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Il Centro per la terapia beta cellulare nel Diabete, coordinatore di un consorzio internazionale di medicina traslazionale sul diabete e ViaCyte, Inc., una società privata di medicina rigenerativa, hanno annunciato oggi che un prodotto candidato derivato da cellule staminali umane è stato impiantato in pazienti con diabete di tipo 1 a una dose subterapeutica. Questi sono i primi pazienti in Europa a ricevere PEC-Direct, un candidato prodotto di cellule progenitrici pancreatiche incapsulate progettato per sostituire le cellule beta produttrici di insulina perse e ripristinare il controllo glicemico per i pazienti affetti da diabete di tipo 1 che soddisfano i criteri di ingresso per una terapia di sostituzione delle cellule beta.
Nei modelli preclinici, gli impianti di PEC-Direct (noto anche come VC-02) sono in grado di formare una massa funzionale di cellule beta che controlla i livelli di glucosio nel sangue. Questo potenziale viene ora esaminato nel primo studio clinico europeo con pazienti affetti da diabete di tipo 1 che hanno perso il controllo della glicemia a causa della perdita di cellule beta nel pancreas. Per questa popolazione di pazienti, una terapia sostitutiva con cellule beta, come PEC-Direct, può potenzialmente fornire una cura funzionale.
Tra i centri europei dedicati al trial c’è il blasonato e unico centro italiano dedicato alla ricerca scientifica per la cura del diabete tipo: il Diabetes Research Institute dell’Ospedale San Raffaele di Milano diretto dal professor Lorenzo Piemonti.
Questo lavoro integra la valutazione clinica di PEC-Direct in corso in Nord America . Durante la prima fase della sperimentazione europea, gli impianti saranno valutati per la loro capacità di formare cellule beta; la seconda fase esaminerà la loro capacità di produrre livelli sistemici di insulina che stabiliscono il controllo del glucosio. L’impianto in questi primi pazienti europei è un passo importante nello sviluppo di una terapia cellulare per il diabete di tipo 1.
L’impianto è stato eseguito presso UZ Brussel, l’ospedale universitario di Vrije Universiteit Brussel (VUB) con il candidato al prodotto PEC-Direct di ViaCyte. Lo studio clinico e gli studi preclinici associati in Europa sono intrapresi dal Consorzio di terapia cellulare beta, con il supporto di una sovvenzione Horizon 2020 da parte della Commissione europea. Il consorzio è composto da team clinici, industriali e di ricerca presso VUB, ViaCyte, Istituto di ricerca sul diabete dell’ospedale San Raffaele di Milano, Istituto Nestlé di Scienze della salute a Losanna, Centro medico universitario di Leida e Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière a Parigi. Ognuno contribuisce con competenze complementari all’obiettivo di sviluppare una terapia cellulare con il potenziale per curare il diabete di tipo 1.
Il diabete di tipo 1 può comparire a qualsiasi età ma è la forma principale di diabete diagnosticato sotto i 40 anni. I pazienti con malattia di tipo 1 non possono più produrre insulina e quindi diventano dipendenti per tutta la vita dalla somministrazione giornaliera di insulina. Il trattamento con tale insulina esogena non elimina i rischi di complicanze, alcune potenzialmente pericolose per la vita. La malattia ha anche un impatto significativo sulla qualità della vita. Gli impianti di cellule beta preparati da pancreas di donatori umani possono ripristinare la produzione di insulina endogena e il controllo del glucosio, ma la carenza di organi donatori umani limita l’implementazione di questa forma di terapia cellulare. Le cellule staminali pluripotenti umane possono superare queste limitazioni in quanto rappresentano una potenziale fonte di cellule su larga scala che può essere differenziata in cellule pancreatiche in laboratorio in condizioni altamente controllate.
Informazioni sul centro per la terapia con cellule beta nel diabete
Il Centro di Terapia Cellulare Beta nel Diabete è un centro di coordinamento per studi e interventi mirati allo sviluppo di prevenzione e cura del diabete di tipo 1. L’obiettivo dei progetti è preservare o sostituire una massa funzionale di beta cellule che possa raggiungere un controllo metabolico a lungo termine nei pazienti. Sono intraprese da un consorzio internazionale con partner di istituti di ricerca, ospedali universitari e bioindustria. Sin dal suo inizio nel 2002, il Centro e il suo consorzio hanno ricevuto il sostegno dell’Unione europea attraverso i programmi FP6, FP7 e Horizon 2020, dalla JDRF (precedentemente nota come Juvenile Diabetes Research Foundation) e dall’Industria e imprenditorialità delle Fiandre. Il Centro è basato sul Campus medico di Vrije Universiteit Brussel.Bruxelles (UZBrussel e VUB), San Diego(ViaCyte), Milano (Istituto di ricerca sul diabete dell’ospedale San Raffaele), Losanna (Istituto Nestlé di scienze della salute), Leiden (Centro medico universitario) e Parigi (Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière). Per ulteriori informazioni, visitare www.betacelltherapy.org .
Informazioni su ViaCyte
ViaCyte è una società di medicina rigenerativa privata che sviluppa nuove terapie di sostituzione cellulare come potenziali trattamenti a lungo termine per il diabete per raggiungere obiettivi di controllo della glicemia e ridurre il rischio di ipoglicemia e complicanze legate al diabete. I prodotti candidati di ViaCyte si basano sulla derivazione di cellule progenitrici pancreatiche da cellule staminali, che vengono poi impiantate in dispositivi di consegna cellulare durevoli e recuperabili. Una volta impiantate e maturate, queste cellule sono progettate per secernere insulina e altri ormoni pancreatici in risposta ai livelli di glucosio nel sangue. ViaCyte ha due candidati per il prodotto in fase di sviluppo clinico. Il candidato prodotto PEC-Direct ™ consegna le cellule progenitrici pancreatiche in un dispositivo non immunoprotettivo ed è in fase di sviluppo per i pazienti affetti da diabete di tipo 1 che hanno la consapevolezza dell’ipoglicemia, labilità estrema glicemica e / o episodi ipoglicemici severi ricorrenti. Il candidato al prodotto PEC-Encap ™ (noto anche come VC-01) fornisce le stesse cellule progenitrici pancreatiche in un dispositivo immunoprotettivo e viene sviluppato per tutti i pazienti con diabete, tipo 1 e tipo 2, che usano l’insulina. ViaCyte sta inoltre sviluppando linee di cellule staminali immunosoppressive in collaborazione con CRISPR Therapeutics, dalla sua linea di cellule proprietarie CyT49, che hanno il potenziale di ampliare ulteriormente la disponibilità di terapia cellulare per il diabete e altre indicazioni. Per ulteriori informazioni, visitare www.viacyte.com .
SOURCE ViaCyte, Inc.