Lo Studio della Indiana University School of Medicine e dell’Università di Chicago Medicine Indica un Percorso Promettente verso la Riduzione della Dipendenza dall’Insulina
Il diabete di tipo 1 è una condizione cronica che colpisce milioni di persone in tutto il mondo, richiedendo una gestione costante e spesso la dipendenza da insulina per mantenere i livelli di zucchero nel sangue sotto controllo. Tuttavia, una recente ricerca condotta dalla Indiana University School of Medicine in collaborazione con l’Università di Chicago Medicine offre una nuova luce di speranza per i pazienti diabetici. Questo studio, pubblicato su Cell Reports Medicine, ha esaminato il potenziale del farmaco ?-difluoromethylornithine (DFMO) nel rivoluzionare la gestione del diabete di tipo 1, aprendo la strada a terapie innovative che potrebbero ridurre la dipendenza dall’insulina.
Diabete di Tipo 1: Una Sfida Costante
Il diabete di tipo 1 è una forma di diabete autoimmune in cui il sistema immunitario del corpo attacca e distrugge le cellule pancreatiche responsabili della produzione di insulina. Senza insulina, il corpo non può regolare adeguatamente i livelli di zucchero nel sangue, portando a sintomi debilitanti e potenziali complicazioni a lungo termine.
Attualmente, la gestione del diabete di tipo 1 richiede l’uso quotidiano di insulina per compensare la mancanza di produzione di insulina naturale. Questo approccio, sebbene vitale per la sopravvivenza dei pazienti, può essere gravoso e comportare rischi di ipoglicemia o complicazioni legate all’uso prolungato di insulina.
Un decennio di Studi
Questi ultimi risultati traslazionali rappresentano più di un decennio di ricerca. Nel 2010, l’autore co-corrispondente dello studio, Raghu Mirmira, MD, PhD, gestiva un laboratorio di ricerca presso la IU School of Medicine quando il suo team scoprì inizialmente che l’inibizione del percorso metabolico interessato dal DFMO poteva salvaguardare le cellule beta da fattori ambientali, suggerendo una potenziale conservazione nel diabete di tipo 1. Il team ha successivamente convalidato questi risultati nei topi.
Dal 2015 al 2019, Linda DiMeglio, MD, MPH , Edwin Letzter Professore di Pediatria presso la IU School of Medicine ed endocrinologo pediatrico e capo divisione presso Riley Children’s Health, ha diretto uno studio clinico che ha affermato la sicurezza del DFMO nelle persone con nuova diagnosi di diabete di tipo 1 e ha suggerito che potrebbe anche stabilizzare i livelli di insulina salvaguardando le cellule beta. Lo studio è stato finanziato dalla Juvenile Diabetes Research Foundation (JDRF) con il farmaco fornito da Panbela Therapeutics.
“Dopo diversi anni di studi clinici, iniziati con i modelli murini della dottoressa Mirmira e [Sarah] Tersey, è emozionante condividere finalmente i risultati promettenti del nostro studio pilota sugli esseri umani”, ha affermato DiMeglio, autore senior dello studio. “Ora che abbiamo stabilito la sicurezza preliminare del DFMO per le persone con diabete di tipo 1, siamo entusiasti di portare avanti la nostra ricerca collaborativa per esplorare maggiori dei suoi potenziali benefici in uno studio clinico più ampio.”
Dal 1990, la DFMO è stata approvata dalla FDA come iniezione ad alte dosi per il trattamento della malattia del sonno africana e nel 2020 ha ricevuto la designazione di terapia innovativa per la terapia di mantenimento del neuroblastoma dopo la remissione. Questa preventiva autorizzazione normativa potrebbe semplificarne l’adozione come trattamento per il diabete di tipo 1, abbreviando potenzialmente il processo di approvazione da decenni a pochi anni.
“L’uso di una nuova formulazione di DFMO come pillola consente ai pazienti di assumerlo per via orale invece di dover sottoporsi a iniezioni regolari, e ha un profilo di effetti collaterali molto favorevole”, ha affermato Mirmira, che ora è professoressa di medicina ed endocrinologa presso l’Università di Los Angeles. Medicina dell’UChicago. “È emozionante dire che abbiamo un farmaco che funziona in modo diverso da ogni altro trattamento che abbiamo per questa malattia.”
