Chiamatela la versione dello scienziato da happy hour: Un cocktail nuovo composto da quattro farmaci
ha mostrato una nuova capacità di invertire il diabete di tipo 1 nei topi, questo hanno fatto i ricercatori dell’Università della Florida
Il cinquanta per cento dei topi che sono stati trattati con i quattro farmaci hanno avuto il loro diabete in stabile remissione secondo i risultati. Il cocktail di farmaci è anche riuscito a invertire i casi di nuova insorgenza del diabete di tipo 1 nell’83 per cento dei topi. Ma l’efficacia dei farmaci nei casi indicati è particolarmente incoraggiante perché ha il maggior potenziale di tradursi in aiuto ai pazienti umani, ha detto Michael Haller, MD, professore associato di pediatria nella UF College of Medicine e endocrinologo pediatrico con l’UF Diabetes Institute. I risultati sono stati pubblicati recentemente sulla rivista Diabetes.
Circa il 4 per cento delle persone con diabete – o 1,25 milioni di persone negli Stati Uniti – hanno il tipo 1, secondo l’American Diabetes Association. Nel diabete di tipo 1, il sistema immunitario attacca e distrugge le cellule che producono insulina nel pancreas.
Il team di ricerca ha studiato quattro gruppi di 12 topi, tra cui uno a cui sono stati dati quattro farmaci. La metà dei topi con diabete ha ottenuto la combinazione di quattro farmaci ed è andata in remissione e mantenuto un normale livello di zucchero nel sangue per quattro mesi.
Mentre i trattamenti per il diabete sono più facilmente raggiunti nei topi e risultati efficaci possono essere difficili da replicare negli esseri umani, Haller ha detto che l’efficacia complessiva dei quattro farmaci ‘mostra una notevole promessa degna di ulteriori approfondimenti. Il cocktail dei quattro farmaci ha una capacità impressionante di indurre la remissione della malattia nei topi, tanto più che il diabete di tipo 1 distrugge la stragrande maggioranza delle cellule beta che producono insulina, hanno detto i ricercatori.
“Non ci sono molte cose che possono produrre un tasso di inversione del 50 per cento nei topi con diabete di tipo 1, quindi questo è sorprendente e ci ha reso tutti entusiasti del suo potenziale”, dice Haller.
Haller ha detto che lui e gli altri ricercatori hanno considerato un approccio con più farmaci perché i trattamenti singoli non sono stati particolarmente efficaci contro il diabete di tipo 1. Due dei quattro farmaci erano già noti per essere efficaci nel trattamento della malattia e i ricercatori volevano lavorarci su, Haller ha detto.
La combinazione di quattro farmaci offre anche altri vantaggi. Tutti i farmaci che sono stati già testati hanno l’approvazione della Food and Drug Administration per altri usi negli esseri umani. Haller ha detto che il trattamento a quattro farmaci è ancora bisognoso di un attento esame come terapia del diabete, ma il processo costoso e che richiede tempo nell’ottenere l’approvazione federale per usare i farmaci singolarmente negli esseri umani è già fatto. Il trattamento di combinazione può anche essere più traducibile alla sperimentazione clinica umana perché utilizza un dosaggio più basso del farmaco Thymoglobulin, che i ricercatori hanno detto lo rende più sicuro e causa meno effetti collaterali.
Oltre al Thymoglobulin, gli altri farmaci testati erano granulociti-fattore stimolante le colonie, un inibitore della dipeptidil peptidasi IV e un inibitore stimolante della pompa protonica. Se utilizzati insieme, i quattro farmaci hanno una sinergia che li rende sostanzialmente più efficace di quanto non siano singolarmente, i ricercatori hanno trovato. Lo studio non ha determinato perché il cocktail di quattro farmaci è stato efficace in alcuni topi, ma non altri.
“Pensiamo a terapie combinate in modo da andare avanti con il tentativo di prevenire e infine invertire il diabete di tipo 1. C’è ancora una lunga strada da fare, ma i risultati del nostro modello animale ci fanno sperare ben sperare di trovarci nella giusta direzione “, dice Haller.
Andiamo avanti, Haller ha detto e vorrebbe prendere in considerazione una prova pilota della combinazione di quattro farmaci nei prossimi anni. Prima di allora, ha intenzione di concentrarsi sul processo in corso che coinvolge un trattamento di due farmaci per il diabete di nuova insorgenza di tipo 1. A seconda di tali risultati, i ricercatori potrebbero quindi iniziare a cercare di testare le terapie che coinvolgono più di due farmaci, ha detto.
Gli altri membri del team compresi ricercatori della UF College of Medicine; Sanford Research, un’organizzazione di ricerca no-profit con sede in Sud Dakota; e il San Raffaele Diabetes Research Institute di Milano, Italia. Lo studio è stato finanziato dalla Sanford, Juvenile Diabetes Research Foundation, il National Institutes of Health e UF Keene.
Source: Study: cocktail could reverse diabetes