BOSTON–( BUSINESS WIRE La VertexIncorporated (Nasdaq: VRTX) ha annunciato oggi 9 marzo 2023 che la Food and Drug Administration statunitense (FDA) ha autorizzato la domanda sperimentale di nuovo farmaco (IND) per VX-264, una terapia con cellule di isole pancreatiche completamente differenziate derivate da cellule staminali incapsulate in un dispositivo immunoprotettivo sviluppato da Vertex con il potenziale per il trattamento del diabete di tipo 1 (T1D). Il programma VX-264 non richiede l’uso dell’immunosoppressione, che potrebbe ampliare la popolazione di persone con T1D che questa terapia sperimentale potrebbe raggiungere.
Vertex prevede di avviare uno studio clinico di Fase 1/2 nella prima metà del 2023 per studiare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia del VX-264 nei pazienti con T1D. La società ha precedentemente ricevuto l’approvazione da Health Canada sulla domanda di sperimentazione clinica (CTA) per VX-264 e la sperimentazione di fase 1/2 è in corso in Canada.
“VX-264 utilizza le stesse cellule delle isole pancreatiche derivate da cellule staminali del nostro programma VX-880 in cui abbiamo già dimostrato la prova di concetto, con l’aggiunta di un dispositivo immunoprotettivo proprietario che ci consente di eliminare la necessità di immunosoppressione, ha affermato Bastiano Sanna, Ph.D., Executive Vice President e Chief of Cell and Genetic Therapies di Vertex. “Siamo entusiasti di vedere il nostro secondo programma sul T1D avanzare nella clinica e non vediamo l’ora di portare terapie trasformative, se non curative, ai pazienti con T1D che stanno aspettando”.
Vertex sta perseguendo molteplici approcci sperimentali utilizzando isole derivate da cellule staminali con l’obiettivo di sostituire le cellule insulari produttrici di insulina che vengono distrutte nelle persone con T1D. Il primo programma di sperimentazione clinica di Vertex nel T1D, VX-880, è una terapia sostitutiva delle cellule insulari produttrici di insulina derivata da cellule staminali, completamente differenziata, utilizzata in combinazione con l’immunosoppressione. Vertex ha dimostrato il proof of concept clinico nel programma VX-880 e lo studio clinico di fase 1/2 è in corso negli Stati Uniti e in Canada.
Di questa trial ne parleranno il prossimo 25 marzo 2023 i relatori presenti alla Conferenza promossa da AGD Bologna Diabeteasy 3.
A proposito di VX-264
VX-264 è una terapia cellulare sperimentale in cui le isole allogeniche derivate da cellule staminali umane sono incapsulate in un dispositivo channel array progettato per proteggere le cellule dal sistema immunitario del corpo. VX-264 è progettato per essere impiantato chirurgicamente ed è attualmente in fase di valutazione per i pazienti con T1D.
Informazioni sullo studio clinico di fase 1/2 VX-264
La sperimentazione clinica è uno studio di fase 1/2, a braccio singolo, in aperto su pazienti affetti da T1D. Si tratterà di uno studio clinico sequenziale in più parti per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia del VX-264. Circa 17 pazienti saranno arruolati nella sperimentazione clinica globale.
Informazioni sul diabete di tipo 1
Il T1D deriva dalla distruzione autoimmune delle cellule delle isole produttrici di insulina nel pancreas, che porta alla perdita della produzione di insulina e alla compromissione del controllo della glicemia. L’assenza di insulina porta ad anomalie nel modo in cui il corpo elabora i nutrienti, portando a livelli elevati di glucosio nel sangue. Un livello elevato di glucosio nel sangue può portare a chetoacidosi diabetica e, nel tempo, a complicazioni come malattie/insufficienza renale, malattie degli occhi (compresa la perdita della vista), malattie cardiache, ictus, danni ai nervi e persino la morte.
A causa dei limiti e della complessità dei sistemi di somministrazione dell’insulina, può essere difficile raggiungere e mantenere l’equilibrio nel controllo del glucosio nelle persone con T1D. Gli attuali standard di cura non affrontano le cause alla base della malattia e ci sono opzioni terapeutiche limitate oltre all’insulina per la gestione del T1D; attualmente non esiste una cura per il diabete.
A proposito di Vertex
Vertex è un’azienda biotecnologica globale che investe nell’innovazione scientifica per creare farmaci trasformativi per le persone con malattie gravi. L’azienda dispone di più farmaci approvati che trattano la causa alla base della fibrosi cistica (CF) – una malattia genetica rara e pericolosa per la vita – e ha diversi programmi clinici e di ricerca in corso sulla FC. Oltre alla FC, Vertex dispone di una solida pipeline clinica di terapie sperimentali a piccole molecole, cellulari e genetiche in altre malattie gravi in ??cui ha una visione approfondita della biologia umana causale, tra cui anemia falciforme, beta talassemia, malattia renale mediata da APOL1, dolore, tipo 1 diabete e carenza di alfa-1 antitripsina.
Fondata nel 1989 a Cambridge, Massachusetts, la sede centrale globale di Vertex si trova ora nell’Innovation District di Boston e la sua sede internazionale è a Londra. Inoltre, l’azienda ha siti di ricerca e sviluppo e uffici commerciali in Nord America, Europa, Australia e America Latina. Vertex è costantemente riconosciuta come uno dei migliori posti di lavoro del settore, inclusi 13 anni consecutivi nell’elenco dei migliori datori di lavoro della rivista Science e uno dei migliori luoghi di lavoro di Fortune in biotecnologie e prodotti farmaceutici e migliori luoghi di lavoro per le donne. Per aggiornamenti aziendali e per saperne di più sulla storia dell’innovazione di Vertex, visitare www.vrtx.com o seguirci su Facebook, Twitter, LinkedIn, YouTube e Instagram.