Mentre un secolo fa, una diagnosi di diabete di tipo 1 era uniformemente fatale, la scoperta dell’insulina nel 1921 ha offerto speranza per questa malattia, trasformandola in una condizione cronica, anche se richiede ancora un trattamento oneroso per tutta la vita. In questo numero speciale di Science , un Policy Forum e quattro Recensioni discutono i progressi scientifici che hanno ampliato la comprensione di questa malattia da parte dei ricercatori nell’ultimo secolo, oltre ad ampliare le opzioni terapeutiche disponibili. Ma questi esperti non evitano le sfide che rimangono. “È necessario più lavoro per superare queste sfide mentre entriamo nel nostro secondo secolo di trattamento di questa malattia comune e sempre più diffusa, con l’obiettivo finale della prevenzione o della cura”, scrive su Science Senior Editor Yevgeniya Nusinovich, in un’introduzione al numero speciale.
L’insulina rimane inaccessibile a quasi 50 milioni di persone che ne hanno bisogno in tutto il mondo a causa della disponibilità limitata e della scarsa accessibilità. In un forum politico, Abhishek Sharma e Warren Kaplan presentano un’analisi della disponibilità e della necessità di insulina a livello globale utilizzando dati sul commercio globale di insulina del mondo reale e stime epidemiologiche del diabete. Sharma e Kaplan mostrano che alcuni paesi senza produzione interna di insulina sembrano avere un surplus di insulina rispetto al fabbisogno. Altri, in particolare quelli in Africa e in Asia, continuano a mostrare deficit nelle importazioni di insulina rispetto al loro fabbisogno stimato. Secondo gli autori, il divario tra il surplus di insulina importato di un paese e il fabbisogno stimato della popolazione è dovuto alla mancanza di concorrenza di mercato, a un approvvigionamento non ottimale ea finanziamenti e servizi sanitari disfunzionali. Per migliorare la disponibilità di insulina per i pazienti che ne hanno bisogno, sono necessari sforzi coordinati sul campo da parte di più parti interessate. “L’accesso all’insulina deve essere inquadrato all’interno del più ampio sistema sanitario e tutti gli elementi – il settore pubblico, il settore privato, i produttori, gli organismi di regolamentazione, gli accademici e i medici – devono allinearsi per un’adeguata cura del diabete per i pazienti”, scrivono gli autori.
Cento anni dopo la scoperta dell’insulina come terapia per il diabete di tipo 1 (T1D), e nonostante i grandi progressi nella somministrazione di insulina negli ultimi due decenni, solo una minoranza di bambini e adulti con T1D può raggiungere livelli ottimali di controllo glicemico. Inoltre, l’allungamento della sopravvivenza delle persone con T1D ha rivelato il problema delle complicanze a lungo termine come la cecità che si verificano nonostante la terapia insulinica. Oggi è diventata possibile una terapia alternativa, evitando del tutto la necessità di insulina: interrompendo il processo della malattia autoimmune in una fase precoce (preclinica) o prevenendo in primo luogo l’insorgenza dell’autoimmunità. In una recensione, Colin Dayan e colleghi discutono di come si potrebbe ottenere questa alternativa, in particolare nei bambini. In una recensione separata, Jeffrey Bluestone e colleghi si concentrano sul T1D come disturbo autoimmune; sebbene la scoperta e l’uso dell’insulina abbiano trasformato il trattamento del T1D, dicono, non cambia la malattia autoimmune sottostante. pietra blu et al. rivedere la ricerca negli ultimi due decenni che ha identificato i tipi di cellule immunitarie che distruggono le cellule che producono insulina e discutere lo stato attuale delle terapie immunologiche, nonché i loro vantaggi per il trattamento del T1D. In una revisione separata incentrata sulla promessa della terapia cellulare per il T1D – in cui le cellule impiantate possono intrinsecamente rilevare, rispondere e gestire le concentrazioni di glucosio nel sangue – Todd M. Brusko e colleghi evidenziano i progressi nella biologia delle cellule staminali e nella progettazione del sito di innesto. In una revisione finale, Bruce Perkins e colleghi considerano le sfide della gestione della loro malattia, per i pazienti con T1D. Dicono che il maggiore impatto futuro per migliorare i risultati proverrà dalla combinazione di nuove soluzioni farmacologiche con i metodi di somministrazione automatizzata di insulina esistenti.