SILVER SPRING, Md. , 17 novembre 2022 /PRNewswire/ — Oggi la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato l’iniezione di Tzield (teplizumab-mzwv) per ritardare l’insorgenza del diabete di tipo 1 in stadio 3 negli adulti e nei pazienti pediatrici di 8 anni e anziani che attualmente hanno il diabete di tipo 1 in stadio 2.
“L’approvazione odierna di una terapia di prim’ordine aggiunge un’importante nuova opzione terapeutica per alcuni pazienti a rischio”, ha dichiarato John Sharretts , MD, direttore della Divisione per il diabete, i disturbi lipidici e l’obesità presso il Center for Drug Evaluation della FDA. e Ricerca. ” Il potenziale del farmaco di ritardare la diagnosi clinica del diabete di tipo 1 può fornire ai pazienti mesi o anni senza il peso della malattia”.
Il diabete di tipo 1 è una malattia che si verifica quando il sistema immunitario attacca e distrugge le cellule che producono insulina. Le persone con una diagnosi di diabete di tipo 1 hanno un aumento del glucosio che richiede iniezioni di insulina (o indossare una pompa per insulina) per sopravvivere e devono controllare regolarmente i livelli di zucchero nel sangue durante il giorno. Sebbene possa manifestarsi a qualsiasi età, il diabete di tipo 1 viene solitamente diagnosticato nei bambini e nei giovani adulti. Una persona è a maggior rischio di diabete di tipo 1 se ha un genitore, un fratello o una sorella con diabete di tipo 1, sebbene la maggior parte dei pazienti con diabete di tipo 1 non abbia una storia familiare.
Tzield si lega a determinate cellule del sistema immunitario e ritarda la progressione verso il diabete di tipo 1 in stadio 3. Tzield può disattivare le cellule immunitarie che attaccano le cellule produttrici di insulina, aumentando al contempo la percentuale di cellule che aiutano a moderare la risposta immunitaria. Tzield viene somministrato mediante infusione endovenosa una volta al giorno per 14 giorni consecutivi.
La sicurezza e l’efficacia di Tzield sono state valutate in uno studio randomizzato, in doppio cieco, guidato dagli eventi, controllato con placebo con 76 pazienti con diabete di tipo 1 in stadio 2. Nello studio, i pazienti hanno ricevuto in modo casuale Tzield o un placebo una volta al giorno tramite infusione endovenosa per 14 giorni. La misura primaria dell’efficacia era il tempo dalla randomizzazione allo sviluppo della diagnosi di diabete di tipo 1 in stadio 3. I risultati dello studio hanno mostrato che su un follow-up mediano di 51 mesi, il 45% dei 44 pazienti che hanno ricevuto Tzield è stato successivamente diagnosticato con diabete di tipo 1 in stadio 3, rispetto al 72% dei 32 pazienti che hanno ricevuto un placebo. Il tempo medio dalla randomizzazione alla diagnosi di diabete di tipo 1 in stadio 3 è stato di 50 mesi per i pazienti che hanno ricevuto Tzield e di 25 mesi per quelli che hanno ricevuto un placebo.
Gli effetti indesiderati più comuni di Tzield includono livelli ridotti di alcuni globuli bianchi, eruzioni cutanee e mal di testa. L’uso di Tzield viene fornito con avvertenze e precauzioni, tra cui la premedicazione e il monitoraggio dei sintomi della sindrome da rilascio di citochine; rischio di infezioni gravi; diminuzione dei livelli di un tipo di globuli bianchi chiamati linfociti; rischio di reazioni di ipersensibilità; la necessità di somministrare tutte le vaccinazioni adeguate all’età prima di iniziare Tzield; così come evitare l’uso concomitante di vaccini vivi, inattivati ??e mRNA con Tzield.
Tzield ha ricevuto le designazioni Priority Review e Breakthrough Therapy per questa indicazione.
La FDA ha concesso l’approvazione di Tzield a Provention Bio.