I risultati forniscono ulteriori prove dell’effetto modificante della malattia portato dalla terapia in fase di test con il farmaco teplizumab
NEW YORK – 15 giugno 2020 – Emily Sims, MD, ha condiviso oggi nuove scoperte secondo cui un farmaco rivoluzionario ritarda significativamente l’insorgenza del diabete di tipo 1 (T1D).
I dati presentati all’80ª sessione scientifica dell’American Diabetes Association (ADA) descrivono in dettaglio i risultati dello studio clinico sulla fase 2 del Teplizumab Prevention Study che hanno mostrato come un ciclo di due settimane di teplizumab ha ritardato l’inizio del T1D clinico di tre anni rispetto a quelli che assumevano un placebo.
Questi risultati aggiungono un altro anno al tempo medio riportato per raggiungere la dipendenza da insulina nei soggetti trattati con teplizumab rispetto ai controlli trattati con placebo. I risultati principali di questo studio, guidati da Kevan C. Herold, MD e colleghi, sono stati presentati alla conferenza ADA del 2019 e pubblicati sul New England Journal of Medicine, dimostrando un ritardo di due anni nell’insorgenza del T1D per coloro che usano il farmaco.
Nell’analisi in corso dei dati di prova, Sims e colleghi hanno scoperto che i soggetti trattati con teplizumab presentavano tassi più elevati di secrezione di insulina e livelli di peptidi C rispetto a quelli che assumevano un placebo, indicando un cambiamento nella normale progressione del T1D. I partecipanti allo studio che assumevano un placebo non hanno mostrato cambiamenti rispetto alla segnalazione dello scorso anno nel tempo mediano alla diagnosi clinica di T1D durante questo periodo di follow-up e hanno mantenuto un declino nella produzione di insulina e peptidi C, che è coerente con la distruzione delle cellule beta causata dal patologia. Lo studio ha coinvolto soggetti ad alto rischio di sviluppare T1D, in base alla presenza di due o più autoanticorpi, che vengono rilevati attraverso un esame del sangue di screening.
“Siamo entusiasti e fiduciosi su cosa significano i risultati del recente studio per la comunità del diabete di tipo 1. Questo è il primo farmaco modificante la malattia con dati che mostrano un ritardo a lungo termine della dipendenza da insulina”, ha affermato Aaron J. Kowalski, Ph. D., Presidente e CEO di JDRF. “Questa è una pietra miliare nello sforzo globale per comprendere in modo completo il T1D e sostenere il progresso verso la prevenzione e le cure per questa malattia.”
Lo studio è stato condotto da TrialNet, una rete di studi clinici focalizzata sulla prevenzione del T1D, e ha finanziato l’Istituto Nazionale per il diabete e le malattie digestive e renali, principalmente attraverso lo Special Diabetes Program. Provision Bio ha fornito farmaci di studio e monitoraggio aggiuntivo del sito.
Nel 2019 la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione Breakthrough Therapy e la European Medicines Agency (EMA) ha concesso la designazione PRIority MEdicines (PRIME) a ??teplizumab, per la prevenzione o il ritardo del T1D nelle persone a rischio di sviluppare la malattia. Il CD3 è un marker del sangue che aiuta ad attivare le cellule immunitarie – chiamate cellule T – che si ritiene siano responsabili della malattia. Il diabete di tipo 1, una malattia autoimmune per tutta la vita, colpisce quasi 1,6 milioni di americani e 18 milioni di persone in tutto il mondo.
JDRF, la principale organizzazione mondiale che finanzia la ricerca T1D, ha sostenuto la ricerca di teplizumab da molti anni, compresi studi che hanno informato l’analisi meccanicistica in corso con campioni di prova di teplizumab. Nel 2017, il Fondo JDRF T1D ha effettuato un investimento azionario in Provention Bio, che sta sviluppando teplizumab per la prevenzione o il ritardo del T1D.
###
Informazioni su JDRF
La missione di JDRF è quella di accelerare le innovazioni che cambiano la vita per curare, prevenire e curare il T1D e le sue complicanze. Per raggiungere questo obiettivo, JDRF ha investito oltre 2,2 miliardi di dollari in finanziamenti per la ricerca sin dal nostro inizio. Siamo un’organizzazione costruita su un modello di base di persone che si collegano nelle loro comunità locali, collaborando a livello regionale per l’efficienza e un più ampio impatto di raccolta fondi e unendoci su un palcoscenico nazionale per riunire risorse, passione ed energia. Collaboriamo con istituzioni accademiche, responsabili delle politiche e partner aziendali e industriali per sviluppare e fornire una pipeline di terapie innovative per le persone che vivono con T1D. Il nostro staff e volontari negli Stati Uniti e le nostre cinque affiliate internazionali sono dedicati alla difesa, all’impegno della comunità e alla nostra visione di un mondo senza T1D. Per maggiori informazioni per favore visitahttp: // www. JDRF. org o seguici su Twitter: @JDRF