La FDA ha approvato l’exenatide agonista del recettore GLP-1 per i bambini di età compresa tra 10 e 17 anni con diabete di tipo 2, il primo iniettabile una volta alla settimana approvato per uso pediatrico negli Stati Uniti, secondo un comunicato stampa del settore.
L’approvazione del rilascio prolungato di exenatide (Bydureon BCise, AstraZeneca) arriva dopo che i dati positivi di fase 3, presentati alle sessioni scientifiche dell’American Diabetes Association e riportati da Il Mio Diabete, hanno dimostrato che gli adolescenti con diabete di tipo 2 avevano maggiori probabilità di raggiungere gli obiettivi di HbA1c dopo 24 settimane di una volta -exenatide settimanale rispetto al placebo. I ricercatori hanno anche notato le tendenze osservate verso una diminuzione della glicemia a digiuno e una riduzione del peso corporeo.
“L’approvazione della FDA statunitense è una pietra miliare importante per il trattamento dei bambini con diabete di tipo 2”, William Tamborlane, MD, professore e capo di endocrinologia pediatrica presso la Yale School of Medicine di New Haven, Connecticut, e ricercatore coordinatore internazionale dell’exenatide processo, ha detto nel comunicato. “Bydureon BCise offre una nuova importante opzione terapeutica ai medici che si prendono cura dei bambini con questa malattia cronica che può portare a gravi problemi a lungo termine se non adeguatamente trattata”.
Per lo studio di fase 3, 83 adolescenti di almeno 10 anni con diabete di tipo 2, con o senza terapia con insulina o sulfonilurea, sono stati assegnati in modo casuale 5:2 una volta alla settimana exenatide 2 mg (n = 59) o placebo (n = 24) per 24 settimane, seguite da una fase di estensione in aperto di 28 settimane. L’endpoint primario di efficacia era la variazione di HbA1c al basale alla settimana 24; gli endpoint secondari di efficacia erano le variazioni della glicemia a digiuno, del peso corporeo e della pressione sanguigna sistolica. I ricercatori hanno anche valutato la frequenza degli eventi avversi.
A 24 settimane, exenatide una volta alla settimana era superiore al placebo nell’abbassamento dell’HbA1c (variazione media dei minimi quadrati, 0,36% vs 0,49%, rispettivamente), con una differenza tra i gruppi di 0,85 punti percentuali ( P = 0,012).
I ricercatori hanno anche notato differenze medie non significative dei minimi quadrati dal basale a 24 settimane a favore di exenatide per la glicemia a digiuno (21,6 mg/dL; 95% CI, da 49 a 5,7), pressione sistolica (2,8 mm Hg; 95% CI, da 8 a 2,4) e peso (1,22 kg; 95% CI, 3,59-1,15).
Ci sono stati bassi tassi di ipoglicemia durante lo studio, nonostante l’uso di insulina, e una buona tollerabilità gastrointestinale, anche in assenza di titolazione di exenatide quando si è iniziato il trattamento. Lo studio è stato il primo per un agonista del recettore del GLP-1 una volta alla settimana in una popolazione pediatrica con diabete di tipo 2.
“Questa decisione è una pietra miliare importante per la cura di questa popolazione di pazienti più giovani, poiché fornisce un’opzione di trattamento conveniente una volta alla settimana” , ha affermato nel comunicato Mene Pangalos , vicepresidente esecutivo di AstraZeneca BioPharmaceuticals R&D. “I dati di fase 3 che hanno supportato questa approvazione hanno dimostrato che la sicurezza e la tollerabilità di exenatide a rilascio prolungato nei pazienti più giovani era simile al profilo di sicurezza comprovato di questo medicinale negli adulti”.
Exenatide a rilascio prolungato è stato approvato negli Stati Uniti nell’ottobre 2017 come dispositivo autoiniettore monodose una volta alla settimana per adulti con diabete di tipo 2 il cui livello di glucosio rimane incontrollato con uno o più farmaci per il diabete orale oltre a dieta ed esercizio fisico. È stato anche approvato per l’uso nell’Unione Europea nell’agosto 2018.