Gli scienziati hanno sviluppato un composto promettente che si rivolge a una proteina ben nota per essere implicata nel diabete di tipo 2, che – a differenza di diverse versioni del suo genere attualmente sotto esame – si è rivelata sicura ed efficace in uno studio clinico di fase 2 condotto su 190 diabetici tipo 2. Il farmaco, soprannominato TTP399, è stato inizialmente valutato dai ricercatori in ratti, topi e maiali con esito positivo e suggerisce che un giorno TTP399 potrebbe aprire la strada a migliori opzioni di trattamento per la condizione.
Secondo i Centers for Disease Control and Prevention, oltre 100 milioni di adulti negli Stati Uniti hanno diabete o prediabete, e rappresentano un crescente bisogno di nuove terapie che non portino a eventi avversi o perdita di efficacia nel tempo. La glucochinasi (GK) è una proteina coinvolta nella scomposizione dello zucchero ed è stata precedentemente identificata come bersaglio terapeutico per il diabete di tipo 2. Mentre gli attivatori multipli della piccola molecola di GK sono in fase di sviluppo clinico, il loro potenziale è ostacolato da effetti collaterali come ipoglicemia, ed elevate concentrazioni di trigliceridi (che possono essere dannosi per il cuore). Qui, Adrian Vella e colleghi hanno somministrato TTP399 a modelli di roditori di diabete di tipo 2 e osservato un miglioramento dei livelli di zucchero nel sangue (o controllo glicemico), nonché una diminuzione delle quantità di grasso del fegato. Per convalidare questi risultati, hanno condotto uno studio clinico di fase 2 della durata di sei mesi per valutare il TTP399 in 190 partecipanti con diabete di tipo 2.
È importante sottolineare che il TTP399 non ha causato ipoglicemia, non ha avuto effetti dannosi sui lipidi plasmatici o sugli enzimi epatici, e non ha aumentato la pressione sanguigna. Gli autori dicono che sono necessari ulteriori studi, sia clinici che di laboratorio, più ampi per determinare se l’efficacia può essere mantenuta oltre i sei mesi.