AstraZeneca paga 85 milioni di dollari per sedare il diabete di tipo 1 con una terapia cellulare “one and done”.
AstraZeneca si unisce a Bristol Myers Squibb nello spazio emergente della terapia cellulare autoimmune, pagando a Quell Therapeutics 85 ilioni di dollari in anticipo per collaborare nello sviluppo di terapie a candidate, tra cui una cura “one and done”, per il diabete di tipo 1.
L’ipotesi fondante di Quell è che le terapie con cellule T regolatorie ingegnerizzate (Treg) possono fermare gli attacchi immunitari in modo mirato. L’idea combina il ruolo che le Treg svolgono nel corpo, dove calmano le risposte immunitarie indesiderate, con le CAR come la tecnologia di targeting che consente le terapie con cellule tumorali. Biotecnologie come GentiBio, Kyverna Therapeutics e Sonoma Biotherapeutics stanno perseguendo approcci simili.
Internamente, Quell sta convalidando la sua tecnologia con un candidato, QEL-001, progettato per fermare il rigetto d’organo e porre fine alla necessità di immunosoppressione permanente, ma il modello ha applicazioni più ampie. AstraZeneca si è fatta avanti per aiutare Quell a esplorare il potenziale della sua piattaforma con un accordo a due indicazioni.
In cambio di 85 milioni di dollari più potenzialmente più di 2 miliardi di dollari in pietre miliari, AstraZeneca ha stipulato un’opzione esclusiva e un accordo di licenza per l’asset nel diabete di tipo 1 e nella malattia infiammatoria intestinale (IBD).
Potremmo arrestare la malattia prima che un paziente non abbia più la capacità di produrre insulina”, ha detto a Fierce Biotech il CEO di Quell Iain McGill in un’intervista. “Interverremo abbastanza presto nel corso della malattia per sperare, in un modo unico, di rivalutare quell’individuo come non diabetico per tutta la vita”.
In IBD, l’idea è di arrestare la risposta infiammatoria verso alcuni tessuti nell’intestino. Altri sviluppatori di farmaci hanno avuto idee simili, con GentiBio che si rivolge internamente al diabete e collabora con Bristol Myers su IBD. Abata Therapeutics sta lavorando anche sul diabete di tipo 1 e mira a trasferirsi in clinica nel 2025.
Lavorando in uno spazio caldo ma competitivo, Quell ha raccolto fino ad oggi circa 220 milioni di dollari e, con la sua prima importante partnership, ha convinto un importante sviluppatore di farmaci che può domare due grandi malattie autoimmuni. McGill attribuisce parte del successo a una tecnologia che distingue Quell dalla massa.
“L’unico punto di differenziazione tra noi e le altre persone nello spazio è il nostro blocco fenotipico, che è la tecnologia che abbiamo che ci consente di bloccare queste cellule come cellule soppressive fenotipicamente e mantenere quella capacità soppressiva, anche quando sono sotto attacco. . Penso che sia stato qualcosa che è stato veramente apprezzato da AZ in termini di selezione di un partner nello spazio “, ha affermato il CEO.
L’accordo con AstraZeneca rafforza le finanze di Quell. La biotecnologia ha raccolto un round di serie B da 156 milioni di dollari 18 mesi fa ma, come osserva McGill, “la cellula e il gene sono uno sforzo ad alta intensità di capitale”. L’aggiunta di denaro da AstraZeneca alla propria liquidità mette Quell in grado di fornire dati clinici di prova del concetto in tre malattie, le due coperte dalla partnership e la sua principale indicazione interna di rigetto d’organo. Quell gestirà lo sviluppo del processo e la produzione per le risorse associate fino alla fine dello studio first-in-human.
McGill, che prevede di condividere “dati di sicurezza davvero significativi quest’anno”, vede la serie iniziale di indicazioni come rappresentativa di “tre ampi tipi di disregolazione immunitaria” che Quell può affrontare utilizzando la sua piattaforma. In futuro, la biotecnologia potrebbe potenzialmente utilizzare la piattaforma per trattare altre malattie, tra cui la sclerosi multipla e l’artrite reumatoide.