La Scoperta di DFMO: Una Svolta Promettente
Il farmaco ?-difluoromethylornithine (DFMO) è stato originariamente sviluppato per trattare il cancro, ma la recente ricerca ha evidenziato il suo potenziale nell’affrontare il diabete di tipo 1. Gli scienziati hanno scoperto che DFMO è in grado di influenzare direttamente il sistema immunitario, rallentando l’attacco alle cellule pancreatiche produttrici di insulina. Questa scoperta è stata il punto di partenza per uno studio approfondito condotto dalla Indiana University School of Medicine e dall’Università di Chicago Medicine.
Lo Studio: Risultati Promettenti
Lo studio ha coinvolto un gruppo di pazienti diabetici di tipo 1 e ha esaminato gli effetti di DFMO sulla loro dipendenza da insulina. I risultati sono stati sorprendenti. Dopo un periodo di trattamento con DFMO, molti pazienti hanno mostrato una significativa riduzione della necessità di insulina. Alcuni hanno persino raggiunto una remissione parziale, con una produzione pancreatica di insulina parzialmente ripristinata.
Inoltre, DFMO ha dimostrato di avere un profilo di sicurezza accettabile, con effetti collaterali gestibili. Questo lo rende ancora più attraente come potenziale terapia aggiuntiva per i pazienti diabetici di tipo 1.
Il Futuro della Gestione del Diabete di Tipo 1
Sebbene questa ricerca sia ancora in fase iniziale e richieda ulteriori studi clinici, i risultati rappresentano un importante passo avanti nella gestione del diabete di tipo 1. DFMO offre una prospettiva promettente per la riduzione della dipendenza dall’insulina e potrebbe aprire la strada a terapie innovative che cambieranno la vita dei pazienti diabetici.
Questo studio evidenzia l’importanza della ricerca continua nel campo del diabete e dimostra come la collaborazione tra istituti medici possa portare a scoperte rivoluzionarie. Mentre attendiamo ulteriori sviluppi, c’è una nuova speranza per i milioni di persone che vivono con il diabete di tipo 1: un futuro in cui la gestione della malattia potrebbe essere più efficace, meno invasiva e migliorare significativamente la qualità della vita.
ricercatori hanno già avviato i prossimi passi nello studio del potenziale del DFMO. La prima autrice dello studio e autrice co-corrispondente Emily K. Sims, MD , professore associato di pediatria presso la IU School of Medicine ed endocrinologa pediatrica presso Riley Children’s Health, ha recentemente lanciato uno studio clinico più ampio, condotto in sei centri, per definire in modo affidabile l’impatto di Trattamento DFMO per preservare la funzione delle cellule beta nel diabete di tipo 1. Il nuovo studio è finanziato anche da JDRF e supportato da Panbela Therapeutics.
Sims, che è anche medico-scienziato presso il Centro Herman B Wells per la ricerca pediatrica e il Centro per il diabete e le malattie metaboliche presso la IU School of Medicine, spera che il DFMO, possibilmente come parte di una terapia combinata, non solo aiuterà le persone recentemente diagnosticato il diabete di tipo 1, ma potrebbe essere testato anche nei soggetti a rischio di sviluppare la condizione.
“Mentre ci immergiamo in questo nuovo studio clinico multicentrico per studiare ulteriormente l’efficacia del DFMO, siamo guidati dai risultati promettenti che abbiamo visto finora per modificare il processo patologico di base nel diabete di tipo 1”, ha affermato Sims. “Invitiamo più partecipanti a unirsi a noi in questa ricerca pionieristica. Con il loro aiuto, la conoscenza che acquisiamo oggi ha il potenziale per dare forma a un futuro migliore per le persone colpite dal diabete di tipo 1”.
Le persone interessate a saperne di più sulla nuova sperimentazione clinica possono visitare il sito web dello studio .
Altri autori IU nello studio includono Audrey Hull, Stephanie E. Woerner, Teresa L. Mastracci, Susan M. Perkins, Fangqian Ouyang e Carmella Evans-Molina.
CREDITO
Fotografia capitale, per gentile concessione di Emily K. Sims