Vertex avvierà uno studio clinico di fase 1/2 nel primo semestre del 2021 –
VX-880 è la prima terapia derivata da cellule staminali a valutare cellule completamente differenziate degli isolotti pancreatici per il diabete di tipo 1
BOSTON–(BUSINESS WIRE)–Vertex Pharmaceuticals Incorporated oggi ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato la domanda di avvio della sperimentazione (IND), consentendo all’azienda di avviare lo studio clinico di VX-880, una terapia cellulare sperimentale a base di cellule completamente differenziate degli isolotti pancreatici, derivate da cellule staminali, per il diabete di tipo 1.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) ha annunciato oggi che il Food and Drug Administration degli Stati Uniti (FDA) ha autorizzato l’IND, consentendo all’azienda di procedere con l’avvio di una sperimentazione clinica per VX-880, una terapia con cellule pancreatiche derivate da cellule staminali sperimentali e completamente differenziata per il trattamento del T1D. Vertice prevede di avviare uno studio clinico di fase 1/2 nella prima metà del 2021 in pazienti affetti da T1D con ridotta consapevolezza dell’ipoglicemia e ipoglicemia grave.
“Mentre quest’anno celebriamo il 100 ° anniversario della scoperta dell’insulina, siamo entusiasti di portare in clinica una terapia cellulare di prima classe con il potenziale per avere un impatto significativo sulle persone che vivono con il T1D”, ha affermato Bastiano Sanna, Ph.D., Vicepresidente esecutivo e Capo delle terapie cellulari e genetiche presso Vertex. “Non vediamo l’ora di avviare il nostro programma clinico e testare il nostro approccio unico di sostituzione delle cellule delle isole pancreatiche, che vengono distrutte nelle persone con diabete di tipo 1, con le nostre cellule delle isole pancreatiche produttrici di insulina completamente differenziate derivate da cellule staminali”.
Informazioni su VX-880
VX-880, precedentemente noto come STx-02, è una terapia cellulare allogenica derivata da cellule staminali umane in fase di valutazione per pazienti affetti da T1D con ridotta consapevolezza dell’ipoglicemia e grave ipoglicemia. VX-880 ha il potenziale per ripristinare la capacità del corpo di regolare i livelli di glucosio ripristinando la funzione delle cellule delle isole pancreatiche, compresa la produzione di insulina.
Lo studio clinico VX-880 comporterà un’infusione di cellule insulari funzionali completamente differenziate, nonché la somministrazione cronica di una terapia immunosoppressiva concomitante, per proteggere le cellule delle isole dal rigetto immunitario.
Informazioni sulla sperimentazione clinica di fase 1/2
La sperimentazione clinica è uno studio di fase 1/2, a braccio singolo, in aperto in soggetti affetti da T1D con ridotta consapevolezza dell’ipoglicemia e ipoglicemia grave. Questo sarà uno studio clinico sequenziale in più parti per valutare la sicurezza e l’efficacia di diverse dosi di VX-880. Circa 17 pazienti saranno arruolati nella sperimentazione clinica.
Informazioni sul diabete di tipo 1
Il T1D deriva dalla distruzione autoimmune delle cellule insulari produttrici di insulina nel pancreas, con conseguente perdita della produzione di insulina e compromissione del controllo della glicemia. L’assenza di insulina porta ad anomalie nel modo in cui il corpo elabora i nutrienti, portando a livelli elevati di glucosio nel sangue. La glicemia alta può portare a chetoacidosi diabetica e, nel tempo, a complicazioni come malattie / insufficienza renale, malattie degli occhi (inclusa la perdita della vista), malattie cardiache, ictus, danni ai nervi e persino la morte. A causa dei limiti e delle complessità dei sistemi di somministrazione dell’insulina, può essere difficile raggiungere e mantenere l’equilibrio nel controllo del glucosio nei pazienti con T1D. L’ipoglicemia rimane un fattore limitante critico nella gestione glicemica e l’ipoglicemia grave può causare perdita di coscienza, coma, convulsioni, lesioni e può essere fatale.
Attualmente ci sono opzioni di trattamento limitate oltre all’insulina per la gestione del T1D.
Su Vertex
Vertex una società biotecnologica globale che investe nell’innovazione scientifica per creare farmaci trasformativi per persone con malattie gravi. L’azienda dispone di diversi medicinali approvati che trattano la causa alla base della fibrosi cistica (FC), una malattia genetica rara e pericolosa per la vita, e ha diversi programmi clinici e di ricerca in corso sulla FC. Oltre la CF, Vertex ha una solida pipeline di farmaci sperimentali a piccole molecole in altre gravi malattie in cui ha una visione approfondita della biologia umana causale, tra cui il dolore, il deficit di alfa-1 antitripsina e le malattie renali mediate da APOL1. Inoltre, Vertex dispone di una pipeline in rapida espansione di terapie genetiche e cellulari per malattie come l’anemia falciforme, la beta talassemia, la distrofia muscolare di Duchenne e il diabete mellito di tipo 1.
Fondata nel 1989 a Cambridge, Mass., Vertex La sede globale di si trova ora a Boston, distretto dell’innovazione e la sua sede internazionale è in Londra. Inoltre, la società ha siti di ricerca e sviluppo e uffici commerciali nel Nord America, Europa, Australia e America latina. Vertex è costantemente riconosciuto come uno dei migliori posti di lavoro del settore, inclusi 11 anni consecutivi Rivista di scienza Elenco dei migliori datori di lavoro e un posto migliore in cui lavorare per l’uguaglianza LGBTQ da parte di Campagna sui diritti umani. Per aggiornamenti aziendali e per saperne di più su Vertex, visita www.vrtx.com o seguici su Facebook, Twitter, LinkedIn, YouTube e Instagram.