La sperimentazione clinica mostra risultati positivi per i pazienti in tre paesi europei ( tra cui l’Italia)
L’Università di Galway, in collaborazione con il consorzio NEPHSTROM finanziato da Horizon 2020 dell’UE, ha annunciato risultati promettenti da un nuovo studio di terapia cellulare per le persone che vivono con il diabete.
La sperimentazione clinica NEPHSTROM sta muovendo i primi passi per studiare il valore di una nuova terapia cellulare per adulti con diabete di tipo 2 e malattia renale in peggioramento, nonostante le migliori cure mediche.
I risultati della sperimentazione clinica NEPHSTROM sono stati presentati a novembre al meeting della Kidney Week dell’American Society of Nephrology a Orlando, in Florida. Ha dimostrato che una singola dose di ORBCEL-M, somministrata per via endovenosa ad adulti accuratamente selezionati con peggioramento della malattia renale a causa del diabete, era sicura e associata a una migliore conservazione della funzione renale rispetto a un placebo. I pazienti che hanno preso parte allo studio sono stati seguiti attentamente per 18 mesi dopo aver ricevuto ORBCEL-M.
La terapia cellulare ORBCEL-M è una preparazione di cellule stromali mesenchimali (MSC) prodotta da midollo osseo sano che è stata scoperta e sviluppata a Galway da Orbsen Therapeutics Ltd, una società derivata dall’Università di Galway.
La sperimentazione clinica è condotta dall’Istituto Mario Negri per la ricerca farmacologica IRCCS di Bergamo, in Italia, e condotta congiuntamente presso i principali centri medici di Galway, Bergamo, Birmingham e Belfast.
Il ricercatore dello studio, il professor Matt Griffin, ricercatore senior presso l’Istituto di medicina rigenerativa dell’Università di Galway (REMEDI) e consulente nefrologo presso gli ospedali universitari di Galway, ha dichiarato: “Quasi un quarto di milione di persone in Irlanda convive con il diabete e sappiamo che più di Il 40% di loro ha evidenza di malattia renale, spesso indicata come malattia renale diabetica o DKD in breve.
“Nel diabete di tipo 2, ben un terzo di quelli con DKD ha un peggioramento della funzionalità renale nonostante la migliore terapia medica che possiamo offrire. Queste persone sono ad alto rischio di richiedere la dialisi o il trapianto di rene negli anni a venire, entrambi trattamenti complessi con complicazioni potenzialmente gravi.
“In NEPHSTROM, il nostro obiettivo è garantire la prova che una terapia cellulare, come ORBCEL-M, è sicura e può rallentare il decorso della DKD per aiutare più persone con diabete a evitare la necessità di dialisi o trapianto. È stato entusiasmante segnalare che la nostra prima analisi dei risultati dello studio supporta tale obiettivo”.
Il dottor Steve Elliman, che ha scoperto la terapia ORBCEL-M, è Chief Scientific Officer di Orbsen Therapeutics. Il dottor Elliman ha dichiarato: “In Orbsen Therapeutics siamo motivati ??a migliorare l’assistenza ai pazienti. I pazienti diabetici con malattia renale progressiva alla fine richiedono la dialisi e spesso un trapianto di rene. Mentre la dialisi migliora la qualità della vita dei pazienti con insufficienza renale, è costosa e non impedisce un ulteriore declino della funzionalità renale. Inoltre, la dialisi richiede quattro ore per sessione e tre volte alla settimana, creando sfide logistiche ed economiche per il paziente. Il nostro obiettivo con ORBCEL-M è risolvere l’infiammazione sistemica e migliorare la funzionalità renale, in modo che i pazienti non richiedano dialisi o trapianto di rene. Siamo incoraggiati dal profilo di sicurezza e dai segnali preliminari di efficacia nei pazienti con DKD riportati dallo studio NEPHSTROM. Non vediamo l’ora di continuare la collaborazione con la nostra Università di Galway e i partner NEPHSTROM per far progredire questo nuovo farmaco attraverso studi di efficacia di Fase 3 e un’approvazione di mercato”.
La dott.ssa Veronica McInerney, direttrice amministrativa presso l’HRB Clinical Research Facility presso l’Università di Galway, ha dichiarato: “Senza il coinvolgimento dei pazienti negli studi clinici, i progressi nei nuovi trattamenti semplicemente non sono possibili. Siamo fortunati ad avere l’HRB Clinical Research Facility Galway, uno spazio clinicamente attrezzato per vedere e curare i pazienti in sperimentazione. Siamo fiduciosi che le generazioni future beneficeranno della disponibilità dei pazienti a partecipare a studi, come lo studio NEPHSTROM”.
Il professor Timothy O’Brien, direttore dell’Istituto di medicina rigenerativa (REMEDI), presso l’Università di Galway e medico consulente in endocrinologia presso gli ospedali universitari di Galway e responsabile generale del progetto NEPHSTROM, ha dichiarato: “L’ecosistema dell’Università di Galway è impostato per facilitare e condurre processi internazionali di questo tipo. Gli impianti di produzione di Cell Therapy GMP presso il Centre for Cell Manufacturing Ireland, situato nell’Università, insieme alla HRB Clinical Research Facility, la stretta collaborazione con Saolta University Heath Care Group e REMEDI sono stati determinanti nel far progredire questa potenziale nuova terapia possibile. Finanziamento da SFI,
Per ulteriori informazioni, visitare https://www.asn-online.org/education/kidneyweek/2022/program-abstract.aspx?controlId=3765379 .
La ricerca qui descritta ha ricevuto finanziamenti dal programma di ricerca e innovazione Orizzonte 2020 dell’Unione europea nell’ambito dell’accordo di sovvenzione n. 634086, “NEPHSTROM”.