La FDA ha concesso la designazione di terapia rivoluzionaria per TTP399 come terapia aggiuntiva all’insulina per il trattamento del diabete di tipo 1, secondo un comunicato stampa di vTv Therapeutics.
TTP399 è un attivatore della glucochinasi orale sperimentale, una volta al giorno. La designazione della terapia innovativa si basa sulla determinazione della FDA che l’evidenza clinica preliminare indica che una terapia sperimentale può dimostrare un miglioramento sostanziale su uno o più endpoint significativi relativi alle terapie disponibili per una condizione grave o pericolosa per la vita. Una volta concessa, la designazione di terapia innovativa fornisce allo sponsor ulteriore supporto e il potenziale per accelerare lo sviluppo e rivedere le tempistiche per un nuovo promettente farmaco sperimentale.
“Questa designazione di terapia innovativa della FDA è un’importante pietra miliare nello sviluppo di TTP399 per il trattamento del diabete di tipo 1, una condizione grave, pericolosa per la vita e per tutta la vita che ha un impatto sulla vita quotidiana di oltre un milione di americani”, Steve Holcombe , CEO di vTv Therapeutics, ha detto nel comunicato. “L’ipoglicemia rimane una delle principali cause di morbilità e potenziale mortalità nel trattamento del diabete di tipo 1. La paura dell’ipoglicemia da parte del paziente e del medico prescrittore spesso preclude uno stretto controllo glicemico e questa designazione FDA evidenzia il potenziale del TTP399 per affrontare questa grave esigenza medica insoddisfatta. Non vediamo l’ora di collaborare con la FDA mentre promuoviamo lo sviluppo di TTP399, e in particolare quando inizieremo le prove fondamentali entro la fine dell’anno “.
Come riportato in precedenza da Il Mio Diabete, i risultati dello studio di fase 2 Simplici-T1 hanno dimostrato che TTP399, se aggiunto alla terapia insulinica ottimizzata, ha dimostrato di ridurre l’HbA1c tra gli adulti con diabete di tipo 1 durante uno studio di 12 settimane rispetto al placebo più insulina. La pillola è stata associata a una riduzione dell’HbA1c sottratta al placebo dello 0,32% a 12 settimane rispetto al placebo.
“Questa potrebbe essere la prima terapia aggiuntiva che può aiutare le persone a migliorare il loro controllo glicemico senza aumentare il rischio di ipoglicemia” , aveva detto a Il Mio Diabete in ottobre Carmen Valcarce, PhD, chief scientific officer di vTv Therapeutics, quando i risultati sono stati presentati. “La paura dell’ipoglicemia è ciò che impedisce alle persone di raggiungere i propri obiettivi prefissati. Questo è il messaggio principale da portare a casa “.
Ulteriori risultati dello studio Simplici-T1 hanno mostrato che TTP399 ha dimostrato un profilo di sicurezza favorevole, con livelli anormali di chetoni sierici o urinari rilevati meno frequentemente tra i partecipanti assegnati a TTP399 rispetto al placebo.