Un documentario cattura la disperazione e la frustrazione dei pazienti con diabete di tipo 1 in uno studio clinico.
Articolo pubblicato sul quotidiano New York Times il 9 agosto 2022 – leggi articolo originale
Nei tre decenni trascorsi da quando le è stato diagnosticato per la prima volta il diabete di tipo 1, Lisa Hepner si è aggrappata a una vaga promessa che spesso sentiva dai medici convinti che la scienza medica fosse sul punto di rimettere in sesto il suo corpo. “Resta forte”, dicevano. “Mancano solo cinque anni a una cura”.
Ma la cura deve ancora arrivare e la signora Hepner, 51 anni, una regista di Los Angeles, rimane zoppicante dall’incapacità del suo corpo di produrre insulina, l’ormone che regola lo zucchero prodotto dal pancreas. “Potrei sembrare a posto per te”, ha detto, “ma mi sento schifosa il 70 percento delle volte”.
Rimanere in salute può essere estenuante per molti dei 37 milioni di americani con qualche forma di diabete. C’è il monitoraggio 24 ore su 24 dei livelli di zucchero; le continue iniezioni di insulina che sostengono la vita; e le potenziali minacce delle complicanze diaboliche del diabete: malattie cardiache, cecità, danno renale e possibilità di perdere un arto in cancrena per amputazione.
A differenza del tipo 2, che tende ad emergere lentamente nell’età adulta e talvolta può essere invertito presto con l’esercizio e i cambiamenti nella dieta, il tipo 1 è una malattia autoimmune che spesso colpisce senza preavviso durante l’infanzia o l’adolescenza.
Il tipo 1 è molto meno diffuso, colpisce circa il 10% delle persone con diabete. Un trapianto di pancreas può curare la malattia, ma gli organi donati scarseggiano e l’intervento chirurgico comporta rischi sostanziali. Nella maggior parte degli anni, negli Stati Uniti vengono eseguiti solo un migliaio di trapianti. Per garantire che il corpo non rifiuti il ??pancreas impiantato, i riceventi devono assumere farmaci immunosoppressori per tutta la vita, rendendoli più suscettibili alle infezioni.
Le terapie sviluppate da cellule staminali embrionali umane, dicono molti esperti, offrono la migliore speranza per una cura duratura. “The Human Trial” offre uno sguardo raro sulla complessità e le sfide dello sviluppo di nuove terapie, sia per i pazienti che si offrono volontari per le estenuanti sperimentazioni cliniche richieste dalla Food and Drug Administration, sia per i dirigenti di ViaCyte che lottano costantemente per raccogliere i soldi necessari per immettere sul mercato un nuovo farmaco. Al giorno d’oggi, il costo medio , comprese le numerose prove fallite lungo il percorso, è di un miliardo di dollari.
“The Human Trial”, che può essere visualizzato anche online , è diventato un grido di battaglia per i pazienti di tipo 1, molti dei quali credono che solo una maggiore visibilità possa liberare i soldi della ricerca necessari per trovare una cura.
Coloro che hanno visto il film sono stati anche fortificati vedendo le proprie lotte e le proprie speranze deluse riflesse nei viaggi dei due soggetti principali del film, Greg Romero e Maren Badger, che sono diventati tra i primi pazienti a cui sono state impiantate le sacche cellulari sperimentali sotto il loro pelle.
La disperazione che li spinge a diventare cavie umane può essere difficile da guardare. Il signor Romero – il cui padre aveva anche lui la malattia, è diventato cieco prima dei 30 anni e poi è morto prematuramente – affronta la propria vista debole mentre è alle prese con il dolore del danno nervoso correlato al diabete. “Odio gli aghi da insulina, odio l’odore dell’insulina. Voglio solo che questa malattia scompaia”, dice il signor Romero, 48 anni, intorpidito a un certo punto del film.
Il tipo 1 può lasciare i pazienti alienati e soli, in parte a causa di supposizioni errate sulla malattia. Tim Hone, 30 anni, uno scrittore medico di New York che vive con il tipo 1 da quando aveva 15 anni, ha detto che amici e conoscenti a volte hanno suggerito che fosse lui il responsabile della sua malattia. “Ho avuto persone che mi hanno rimproverato e detto che se avessi fatto la dieta e smesso di mangiare le barrette Snickers la malattia si sarebbe stata invertita”, ha detto il signor Hone.
Lo stigma spesso spinge le persone con tipo 1 a nascondere la malattia. Nella sua ricerca per sentirsi “normale” al college, ha detto Todd Boudreaux, ha evitato di parlare agli amici della sua malattia, una decisione che avrebbe potuto avere pericolose ramificazioni in caso di convulsioni causate da bassi livelli di zucchero nel sangue.
“Non volevo essere definito dalla mia malattia, e non volevo essere visto come debole, ma avere il tipo 1 ti rende diverso ed è importante che tutti intorno lo sappiano in modo che possano aiutarti se hai una grave pressione sanguigna bassa zucchero”, ha affermato Boudreaux, 35 anni, che vive a Monterey, in California, e lavora per il gruppo no profit Beyond Type 1.
