da qualcuno, anche se sta assumendo insulina. Il peptide C è una molecola che è attaccata all’insulina che una persona produce da sola ed è separata dall’insulina quando viene rilasciata dal pancreas. Se i livelli di una persona migliorano, potrebbe indicare il funzionamento delle cellule VX-880.
Luogo del trial: i siti attualmente includono l’Università di Miami Health System, l’Università della Pennsylvania e il Massachusetts General Hospital. Possono essere aggiunti altri siti.
Sei interessato?
Potresti essere idoneo a partecipare allo studio se:
- Hanno 18-65 anni
- Ti è stato diagnosticato il diabete di tipo 1 da almeno cinque anni
- Hanno avuto almeno due episodi di ipoglicemia grave documentata nell’ultimo anno
- Hanno un piano di trattamento del diabete stabile
- Hanno utilizzato costantemente un monitor del glucosio continuo ( CGM ) per almeno tre mesi prima dello screening per lo studio e sono disposti a utilizzare il CGM durante lo studio
- Non hanno avuto alcun precedente trapianto di cellule insulari, trapianto di organi o terapia cellulare
Per ulteriori informazioni: contattare Medical Information presso Vertex al 617-341-6777 o medicalinfo@vrtx.com .