Oggi, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha soppesato le prove che teplizumab ritarda il diabete di tipo 1 (T1D) nei soggetti a rischio e la comunità T1D ha ottenuto una grande vittoria: Approvato, con il marchio Tzield™! Tzield (teplizumab-mzwv) è la prima terapia modificante la malattia per le persone a rischio di sviluppare T1D. (A rischio significa che hanno mostrato 2+ autoanticorpi correlati al T1D – anticorpi contro il proprio io – e la loro glicemia sta iniziando a essere anormale, ma non sono ancora diventati insulino-dipendenti.)
Per la prima volta nella storia, esiste una terapia approvata che affronta l’autoimmunità alla base del T1D, non solo i sintomi che provoca in milioni di esseri umani.
Aaron Kowalski, Ph.D., CEO di JDRF, ha celebrato la decisione – la prima terapia approvata che può rallentare, arrestare o invertire il corso della malattia – per T1D.
“Un ritardo nell’insorgenza del diabete di tipo 1 avrà un enorme impatto sulla vita quotidiana delle persone a rischio di diabete, delle loro famiglie e del sistema sanitario in generale”, ha affermato il dott. Kowalski. “Li libererebbe dal peso e dallo stress costanti del monitoraggio della glicemia e della somministrazione di insulina. Li libererebbe dalla preoccupazione e dalla paura delle complicazioni a breve e lungo termine, dando loro l’opportunità di saperne di più sulla gestione della malattia. Ciò consentirebbe loro di farlo. Ciò è clinicamente significativo.
Tzield può iniziare ad affrontare il forte bisogno insoddisfatto di terapie che modificano la malattia e fornire alle persone a rischio di T1D e alle loro famiglie almeno senza il peso e le complicazioni che questa malattia comporta. Tzield e molteplici potenziali terapie modificanti la malattia su cui JDRF ha investito nella ricerca ci mettono sul percorso critico per trovare cure e, un giorno, prevenire completamente il T1D.
JDRF ringrazia la FDA per la sua revisione approfondita e ponderata delle prove e dei dati, dimostrando che i benefici superano i rischi per ritardare il T1D clinico negli individui a rischio.
Cosa significa per la comunità
Un ritardo nell’insorgenza sarà un punto di svolta per le persone a rischio. Il Dr. Cory Wirt lo ha sperimentato in prima persona. Ha arruolato sua figlia, Claire, che aveva biomarcatori ed era a rischio di sviluppare T1D, in una sperimentazione clinica per Tzield 7 anni fa. Oggi, deve ancora progredire nel T1D clinico.
“Come mamma, apprezzo 83 mesi senza controllare la glicemia più volte al giorno, preoccupandomi dei minimi potenzialmente letali e bilanciando l’indipendenza di mio figlio/adolescente con l’importanza di uno stretto controllo medico”, ha affermato il dott. Wirt. “Per non parlare del costo significativo delle forniture, delle visite in ufficio e dello stress emotivo. Non sappiamo quanto dureranno gli effetti del trattamento, ma ogni giorno senza insulina è stato un dono!”
Tracy Olsten è un altro genitore che ha preso la decisione di iscrivere sua figlia, Mikayla, a studi clinici per Tzield. “Sappiamo che Mikayla ha i biomarcatori”, ha detto Olsten. “Sappiamo che è molto probabile che svilupperà il T1D nella sua vita. Ma un po’ più di tempo per vivere i suoi anni da adolescente, giovane adulto e adulto senza iniezioni e colpi di dita.
Un divenire
La decisione odierna semplicemente non sarebbe stata possibile senza decenni di lavoro di JDRF, dal finanziamento della ricerca alla scoperta allo sviluppo clinico fino al lavoro con le autorità di regolamentazione. JDRF ha contribuito allo sviluppo di Tzield fin dall’inizio:
- JDRF ha assegnato un Career Development Award a Kevan Herold, MD , che aveva appena iniziato la sua carriera a livello di facoltà presso l’Università di Chicago, nel 1988-1990. Ha dimostrato, in uno studio iniziale, che poteva prevenire il diabete autoimmune con un anticorpo anti-CD3 (che, in seguito, divenne una versione umanizzata, Tzield). Ha continuato a ricevere più di 15 sovvenzioni da JDRF ed è stato il capo della sperimentazione clinica che ha dimostrato che Tzield potrebbe ritardare l’insorgenza del T1D nelle persone quasi certamente a sviluppare la malattia . Questo è stato il primo studio in assoluto sugli esseri umani a mostrare un ritardo nell’insorgenza del T1D.
- Abbiamo finanziato studi clinici sulla malattia di recente insorgenza, che sono stati pubblicati nel 2002 , 2005 e 2013 , e uno studio di fase III condotto da MacroGenics (all’epoca si chiamava MGA031). MacroGenics ha ricevuto una sovvenzione del Programma di scoperta e sviluppo del settore JDRF dal 2006 al 2011.
- Nel 2012-2019, abbiamo finanziato, con il National Institutes of Health (NIH), l’ Immune Tolerance Network , un consorzio internazionale di ricerca clinica, che ha condotto una sperimentazione clinica di Tzield e identificato chi è probabile che risponda al farmaco.
- JDRF è stato anche un sostenitore appassionato e di lunga data dello Special Diabetes Program (SDP), un programma NIH finanziato dal Congresso che ha consentito la creazione di TrialNet , la più grande rete clinica per il T1D. Nel 2010, con fondi NIH, JDRF e American Diabetes Association, TrialNet ha condotto la sperimentazione clinica di Tzield su individui a rischio, guidata dal Dr. Herold.
Il fondo JDRF T1D ha effettuato un investimento strategico in Provention Bionel 2017 che ha portato l’azienda in T1D per la prima volta. Quell’investimento ha contribuito a catalizzare centinaia di milioni di dollari verso lo sviluppo clinico, il lavoro normativo e la preparazione del lancio che hanno reso possibile questo momento.
Il Dr. Kevan Herold è uno dei pionieri che ha iniziato questa ricerca. Ecco i suoi pensieri in questo giorno memorabile:
“La storia con l’uso clinico di teplizumab è iniziata con una sovvenzione JDRF per sostenere una sperimentazione in pazienti con diabete di tipo 1 di nuova insorgenza più di 2 decenni fa”, ha affermato il dott. Kevan Herold, Yale School of Medicine. “Il successo di questo studio iniziale ha piantato un seme che ha portato a ulteriori studi e al sostegno del NIH.
“La recente decisione rappresenta un punto di svolta nel settore. In primo luogo, identifica un modo in cui una terapia immunitaria per fermare il processo della malattia potrebbe essere combinata con sostituzioni cellulari in quelli con diabete di tipo 1. Suggerisce inoltre che è tempo di uno screening più ampio per identificare i soggetti a rischio di diabete di tipo 1, poiché ora esiste una terapia che può cambiarne il corso”.
Il successo di Tzield, il primo farmaco modificante la malattia per il T1D, è qualcosa di cui la comunità T1D, JDRF e altre organizzazioni non profit, aziende, consorzi e regolatori che la pensano allo stesso modo dovrebbero essere gratificati e orgogliosi, ma il nostro lavoro per trovare cure continua avanti a tutto vapore. Oggi abbiamo in cantiere più terapie di cura il cui percorso verso il mercato è diventato un po’ più chiaro con questa approvazione. Ci stiamo avvicinando sempre di più a un mondo senza questa malattia e l’approvazione di Tzield è un passo da gigante lungo la strada.
