Terapie

Una nuova startup sviluppa una potenziale cura per il diabete di tipo 1

I ricercatori della Georgia Tech hanno sviluppato un nuovo biomateriale chiamato iTOL-100 che potrebbe curare il diabete di tipo 1 inducendo l’accettazione immunitaria delle cellule trapiantate curative senza immunosoppressione.

Le iniezioni di insulina per il trattamento del diabete di tipo 1 potrebbero diventare un ricordo del passato, ma trovare la cura deve affrontare molte sfide. Sebbene il trapianto di cellule produttrici di insulina rappresenti un approccio promettente, questa terapia cellulare richiede l’immunosoppressione per prevenire il rigetto. I ricercatori della Georgia Tech hanno sviluppato un nuovo biomateriale chiamato iTOL-100 che potrebbe curare il diabete di tipo 1 inducendo l’accettazione immunitaria delle cellule trapiantate curative senza immunosoppressione.

Questa rivoluzionaria terapia della piattaforma è la base per la nuova startup, iTolerance. L’azienda sta lavorando per consentire la terapia tissutale, organoide o cellulare impiantabile senza la necessità di un’immunosoppressione permanente. Le terapie hanno il potenziale non solo per curare il diabete di tipo 1, ma anche per rigenerare i fegati malati.

“Il nostro obiettivo principale per due decenni è stato quello di elaborare approcci per eliminare l’immunosoppressione”, ha affermato Andrés García , direttore esecutivo del Parker H. Petit  Institute for Bioengineering and Bioscience e membro del comitato consultivo scientifico di iTolerance. “Il nostro biomateriale combinato è decorato con una potente proteina immunomodulante, quindi quando lo trapiantiamo con le cellule, addestra il sistema immunitario ad accettare l’innesto come se stesso e a non rifiutarlo”.

Il problema dell’insulina

Il diabete di tipo 1 è una condizione autoimmune in cui una persona diventa immune alle cellule produttrici di insulina del pancreas chiamate isole. Senza isole, una persona non può regolare i livelli di glucosio nel sangue. Sebbene questa forma di diabete possa essere trattata con iniezioni di insulina, è tutt’altro che una cura e può comunque portare a complicazioni a lungo termine come malattie cardiache, problemi di vista o persino morte prematura.

Il modo migliore per gestire il diabete di tipo 1 attualmente è l’iniezione di insulina o, per i pazienti con condizioni più gravi, l’isolamento delle isole dai cadaveri e la loro reinfusione nel paziente. Tuttavia, questa procedura richiede l’immunosoppressione per garantire che il corpo non rifiuti le cellule. Questo non è solo tossico, ma può rendere una persona più suscettibile ad altre malattie.

“Saremo in grado di curare molti più pazienti se utilizziamo cellule produttrici di insulina derivate da cellule staminali perché ciò ci consentirebbe di eliminare i donatori cadaverici”, ha detto García. “Alla fine questo potrebbe avvantaggiare tutti i pazienti con diabete di tipo 1”.

Come funziona iTOL-100

Il biomateriale è costituito da un idrogel sintetico, un materiale morbido composto per il 95% da acqua e per il 5% da polimero sintetico, che funge da rete. Sulla superficie c’è una potente proteina del sistema immunitario, il ligando Fas (FasL), che induce l’accettazione e la tolleranza immunitarie.

“Le persone sul campo pensavano che dovessi incapsulare le cellule nel biomateriale, ma quando ci siamo resi conto che potevamo semplicemente mescolare le cellule con i biomateriali, è stato molto facile perché possiamo farlo al momento del trapianto cellulare”, ha detto Garcia.

Presentazione di iTolerance

García ha iniziato a lavorare su questa ricerca dopo aver ricevuto una borsa di studio di tre anni dalla Juvenile Diabetes Research Foundation per progettare biomateriali iniettabili. Il biomateriale è stato studiato per la prima volta in un modello murino, ma poiché hanno un sistema immunitario molto diverso da quello umano, è stato anche convalidato in un modello di primate non umano. La ricerca si è rivelata così promettente che è stata concessa in licenza a iTolerance per spingere la tecnologia sul mercato.

“I dati che i fondatori scientifici di iTolerance hanno generato con la tecnologia iTOL-100 sono stati incredibilmente convincenti”, ha affermato Anthony Japour, MD ., CEO di iTolerance. “L’opportunità di tradurre quella ricerca promettente nella clinica era qualcosa a cui non potevamo rinunciare. Sfruttare la tecnologia della piattaforma iTOL-100 non solo ha il potenziale per generare una cura per il diabete di tipo 1, ma ha anche un potenziale significativo per affrontare una serie di indicazioni aggiuntive utilizzando sia le isole pancreatiche allogeniche che le cellule staminali che hanno il potenziale per curare le malattie”.

Attualmente, iTOL-100 funziona solo con singole cellule, il che lo rende ideale per la ricerca sul diabete e persino sull’insufficienza epatica perché possono essere trattate cellula per cellula. Tuttavia, García ritiene che potrebbe essere applicato a organi solidi come reni e cuore.

“Il materiale è davvero agnostico rispetto a quale sia la fonte cellulare”, ha detto García. “Si tratta solo di combinare le cellule con i materiali del corpo e trapiantare”.

Per ora, tuttavia, la svolta di iTolerance potrebbe rivoluzionare il trattamento e la salute dei pazienti con diabete di tipo 1.

“L’insulina è un modo per gestire il diabete, ma non è una cura”, ha detto García. “La terapia cellulare è la cura.”

García ha co-fondato una società chiamata iTolerance che sta sviluppando la tecnologia dei biomateriali immunomodulatori, portandola ulteriormente negli studi clinici, commercializzandola e infine rendendola disponibile ai pazienti.?  

García e molti altri ricercatori della Georgia Tech sono inventori del biomateriale immunomodulatore utilizzato in questo studio e hanno un interesse di proprietà in iTolerance. Hanno diritto a royalties derivanti dalle vendite future di iTolerance di prodotti correlati alla ricerca. Questi potenziali conflitti di interesse sono stati divulgati e sono supervisionati dal Georgia Institute of Technology.? 

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