Anche la signora Hepner ha passato gran parte della sua vita a minimizzare la malattia, anche con suo marito, il signor Mossman. Ha ricordato la sua confusione all’inizio della loro relazione quando si è svegliato e l’ha trovata scombussolata e inzuppata di sudore, il risultato dell’ipoglicemia o del basso livello di zucchero nel sangue. Più il signor Mossman, un direttore della fotografia, veniva a conoscenza della malattia, più la spingeva a fare il film.
Per anni, la signora Hepner ha mantenuto la sua posizione, preoccupata di attirare attenzioni indesiderate sulla sua salute. “È un mondo competitivo là fuori e semplicemente non volevo che la gente pensasse: ‘Oh, non sta pensando in modo diretto perché la sua glicemia è alta’”, ha detto.
Ma nel tempo, l’ubiquità delle campagne di sensibilizzazione sul cancro al seno con il nastro rosa e gli sforzi altamente pubblicizzati per curare l’Alzheimer hanno fatto capire alla signora Hepner che le sue capacità di regista potevano far cambiare la percezione pubblica del Tipo 1, una malattia che è quasi invisibile, in parte perché molte persone che l’hanno non sembrano malate.
Spera di far cambiare altre percezioni errate, inclusa l’idea che il diabete sia una malattia relativamente irrilevante e “gestibile”, che è stata resa popolare dagli spot televisivi di benessere di Big Pharma che presentano pazienti sicuri di sé che giocano a tennis e basket e pilotano aria calda nei palloncini.
In effetti, l’industria spende una frazione dei suoi dollari di ricerca per trovare una cura, mentre il resto è diretto allo sviluppo di farmaci e dispositivi che rendono più facile convivere con la malattia, secondo la Juvenile Diabetes Cure Alliance.
La signora Hepner apprezza profondamente le meraviglie dell’insulina: a un certo punto del film rende omaggio al suo inventore, Frederick Banting, durante una visita alla sua casa in Canada. Ma nota che il diabete insulino-dipendente non è un picnic. Molte persone senza assicurazione non possono permettersi le migliaia di dollari che costa annualmente per il farmaco, costringendo alcuni a lesinare e razionare. E una dose errata o inopportuna può portare a convulsioni, perdita di coscienza e persino la morte. Anche con tutti i progressi nelle cure, solo il 20% circa degli adulti con tipo 1 è in grado di mantenere livelli di zucchero nel sangue sani, secondo uno studio del 2019 . In un’occasione, la signora Hepner si è svegliata in terapia intensiva dopo che il suo microinfusore per insulina si era guastato.
“Dobbiamo smettere di cercare di normalizzare questa malattia perché, ammettiamolo, avere il diabete non è normale”, ha detto. “È l’altra pandemia, quella che ha ucciso 6,7 milioni di persone l’anno scorso in tutto il mondo”.
Nonostante le sue frustrazioni, sarebbe inesatto descrivere il signor Hepner e il suo film come pessimistico. A rischio di rivelare troppo, “The Human Trial” si conclude con una nota di speranza. E nonostante una serie di sfioramenti con il fallimento, ViaCyte è riuscita a ottenere i fondi per mantenere accese le luci del laboratorio.
Poi ci sono notizie più recenti che non sono entrate nel film. Il mese scorso, ViaCyte è stata acquisita da Vertex, la società biotecnologica concorrente che ha sviluppato il proprio trattamento con cellule staminali. Quel trattamento ha mostrato un successo precoce e l’anno scorso la società ha annunciato che un impiegato delle poste in pensione che ha preso parte a studi clinici era stato curato dal diabete di tipo 1.
Dopo quasi una vita passata a sentire che una cura era dietro l’angolo, il dottor Aaron Kowalski, amministratore delegato della JDRF (Juvenile Diabetes Research Foundation), il più grande finanziatore mondiale della ricerca di tipo 1, si considera un ottimista. Una dozzina di compagnie farmaceutiche in più stanno perseguendo una cura rispetto a dieci anni fa, ha affermato, e quest’anno l’organizzazione prevede di spendere 100 milioni di dollari per la ricerca sulla cura. “Non è una questione di se questo accadrà, è una questione di quando”, ha detto il dottor Kowalski, che è uno scienziato e ha avuto la malattia fin dall’infanzia, così come un fratello minore. “Il nostro compito è assicurarci che avvenga più velocemente”.
Fino a quel giorno, ha aggiunto, le persone con diabete, sia di tipo 1 che di tipo 2, potevano usare un po’ di empatia e comprensione.
Andrew Jacobs è un giornalista di salute e scienza, con sede a New York. In precedenza ha fatto il corrispondente da Pechino e dal Brasile e ha lavorato come giornalista di cronaca metropolitana, scrittore di Styles e corrispondente nazionale, coprendo il Sud America .@AndrewJacobsNYT