Il Diabetes Research Institute (DRI), un Centro di Eccellenza presso l’Università di Miami Miller School of Medicine, ha annunciato oggi che il paziente n. 1 nel suo studio clinico per testare per la prima volta una tecnica di trapianto per le cellule produttrici di insulina è stata completata con successo . Questa fase di studio I / II approvata dalla FDA si basa su decenni di progressi nel trapianto di isole clinica ed è un primo passo importante verso lo sviluppo del DRI BioHub, un mini organo frutto della bioingegneria che imiterà il pancreas nativo per ripristinare la produzione di insulina naturale nelle persone con diabete di tipo 1 diabete.
“Questo è stato il primo trapianto di isolotti sulla superficie del omento, un tessuto altamente vascolarizzato che copre gli organi addominali, utilizzando una componente biologica, completamente riassorbibile. Il sito è facilmente accessibile tramite chirurgia mini-invasiva, e, soprattutto, ha lo stesso apporto di sangue e di drenaggio caratteristico del pancreas – dove le isolette sono presenti originariamente prima di essere distrutte nel diabete di tipo 1 “, spiega il prof. Camillo Ricordi, MD, direttore del DRI e Professore di Chirurgia, Professore di Medicina, di Ingegneria Biomedica, Microbiologia e Immunologia presso l’Università di Miami Miller School. Il prof. Ricordi è anche direttore del Programma di trapianto delle cellule del DRI. “Questo è il primo intervento di ingegneria tessutale con trapianto di isole con una impalcatura biodegradabile’ collocato sulla superficie del omento, per minimizzare la reazione infiammatoria che viene normalmente osservata quando gli isolotti sono impiantati nel fegato o in altri siti con contatto immediato al sangue. Evitare l’infiammazione si è dimostrato essere importante per ridurre al minimo il danno per le isole appena trapiantate, e siamo tutti molto entusiasti del potenziale di questa nuova sperimentazione clinica” continua Ricordi.
L’impalcatura biodegradabile, una delle piattaforme del DRI BioHub, è una combinazione di proprio plasma e trombina del sangue del paziente. Quando combinate, queste sostanze creano un materiale simile a gel che si attacca al omento e tiene le isole a posto. L’omento è poi ripiegato su tutto il composto-impalcatura biodegradabile. Nel corso del tempo, il corpo assorbe il gel, lasciando intatte le isole, mentre nuovi vasi sanguigni si formano per fornire ossigeno altre sostanze nutritive che sostengono la sopravvivenza delle cellule. Questo studio pilota includerà il regime immunosoppressivo attualmente utilizzata per gli studi clinici nel trapianto di isole e verrà limitato ad un piccolo gruppo di partecipanti.
“L’obiettivo di questa prima prova è di dimostrare che queste cellule possono funzionare in questo nuovo sito di trapianto, ma dimostrare la sicurezza è fondamentale per tutti noi, la sicurezza prima e poi l’efficacia”, aggiunge Rodolfo Alejandro, MD, Professore di Medicina e direttore del Programma Clinical Cell Transplant DRI. “Ci auguriamo che nel omento, abbastanza ricco di vasi sanguigni, la vascolarizzazione venga accelerata permettendo a più isole di sopravvivere e innestarsi, e che possiamo dimostrare come questo sito sia un’alternativa sicura e vitale per poter sviluppare ulteriori progetti sul DRI BioHub “.
Nel diabete di tipo 1, gli isolotti delle cellule produttrici di insulina del pancreas sono state erroneamente distrutte dal sistema immunitario, che richiede ai pazienti di gestire i loro livelli di zucchero nel sangue attraverso un regime quotidiano di terapia insulinica. Il trapianto di isole ha permesso ad alcuni pazienti di vivere senza la necessità di iniezioni di insulina, dopo aver ricevuto un trapianto di cellule da donatore. Alcuni pazienti che hanno ricevuto i trapianti di isole al DRI sono insulino indipendenti da più di un decennio, dichiarano i ricercatori del DRI
Attualmente le cellule insulari sono infuse nel fegato, ma molte delle cellule non sopravvivono in questo ambiente. “Il fegato è un sito molto semplice da accedere, ma abbiamo capito da anni che non è il luogo ideale. E il fegato non ospiterà un dispositivo di alloggiamento degli isolotti”, ha spiegato il prof Alejandro.
“Dobbiamo dimostrare che questo trapianto può funzionare ed essere equivalente al fegato come un sito di impianto”, spiega il prof. Ricordi. “Noi quindi aggiungeremo tutti gli altri componenti che favoriranno un nuovo sviluppo dei vasi sanguigni, la generazione di ossigeno, protezione delle cellule e di altri agenti che ci permetteranno di ridurre ed eventualmente eliminare la immunosoppressione sistemica, che è il nostro obiettivo finale per una cura biologica.”
Per saperne di più sulla sperimentazione clinica del DRI e la procedura di trapianto, si prega di visitare http://www.DiabetesResearch.org/DRItv
I progetti di ricerca che compongono il DRI BioHub ricevono sostegno filantropico della Fondazione Diabetes Research Institute. I finanziamenti per la DRI BioHub è prevista anche da altre fonti, tra cui JDRF, La Leona M. Harry B. Helmsley Charitable Trust, National Institutes of Health (NIH), NIH Small Business Innovation Research (SBIR), Università di Miami, le aziende farmaceutiche a cui si aggiungono partner aziendali e filantropiche organizzazioni. Per ulteriori informazioni sullo sviluppo del BioHub, visitare il sito www.DiabetesResearch.org/BioHub
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