Il diabete di tipo 1, che compare di solito nei bambini e negli adolescenti, colpisce oltre 30 milioni di persone in tutto il mondo. Frutto di una reazione auto-immunitaria che distrugge le cellule beta del pancreas produttrici dell’insulina, con tale reazione sorge la malattia, la quale porta patologicamente ad alti livelli di zucchero nel sangue e nelle urine, con conseguente alto tasso di morbilità e mortalità. L’attuale trattamento per il diabete di tipo 1 è la somministrazione a vita d’insulina per iniezione.
Lavorando presso l’Università Ebraica di Gerusalemme, il prof. Ofer Mandelboim ha individuato un importante ruolo svolto da un recettore proteina chiamato NKp46 nello sviluppo del diabete tipo 1. Mandelboim è un professore e ricercatore presso il Centro di Immunologia e la Ricerca sul Cancro Lautenberg al IMRIC-Institute for Medical Research Israel-Canada, nella Facoltà di Medicina dell’Università Ebraica.
Il prof. Mandelboim e ai suoi collaboratori di ricerca hanno scoperto che il recettore NKp46 presente sul natural killer o cellule NK (una parte essenziale del sistema immunitario) svolgono un ruolo fondamentale nello sviluppo della malattia nei topi. Ciò accade perché il recettore NKp46 riconosce le cellule beta pancreatiche, che porta alla loro distruzione.
La ricerca ha inoltre dimostrato che l’inibizione del recettore NKp46 ha quasi completamente impedito lo sviluppo del diabete. Se replicato negli esseri umani, questo effetto potrebbe ritardare in modo significativo, e potenzialmente evitare la necessità di un uso cronico di insulina da diabete di tipo 1 nei pazienti, e ridurre al minimo le complicanze legate al diabete.
Questa ricerca innovativa è la base per BL-9020 di BioLineRx, un anticorpo monoclonale che ha come bersaglio il recettore naturale dell’assassino NKp46.
Yissum, la società di trasferimento tecnologico della Università Ebraica, insieme con i partner, hanno firmato un accordo di licenza esclusiva con BioLineRx per sviluppare e commercializzare BL-9020 per il trattamento del diabete di tipo 1. BioLineRx è una società biofarmaceutica di fase clinica dedicata a individuare, in licenza lo sviluppo candidati e promettenti trattamenti terapeutici.
Nel gennaio 2014, BioLineRx ha stipulato un accordo di collaborazione con JHL Biotech per l’ulteriore sviluppo e la commercializzazione di BL-9020 in Cina e altri Paesi del Sudest asiatico. Il mercato del diabete di tipo 1 è stato stimato su più di $ 3,5 miliardi di euro nel 2012.
Gli studi in modelli murini suggeriscono che BL-9020 è in grado di inibire la morte delle cellule beta nel pancreas, impedendo così la piena maturazione del diabete di tipo 1. Negli esseri umani potrebbe potenzialmente trattare il diabete di tipo 1 nei pazienti in fase iniziale, durante quello che è conosciuto come il “periodo di luna di miele”, quando le cellule beta pancreatiche non sono state completamente distrutte e continuano a secernere insulina.
Il prof. Mandelboim con la ricerca, che ha costituito la base per lo sviluppo di BL-9020, si è guadagnato il prestigioso Kaye Innovation Award 2015.